要点如下：
- 病毒和非病毒系统在递送技术方面的创新。
- 研发管线从肿瘤学领域向自身免疫性疾病领域拓展。
- 全球各地区临床试验的战略执行状况。
- 开发人员需考虑的监管和商业化因素。
- 在不断发展的细胞治疗领域保持重要地位。下载诺为泰全球体内CAR疗法洞察报告。
体内CAR（嵌合抗原受体）疗法是免疫治疗领域的一项变革性突破，能够在受试者体内直接对T细胞进行基因工程改造。省去了细胞提取和实验室复杂处理的步骤，为治疗提供了可规模化的现成解决方案。传统的CAR-T疗法面临诸多障碍，如成本高昂、获取途径有限以及制造工艺复杂等。2022年的数据显示，仅有20%符合条件的淋巴瘤受试者能够接受相关治疗。
脂质纳米颗粒(LNP)系统、病毒载体和mRNA平台等创新技术的出现，推动了体内CAR疗法研发管线的快速增长。从2020年到2024年，体内CAR相关资产的数量增长超过十倍。全球对该领域的投资超过20亿美元，预计到2025年底，公开披露的相关资产将超过100项。2025年，首个人体临床试验正式启动，这主要得益于AbbVie-Umoja与AstraZeneca-EsoBiotec等知名企业联盟的大力支持。
本白皮书由国际生物技术合同研究组织 (CRO) Novotech（诺为泰）发布，深入探讨了该领域的科学进展、关键临床试验以及美国、欧洲和亚太地区的监管策略。同时，还对体外与体内CAR平台进行了对比分析，并着重介绍了该疗法在自身免疫性疾病和纤维化疾病领域的拓展应用。
*本文仅作知识分享，不构成任何诊断或治疗建议，如有诊疗需要，请咨询和联系正规医疗机构。