生物技术常见问题 日期 2023 2022 2021 2020 2019 2018 分类 Asia Pacific Landscape Cell and Gene Therapy Clinical Development Landscape in Asia Pacific Data Management DCT/ Virtual Clinical Trials Early Phase Europe/ EastHORN Global Rare Disease Regulatory/ DDC/ FDA 2023/9/13 常见问题 罕见病临床试验：洞悉洞见、勾勒进展 根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病是一类发病率很低（患病人数占总人口的比例不到1‰）的严重性疾病，常常危及生命。然而，考虑到人口、医疗系统和资源可用性等方面，每个国家对于罕见病都有自己适合其需求的定义。超过1800种药物正在进行临床试验，涉及不同的开发阶段，包括临床前和试验用药物。大多数试验药物针对肿瘤，其次是中枢神经系统、遗传、代谢、血液和呼吸系统疾病。 阅读更多内容 2023/9/13 常见问题 解锁医学新前沿：探索细胞和基因疗法的全球临床趋势 细胞和基因疗法（CGT）是先进的医学前沿领域之一，可以有效转化我们自己的机体来应对疾病。 阅读更多内容 2023/9/1 常见问题 鼻咽癌：揭示真相、统计和临床研究进展 鼻咽癌起源于鼻咽部（即喉咙上部、鼻后），亚洲和非洲人群高发。不同地区的发病率不同，中国南方的发病率较高，欧洲的发病率较低。 阅读更多内容 2023/8/28 常见问题 推进胆囊癌（GBC）治疗：临床试验、新药和创新策略 由于胆囊癌在诊断时通常就是晚期，因此也提出了独特的挑战。尽管胆囊癌相对罕见，但胆囊癌的高度侵袭性需要进行不懈的科学研究来发现新型的治疗方法。近年来，针对疾病分子作用机制认识的突破为新药开发和治疗策略铺平了道路。本“常见问题解答（FAQ）”深入研究了胆囊癌治疗领域一些具有前景的发展，重点关注创新药物、临床试验及其对患者结局的潜在影响。 阅读更多内容 2023/8/24 常见问题 CRO运营的深度分析和对药物开发的影响 CRO 做什么？ 对于寻求有效管理和开展临床试验的申办方而言，CRO 被公认为是其战略合作伙伴。CRO可协助研究设计，包括确定研究目的、定义研究人群以及选择合适的终点和结局指标。CRO将其在研究方法和监管要求方面的专业知识引入申办方，以帮助申办方设计科学严谨且符合监管预期的研究。 阅读更多内容 2023/8/10 常见问题 临床试验的未来：拥抱虚拟化、真实世界证据和AI整合 临床试验格局正在不断演变。随着技术的进步和后疫情世界的分散式运营，生物科技企业面临跟上变革步伐的巨大挑战。在此，我们探讨了正在塑造临床试验行业的一些快速变化的趋势，以及这些趋势在为市场带来新的解决方案方面的潜在影响。 阅读更多内容 2023/7/26 常见问题 为不断变化的FDA 批准路径指引方向 仅在最近十年，开发一项医药资产的成本就几乎翻了一番。在这样一个竞争激烈的市场中，关键是要利用具有成本效益的策略来获得批准，并将产品带给消费者。尽管全球范围内政府机构的批准速度存在差异，但美国及其相关的食品药品监督管理局（FDA）的批准速度远超全球同行，每年有超过100个新药获得批准。迄今为止，对于那些能够驾驭 FDA 全面批准框架的人来说，美国始终代表着较大的市场开发机会。 阅读更多内容 2023/6/13 常见问题 成功进行临床试验进行的地点考量 近年来，亚太地区（APAC）已成为全球临床试验领域中早期至晚期临床试验的优选目的地，而中国更是备受青睐。目前，APAC在与欧洲和美国的合作中也发挥着重要作用，为后期试验规模提供支持。 阅读更多内容 2023/6/13 常见问题 抗体药物偶联物与全球研究领域 近年来，抗体药物偶联物（ADC）已成为一类颇有前景的靶向癌症疗法。ADC是单克隆抗体与细胞毒性药物连接而成的混合物，旨在选择性靶向癌细胞，同时限制癌症患者的全身暴露量。目前，全球约有12种ADC可用于治疗实体瘤和血液肿瘤，其中3种药物已成为重磅药物。ADC具有高度特异性，通过减少化学疗法有关的副作用，有望彻底改变癌症治疗方式。 阅读更多内容 2023/5/17 常见问题 临床研究全球化：欧洲与亚太地区纳入临床试验的优势 正文 受人口老龄化和慢性病发病率攀升两大因素影响，2024年全球药品市场规模预计将超1万亿美元。伴随药物开发商进军这个不断增长的市场，许多人开始转向两个关键区域：欧洲和亚太地区，以加快临床试验进程，更快速且高效地将新疗法推向市场。欧洲与亚太地区纳入新型临床试验流程有诸多优势，涵盖缩短招募时间、精简监管流程、多样化患者群体、节约最终成本等。 阅读更多内容 2023/5/17 常见问题 走向全球：携手CRO对临床试验的助益 临床试验是药物开发的重要组成部分，提供新药相关安全性和有效性的关键性信息，并在确保患者安全使用药物方面起决定性作用。然而，临床试验复杂且耗时，需投入大量资源和专业知识。合同研究组织（CRO）可作为合作伙伴，为复杂临床试验提供解决方案，并为制药和生物技术公司提供多样化服务，如临床试验管理、数据管理和监管事务等。CRO与医药公司紧密合作，设计和开展临床试验，并确保临床试验在全球范围内的合规性。 阅读更多内容 2023/4/3 常见问题 全球细胞和基因治疗临床试验领域概览 细胞和基因治疗一跃成为多种疾病的革命性疗法，包括癌症、遗传病和自身免疫性疾病。此类疗法旨在校正或置换患者的遗传基因或细胞，达到治疗或预防疾病的效果。 经认证的细胞和基因治疗合同研究组织（CRO）在管理和开展创新疗法的临床试验领域发挥着重要作用，可提供一系列专业服务，如监管咨询、药物研发计划、研究中心选择和数据管理等。 阅读更多内容 2023/3/14 常见问题 精心设计的稳健临床前开发计划有哪些裨益？ Felicity Grzemski PhD DABT 阅读更多内容 2022/12/14 常见问题 美国食品药品监督管理局和临床试验 在美国 1906 年通过《纯食品和药物法》，作为为联邦机构FDA（美国食品与药品管理局）成立。从那时起，他们通过确保药物、医疗设备和生物制品的安全性和有效性来保护美国人的健康。 阅读更多内容 2022/11/16 常见问题 临床数据管理：过去、现在和未来 临床数据管理（CDM）是临床试验不可或缺的一部分，使临床试验人员能够在临床试验过程中提取有价值、准确且高质量的数据。临床试验的最终结果在收集的数据可靠的情况下才能较大程度上是积极可信的。不正确的数据可能导致得出错误的结论，这可能会给参与者带来风险，也可能会损害合同研究组织（CRO）和临床试验申办方的声誉。 阅读更多内容 2022/11/11 常见问题 临床数据管理的类型 临床数据管理 (CDM) 专门用来处理临床试验中收集的信息。旨在确保质量、数据、完整性并遵从法规与方案。 目前有许多可用的临床数据管理系统，因此可能难以选择。对比几个就可以做出明智的决定。请注意以下特点 阅读更多内容 2022/10/31 常见问题 合同研究组织和它们所扮演的不同角色 合同研究组织（CRO）通过合同协议向生物技术、制药和医疗器械行业提供研究服务。合同研究组织的职能和专长不尽相同。归根结底，他们作为受雇代理为试验申办方执行专业任务。合同研究组织收集的任何数据都应该是公正的，符合监管要求，然后用于以参与者为主导的药物发现和器械设计方法。 阅读更多内容 2022/10/27 常见问题 合同研究组织：市场和趋势 由于各种关键因素，如不断增长的医疗保健行业、研究基金、全球患者人数的增长以及政府对研发（R&D）支持的增加，合同研究组织（CRO）行业正在经历不断的变化和增长。 阅读更多内容 2022/10/20 常见问题 合同研究组织的未来 由于新冠肺炎疫情和技术进步，合同研究组织（CRO）在过去几年中经历了诸多变化。未来，合同研究组织会有更多的变化。重要的变化之一是合同研究组织如何应对不可预见的紧急情况，例如前所未有的新冠肺炎疫情；以及技术和新医疗方法的不断进步。 合同研究组织的未来包括： 技术取代劳动力 阅读更多内容 2022/9/30 常见问题 生物信息学 生物信息学是一门科学学科，包括使用计算机收集、存储和分析生物数据相关信息，包括DNA和氨基酸序列或关于序列的注释。这是一个跨学科领域，涵盖生物学、物理学、计算机科学和数学。生物信息学用于增加人们对身体状况和疾病的了解，是有关生物学和医学的数据管理中不可或缺的一部分。 阅读更多内容 2022/9/21 常见问题 DNA与RNA DNA（脱氧核糖核酸）是在细胞内发现的遗传物质，负责生物体的发育和功能。大多数DNA存在于细胞核中，并组成一种被称为染色体的结构。RNA（核糖核酸）是存在于所有活细胞中的核酸，在结构上与DNA相似。RNA引起生物反应，控制基因表达，感知和传达对细胞信号的反应。分子生物学的一般规则是DNA使RNA制造蛋白质。DNA、RNA以及蛋白质构成了生命所必需的三个主要大分子。 阅读更多内容 2022/9/12 常见问题 药物基因组学 药物基因组学是研究一个人的DNA如何对药物作出反应。该领域（称为精准医学）结合了基因组学（基因及其功能的研究）和药理学（药物科学），从而可以开发有效和安全的药物。 阅读更多内容 2022/8/26 常见问题 生物安全 根据 世界卫生组织 (WHO) 的说法：“生物安全是一种战略性的综合方法，用于分析和管理对人类、动物和植物的生命和健康的相关风险以及与环境相关的风险。”它承认，各部门之间存在联系，以及危险在部门内部和部门之间移动并产生严重后果的可能性。 阅读更多内容 2022/8/22 常见问题 生物勘探和生物盗版 生物勘探指的是寻找源于自然界的新产品并将其商业化。生物剽窃则是指研究人员和科学家在未经许可的情况下使用源于自然界的资源和传统知识，并利用他们从中获取信息的本地文化谋取利益。 阅读更多内容 2022/7/29 常见问题 生物样本库和生物技术 生物样本库是储存用于研究目的的血液样本、DNA、组织样本和肿瘤细胞的储存设施。生物样本库帮助研究人员进行临床试验，以改善严重疾病的预防、诊断和治疗。在过去十年中，生物样本库的使用率显著增长，随着生物样本研究变得日益先进和广泛，需求将持续增长。 阅读更多内容 2022/4/1 常见问题 2022年临床研究趋势 2022年是新冠疫情全球爆发的第三年，临床试验和研发行业仍在转型。过去几年，医疗和研发行业着重聚焦于新冠疫苗和治疗方法开发，这点不难理解。但是，新冠疫情也加速了特定趋势，例如临床试验中的技术应用。以下是对未来一年临床趋势的一些预测： 阅读更多内容 2022/3/2 常见问题 中国生物技术革命背后的驱动力是什么？ 2011年，中国将生物医药产业列为七大战略重点产业之一，在五年计划（2015-2020年）中，中国政府要求到2020年生物技术产业按市场规模计占GDP（国内生产总值）比重应超过4%。omestic Product) by 2020 in market size. 阅读更多内容 2022/2/7 常见问题 西方生物技术公司在中国的临床开发战略 自2015年以来，中国医疗和研究行业的监管流程和框架发生了巨大的转变，这有助于为西方生物技术公司在中国实施临床开发战略铺平道路。 如今，中国与国际标准接轨达到空前水平，尤其是美国食品药品监督管理局（USFDA）和国际人用药品注册技术协调会（ICH），2017年，中国药监局正式加入ICH，成为其监管机构成员。 阅读更多内容 2021/10/29 常见问题 亚洲和澳大利亚的虚拟临床试验 全球各地的临床试验均遭受新冠疫情的冲击，研发和医学行业必须适应持续存在的挑战。借助于远程医疗服务和技术进步，采用虚拟和分散式临床试验模式，临床试验得以持续进行。 虚拟/分散式临床试验的主要目标是使临床试验人员和受试者能够继续以某种形式进行互动，并提供实时可用的连续数据，从而更有效地监测受试者并及早发现可能出现的任何问题。 阅读更多内容 2021/10/18 常见问题 虚拟临床试验中的受试者监测 监测是所有临床试验的关键要素，2007年《关于人类研究伦理守则的国家声明》（2018年更新）指出，申办方、研究者、机构和人类研究伦理委员会（HREC）负有临床试验监测责任。 随着虚拟临床试验日益普及，远程患者监测（RPM）的实践也愈发频繁。远程患者监测（RPM）是医疗保健中的一种方法，通过信息技术，在非传统医疗保健环境采集受试者数据。 阅读更多内容 2021/10/18 常见问题 虚拟临床试验的挑战和机遇 虚拟临床试验（又称为分散式临床试验和无研究中心临床试验）通过中央虚拟协调研究中心，直接在受试者家中进行临床试验。向受试者发送试验用药物和可穿戴设备等重要设备，同时研究医生和药剂师可通过视频会议提供支持。运用移动医疗应用程序和远程医疗技术，收集受试者的医学数据并将其传输到中央研究中心。 阅读更多内容 2021/10/8 常见问题 什么是研究中心文档（ISF）？ 研究中心文档（ISF）包含证明临床试验中心和研究者遵守了ICH GCP指导原则规定的监管要求的必要文件。根据国际人用药品注册技术协调会（ICH）药物临床试验质量管理规范（GCP）指导原则，必要文件是指“能够单独或者汇集后用于评价临床试验的实施过程和试验数据质量的文件”。ICH GCP 4.9.4指导原则指出，“研究者和研究机构应按照‘临床试验必要文件’指导原则中的规定保存试验文件”。 阅读更多内容 2021/10/8 常见问题 纠正和预防措施 CAPA（纠正和预防措施）是一项质量体系计划，目的是解决合规问题并防止进一步的再次发生。CAPA计划对临床试验至关重要，其有助于保证试验受试者的安全并保障受试者的权利。CAPA还可以防止研究数据受到损害。 CAPA流程包括： 阅读更多内容 2021/8/13 常见问题 数据监查委员会 数据监查委员会（DMC）也称为数据安全监查委员会（DSMB）及数据监查和伦理委员会（DMEC），在临床研究的安全性方面发挥着至关重要的作用，同时也提高了临床研究所收集结果的有效性和完整性。临床研究者和申办方负责临床研究的日常管理，而DMC则负责提出临床研究整体实施的建议 阅读更多内容 2021/8/13 常见问题 临床试验严重违背报告 “严重违背”是指违反药物临床试验质量管理规范或临床试验方案，其对临床试验受试者的安全或权利以及临床试验生成的数据的可靠性或疗效造成影响。“严重违背”一词由欧盟的《临床试验法规》（536）定性。 澳大利亚健康伦理委员会（AHEC）对涉及药物的临床试验的安全性监测和报告声明（2009）进行了修订后，制定了严重违背和方案偏离的报告指南。 阅读更多内容 2021/7/28 常见问题 什么是研究者手册？ 研究者手册是作为研究重点的试验用药物的临床和非临床数据的集合。通过研究者手册，应对整个临床试验期间临床研究受试者有持续深入的了解。 研究者手册的目的是为研究者和参与临床研究的其他关键人员提供充分的信息，帮助他们了解临床试验方案关键特征的制定原因和依从情况。关键特征包括剂量、剂量频率、给药方法和安全监测程序。 阅读更多内容 2021/7/28 常见问题 临床试验中的随机化 在临床试验中使用随机化 随机对照试验（RCT）是将受试者随机分配至不同治疗组的过程，确保每个受试者都有平等机会接受临床试验中使用的任何治疗。RCT可以让试验人员对新治疗做出公正、明智的决定，通常被认为是评估新治疗疗效和干预措施有效性的优质方式。 阅读更多内容 2021/6/10 常见问题 什么是临床试验主文档？（TMF） 临床试验主文档（TMF）是证明临床试验已按照监管要求（包括药物临床试验质量管理规范）进行的文件汇编。TMF在确保试验由研究者、申办方和研究机构成功管理上发挥着至关重要的作用。 阅读更多内容 2021/6/3 常见问题 什么是病例报告表？ 病例报告表（CRF）是临床试验中所用的电子或纸质文档，用于记录方案和每例受试者的必要信息。病例报告表可高效和完整地进行数据收集、处理、分析和报告。病例报告表是研究者收集临床试验受试者信息的主要工具，因此每例受试者均需填写一份。 申办方-研究者将CRF填写指南放置在一起，并确保中心人员经过培训才能收集、录入和审查数据。 阅读更多内容 2021/4/30 常见问题 临床试验中的数据管理 临床数据管理（CDM）是依据法规要求，对临床数据进行汇总、处理、收集和分析的过程。根据制药行业和监管机构的需求，临床数据管理领域应运而生，以确保在临床试验期间收集数据时符合质量保证标准。 CDM过程甚至在研究方案定稿前就开始了。制定数据管理计划（DMP）作为指南，其中包括对临床试验CDM过程的详细描述。 阅读更多内容 2021/3/29 常见问题 对照组在临床试验中的重要性 对照组指并未在试验中接受研究药物或疗法，而是接受标准治疗或安慰剂一组临床试验受试者。 对照组可作为确定研究疗法有效性的基线，因而在临床试验中有重要作用。只有能够产生科学可靠结果的临床试验方能符合道德标准，而对照组有助于判定临床试验是否符合道德标准。如果实验组受试者获得的疗效优于对照组受试者，则说明干预具有效果。 阅读更多内容 2021/3/24 常见问题 什么是好的临床试验中心 研究中心选择对临床试验的结果至关重要，具有“成败在此一举”的影响力。从研究设计中可以提取明确的评价标准，帮助更容易地找到和比较合适的研究中心，从中选择最好的研究中心。 在选择研究中心时，地理位置和当地人口是重要的考虑因素。其他因素包括中心人员、设施要求、研究持续时间和目标期限。 阅读更多内容 2021/3/17 常见问题 药物临床试验质量管理规范 药物临床试验质量管理规范（GCP）是指“国际公认的临床试验设计、实施、记录和报告标准”。GCP确立了受试者安全和福祉的框架，确保在临床试验期间所收集的数据均可信。 阅读更多内容 2021/2/25 常见问题 如何招募受试者以及受试者如何参加临床试验 寻找自愿尝试新疗法的受试者是临床试验重要且具挑战的环节之一。在临床试验开始之前，研究人员有责任确保潜在受试者在给出其知情同意书之前已知悉所有必要信息。既往研究表明，对临床试验过程更加了解的潜在受试者更有可能参加临床试验。 阅读更多内容 2021/2/18 常见问题 安慰剂：为什么会在临床试验中发挥重要作用 安慰剂用作设立新治疗对照点，试验药物以此判定是安全有效的。 安慰剂临床试验分为单盲（受试者对用的是实际试验药物还是安慰剂不知情）和双盲（研究人员和受试者对用的是安慰剂还是试验药物均不知情）。双盲确保研究人员同等对待受试者，且不会对试验产生任何影响。 阅读更多内容 2021/1/15 常见问题 在澳大利亚进行临床试验的益处 澳大利亚在医学研究方面一直颇负盛名，不仅拥有世界一流的研究基础设施，还孕育出一批负责临床研究的医疗保健专业人士和医学研究人员。 在澳大利亚进行的所有临床试验必须严格遵循人类研究伦理委员会（HREC）和药品管理局（TGA）等监管机构制定的指南，且必须证明其符合药物临床试验质量管理规范（GCP）标准。 阅读更多内容 2020/12/14 常见问题 与临床试验相关的重要术语表 以下列出了通常与临床研究和试验相关的常用术语。 阅读更多内容 2020/9/10 常见问题 Ensuring clinical trial participant safety The safety of clinical trial participants is of paramount importance to CRO companies. 阅读更多内容 2020/9/9 常见问题 How to Understand the Structure of CRO Companies CRO (Contract Research Organization) companies can vary in size from global companies to small specialized groups. 阅读更多内容 2020/7/29 常见问题 CRO公司如何运作？—基本概述 对于推出新药物和治疗的制药公司和生物技术公司而言，将新药物或程序的试验外包给CRO公司是常见情况。 阅读更多内容 2020/7/29 常见问题 CRO公司完成临床试验需要多长时间？ 任何新药物或治疗在向患者施用之前，都需要经历几个临床试验期，测试治疗的有效性和安全性。临床研究组织公司的临床试验平均用时为六到七年，各期用时各有不同。 阅读更多内容 2020/7/29 常见问题 如何选择临床研究的CRO公司？ 选择一家可靠的CRO临床研究公司对于临床试验的成功至关重要，制药公司需要确保选对CRO公司负责项目监测和管理，从而获得成功的结果。 阅读更多内容 下载更多
