临床试验专业术语表
本术语表简明扼要地解释了临床试验中常用的关键术语，旨在帮助研究人员、申办方、受试者及医疗从业人员更好地理解临床研究中的专业用语和监管规定。
A - B - C - D - F - G - H - I - J - K - L - M - N - O - P - Q - R - S - T - U - V - W - X - Y - Z
A
不良事件：指受试者在临床试验期间或试验结束后一段时间内出现的负性事件或医学事件。其发生可能与正在研究的治疗措施存在因果关系，也可能无关。
修正案：指对临床研究方案作出的正式变更或补充。
知情同意（Assent）：指不具备完全法律行为能力的受试者（通常是未成年人），在了解临床研究的基础上，自主同意参加试验。
受试者分组：指按照研究方案，在临床试验中将受试者群体或亚组分配至治疗组（接受干预措施）或对照组（不接受干预措施）的安排。
评估：生成临床试验要求的受试者数据的过程（如血液检测、扫描等）。
B
背景治疗：指针对某一特定疾病和病症，根据现行临床医疗标准需使用的现有药物治疗。
基线：指研究开始时，采集受试者在接受治疗前的初始健康状态数据，为后续研究提供了对照基准。
篮子试验：指针对不同疾病或病症，测试同一种治疗方案的临床研究。
偏倚：指临床研究中，结果解释、推论中的片面性导致研究结果与真实情况之间出现系统性误差或偏差。
生物标志物：指可供客观测定，反映个人生理或病理过程的指标。
设盲：指临床试验中对受试者、医护人员和/或研究人员隐藏受试者治疗分配的研究方法，以便减少偏倚。
生物信息学：指利用计算机、数据库和数学来组织和分析大量生物、医学和健康信息的科学。信息可能来自多个渠道，包括受试者统计数据、组织标本、遗传学研究及临床试验等。
C
病例报告表：指用于记录每位受试者在临床试验期间各项数据的文件。
临床终点：指用于评估治疗效果的主要结果指标。
临床试验：指以人体（患者或健康志愿者）为对象的实验性研究，旨在评估治疗方案或干预措施的安全性与有效性。
临床研究：指以人体（患者或健康志愿者）为对象的实验性研究，旨在回答特定的健康问题。干预性研究：指在严格控制的实验环境中，评估实验性治疗或已知疗法的创新应用方式的安全性和有效性的科研方法。
队列：指具有共同特征（如年龄、治疗方式等）并在一定时期内接受随访的受试者人群。
对照：将对照（或标准）治疗与试验性治疗进行比较，证明试验中获批疗法的有效性，并将试验性治疗方法与之进行比较。
交叉试验：指两组受试者按特定顺序接受两次或以上干预措施的临床试验。例如，在2×2交叉试验设计中，一组受试者在试验开始时接受药物A治疗，随后在其余试验阶段接受药物B治疗。第二组受试者先接受药物B治疗，后改用药物A。因此，“交叉”一词用于描述干预措施的分配顺序，例如，先用药A再用药B，或先用药B再用药A。在研究期间，所有受试者均会接受两种药物治疗。
D
数据监测委员会 (DMC)：在临床试验期间监测受试者安全数据与治疗有效性数据的独立专家组。
数据安全监查计划 (DSMP)：DSMP是指为临床试验建立安全性与数据监查框架的计划，以及监查其他事件，例如，向伦理审查委员会 (IRB) 及美国国立卫生研究院 (NIH) 报告不良事件的流程，以及如何遵循NIH指南和FDA关于新药临床研究申请 (IND) 与临床试验医疗器械豁免 (IDE) 的法规要求。
剂量-反应关系：指药物剂量与其产生的治疗效果或不良反应强度之间的关联性。
停药：指临床试验中，受试者因任何原因永久停止服用研究药物的时间点。这种情况可能发生在研究结束时，也可能因受试者出于某种原因希望停止用药而在研究结束前发生。
双盲：在双盲试验中，仅研究药师知道受试者治疗分配；并向受试者、医生、护士及其他临床试验工作人员隐藏治疗分配。
E
受试者提前退出：指临床试验中，受试者在所有研究/试验用药和所有评估（包括随访）计划完成之前，退出试验的时间点。
早期阶段：原称0期临床试验，是指在传统Ⅰ期临床试验前开展的探索性试验，旨在初步探索/研究药物对人体的影响。
疗效：指药物或治疗手段在对照临床试验中产生预期疗效的能力。
终点：指在临床试验中，用于量化评估疗效的主要和次要结局。
入排标准：指受试者参与临床研究必须满足的关键要求。入排标准包括入选标准（界定可参与研究的对象）和排除标准（界定禁止参与研究的对象）。相关标准可根据受试者的健康状况、年龄、性别及特定医学疾病等多种因素制定。
时期变量：指受试者参与临床试验的计划阶段，通常包括入组资格评估、洗脱期（停用既往治疗药物）、试验性治疗的施用，以及治疗结束后的随访。
伦理委员会：负责对涉及人的生物医学研究进行伦理审查与监督的小组，确保研究设计符合伦理原则，受试者的权利、安全与福祉得到充分保障。
入组人数：指参与临床研究的受试者人数。预计入组人数：指研究人员计划为研究招募的目标人数。
排除标准：指不允许受试者参加临床研究的特定因素。排除标准是入排标准的组成部分，旨在确保只有合适的受试者才能参与研究。
紧急使用授权 (EUA)：指在公共卫生紧急情况下，临时批准疫苗（如COVID-19疫苗）或药物投入使用的流程。根据EUA机制，疫苗或药物可在临床研究尚未全部完成，甚至在完全获批上市之前，提前向公众开放使用。
欧洲药品管理局 (EMA)：指欧洲药品管理局，系欧盟药品监管机构。
美国食品药品监督管理局 (FDA)：指负责监管食品、药品、医疗器械、化妆品等产品的美国联邦机构。
F
可行性研究：指为评估大规模医学研究的可行性，并明确可能需对研究方案做出的调整，而开展的小规模研究。
配方：指药物的组成成分，包括活性成分与辅料。
G
药物临床试验质量管理规范：指临床试验全过程的国际标准，包括方案设计、组织实施、执行、监查、稽查、记录、分析与报告。
基于性别的受试者入排标准：指以受试者自我认同的性别为依据，来判断其是否符合临床试验资格的标准。性别认同是指个人对自身性别的主观认知，可能与出生时被指派性别相同或不同。
基因型：指个体的基因构成，在医学领域，常通过研究基因型来理解其对药物反应的影响。
指南：用于规范临床研究中具体操作流程或任务的原则和建议性文件。
H
卫生局：指授权和管理临床试验的国家和国际卫生机构。
假设：指基于有限证据提出的解释性陈述，作为后续研究的基础。
危险比：指在存活分析中，一个组相对于另一个组发生某个事件的风险度量。
人类受试者：指参与研究接受研究干预措施或作为对照的个体。
健康保险流通与责任法案 (HIPAA) 隐私规则：美国首部全面保护个人健康信息隐私的联邦法规。该法规规定了医疗卫生机构、组织和商业实体（统称为“涵盖实体”）在处理个人健康信息（受保护的健康信息）时必须遵守的规则。
I
适应症：指建议实施某种检查、药物、治疗或手术的疾病、症状或特定临床状况。对于某种治疗手段而言，其适应证指的是该治疗手段可用于特定疾病的情形。
伦理审查委员会 (IRB) 和独立伦理委员会（IEC)：由医学专家、科学家及非科研人员共同组成的团体，主要职责是审查、批准临床试验方案及其修正案，确保获取与记录受试者知情同意的方法符合伦理规范，从而保障参与临床试验受试者的权益与安全。
干预：指临床研究中施加的任何操作或治疗手段，其中包括药物、补充剂、疫苗、行为矫正或医疗器械调整等。
新药临床研究申请 (IND)：是指向美国食品药品监督管理局提交的正式申请，用于获得对新药或生物制品进行人体试验的批准。未经正式批准的药物或产品，必须获得IND批准，方可进行运输及临床试验用药。
入选标准：受试者参加临床试验必须具备的特征。
知情同意（Informed Consent）：指受试者被告知可影响其做出参加临床试验决定的各方面情况后，确认同意自愿参加临床试验的过程。
期中分析：指在临床研究数据尚未全部收集完成前，对已有数据进行的分析，用于评估安全性、疗效或其他重要指标。
干预性研究：即临床试验，指受试者按照研究方案接受特定干预措施的研究类型。通过实施干预，研究人员能够系统评估其对目标健康状态的干预效果。
试验用药物：指正在进行临床试验或研究的药物，也称作“试验用新药”或“试验用医药产品”。
J
联合监查：各利益相关方联合开展的监督工作，以确保试验遵循研究方案和相关法规。
合理性论证：在临床试验设计或实施过程中，做出某些决策的逻辑依据。
期刊发表：在科学期刊上发表临床试验结果的过程。
K
Kaplan-Meier估计：是一种基于生存时间数据估算生存函数的统计方法。
关键意见领袖 (KOL)：在特定医学领域具有高度影响力的专家，其观点可影响他人的决策，通常涉及临床研究设计和分析。
知识转移：在临床研究领域，将知识、技能或技术从一个组织或个人系统性地分享或传递给其他组织或个人的过程。
L
合法授权代表 (LAR)：指根据适用法律，被授权代表潜在受试者作出同意参与临床试验的决定的人。
纵向研究：指一种研究方法，通过对受试者长期随访，来观察它们的变化和长期结局。
失访：当无法联系到临床研究的受试者或受试者未返回接受随访评估时使用的术语。
M
操作规程 (MOP)：指一套开展研究的程序文件，其制定是为了确保受试者和临床研究机构在方案实施和数据收集方面保持一致性。
药物编号：指每个试验用药物包装标签上的唯一编号，在试验中用于分发药物及跟踪药物的去向。并确保向各研究中心提供药物数量正确无误。
元分析：一种综合多项研究结果，从而得出研究结论的统计方法。
监查：对临床试验的持续监督，通常包括数据审核、现场考察和确保严格遵守研究方案。
多中心试验：在多个不同地点（医院、诊所等）进行的临床试验，以提高研究结果的普遍性。
N
非劣效性试验：指一种临床试验设计，旨在证明一种新的疗法不劣于已有疗法，其差异小于预先设定的非劣效界值。
新药申请 (NDA)：指向美国食品药品监督管理局提交的一份申请文件，用于请求批准一种新型药物在美国上市销售。
零假设：指假设变量之间不存在影响或差异，通常是统计检验的起点。
NCT编号：NCT编号是ClinicalTrials.gov（临床试验注册平台）为每项注册的临床研究分配的唯一识别代码。该编号以“NCT”开头，后跟8位数字，例如 NCT00000419。
无干预组：指临床试验中受试者不接受任何治疗或干预措施的研究组别。
O
开放标签研究：指临床试验中研究人员和受试者均知晓治疗分配，且不使用盲法的研究设计。
观察性研究：研究人员仅观察受试者的状况或结局指标，不施予任何干预措施的研究。
其他不良事件：指不符合严重不良事件标准的不良事件。此类事件不会导致死亡、危及生命、受试者无需住院治疗或者延长住院时间、未造成严重的残疾或者功能丧失、以及先天性异常或者出生缺陷；未对受试者构成即刻危险，无需通过医疗或手术干预来预防严重后果。
其他研究标识符：除NCT编号外，由申办方、资助方或其他机构为临床试验分配的标识符或识别代码。这些标识符可能包括来自其他临床试验注册机构的唯一标识符或美国国立卫生研究院分配的编号。
其他检索词：在数据库搜索功能中，“其他检索词”字段用于优化检索结果。例如，输入药物名称或临床研究的NCT编号，可缩小搜索范围，筛选出包含这些特定术语的记录。
结果测量：临床试验方案中设定的测量指标，用于评估干预措施对受试者的影响。
P
试验方案部分：指将一个临床试验方案划分为若干核心模块，每个模块通常相互独立，其研究目标或招募的受试者群体存在差异。例如，单次给药设计与多次给药设计可合并至同一方案中（即包含两个部分的方案）；相同研究设计可应用于疾病严重程度不同的受试者组。
受试者登记簿：指一种观察性研究，通过收集受试者详细医疗状况和治疗信息，帮助研究人员了解病症或治疗方案在真实世界环境中对受试者的实际影响。
安慰剂：指在临床试验中用于测试活性药物疗效的一种非活性物质，其设计与被测药物相似。
方案：概述临床试验目的、设计、方法、统计学考量和组织的文件。
主要研究者：指在临床试验机构全面负责试验执行与管理的责任人。
分期：指美国食品药品监督管理局为描述药物临床试验的不同阶段而确定的分类标准。以研究目的、受试者数量等具体特征为基准进行划分。临床试验通常分4期，分别为I期、II期、III期和IV期。
Q
质量保证 (QA)：为确保临床试验的开展符合监管要求和《临床试验质量管理规范》而实施的系统性活动。
数据质询：指在临床试验中，针对特定数据点提出的澄清请求，通常在数据监查或审核过程中提出。
隔离：对疑似暴露于或感染传染性病原体的受试者或研究材料采取的分隔措施。
R
随机化：指随机将受试者分配到不同治疗组的过程，确保每个受试者接受任何治疗的机会均等。
随机分配：通过计算机将受试者随机分配至临床试验各研究组的策略。
随机编号：为每位随机化受试者分配的唯一编号，用于识别受试者身份，同时保持匿名性，该编号对应特定的试验分组。
监管机构：负责监督与规范临床研究的政府机构，如美国的FDA。
风险获益比：在临床试验中将某种治疗或干预措施的危害风险与潜在益处的比较。
受试者招募计划：指为筛选试验受试者所制定的具体策略，以及达成招募目标而设定的实施步骤。
受试者留用计划：指为通过各种方法和措施保障受试者全程参与临床试验的方案策略。
导入期：试验开始前受试者不服用试验用药物的一段时间。在此期间，受试者仍可接受临床试验期间内方案允许的标准治疗。
S
筛选：评估潜在受试者是否符合临床试验入排标准的过程。
严重不良事件：指导致受试者死亡、危及生命、受试者需要住院治疗、造成严重的残疾或者功能丧失的任何不良医学事件。
现场监查访问：指监查员前往临床试验现场进行检查，以确保研究严格按照试验方案和监管要求正确开展。
假对照组：指在临床试验中，受试者接受模拟真实治疗的操作流程或器械，但其过程不包含任何活性成分或操作的研究组别。
统计分析计划 (SAP)：指在临床研究中，系统阐述数据分析采用的统计方法及相关考量的详细文件。
标准操作规程 (SOP)：指在临床研究机构，为保证在不同研究、受试者之间某项特定操作的一致性而制定的详细书面指南。
中止规则：指临床试验中预设的安全性指南，当研究因无效性或受试者面临潜在危害时，可依据该规则临时暂停或永久终止临床试验。
分层：根据年龄或性别等可能影响研究结局的基线特征，将研究人群划分为同质亚组的流程。
申办方：指负责监督管理多个临床试验机构开展试验的组织或个人。
研究完成日期：指在临床试验机构最后一位受试者完成最后一次访视（即“最后一例受试者最后一次访视”）且所有样本收集或检测均完成的日期。
受试者：指在临床试验中接受干预措施，并对其反应或应答进行评估的个体（包括健康志愿者或患者）。亦可称为试验受试者。
受试者编号：指为每位入组临床试验的受试者分配的唯一编号。
T
治疗组：指在临床试验中接受特定治疗手段或干预措施的一组或亚组受试者。
转化研究：一种旨在将基础科学研究成果转化为实际应用，从而改善人类健康和福祉的研究。
临床试验主文档 (TMF)：用于了解和评估临床试验开展情况的重要文件汇编。
U
揭盲：在临床试验中向受试者、研究人员或双方揭晓治疗分配的过程，通常是在研究结束后或在预设时间点执行。
样本量不足的研究：指由于样本量不足，导致统计显著性较低，无法检测出真实效应的研究。
非预期器械不良效应 (UADE)：与医疗器械使用相关的、对健康安全产生严重不利影响或危及生命的非预期事件。
紧急安全措施 (USM)：指为保护临床试验受试者免受突发性健康或安全威胁而立即采取的措施。
V
变量：指在临床试验中收集的直接或间接数据信息。例如，某一变量可能为“体重”，将在临床试验中的指定时间点进行测量。
弱势人群：在研究环境中可能更容易受到胁迫或不当影响的群体，如儿童、囚犯或认知障碍者。
自愿同意：指受试者在未受到任何胁迫或不当影响的情况下，自主作出的同意决定，以确保受试者参加临床试验是自愿的。
疫苗：指提供针对特定疾病的主动获得性免疫的生物制剂。
W
洗脱期：指所服用药物全部排出体外所需的时间。
退出：指受试者主动退出临床试验或研究人员终止其参与临床试验，通常出于安全考虑或非依从性。
本术语表将根据临床试验监管政策、行业规范及术语的变化，进行定期更新。