要點如下：
- 病毒和非病毒系統在遞送技術方面的創新。
- 研發中的療法從腫瘤學領域向自體免疫疾病領域拓展。
- 全球各地區臨床試驗的策略執行狀況。
- 開發人員需考慮的監管和商業化因素。
- 在不斷發展的細胞治療領域保持重要地位。下載Novotech全球體內CAR療法洞察報告。
*本文僅作知識分享，不構成任何診斷或治療建議，如有診療需要，請咨詢和聯繫正規醫療機構。
體內CAR（嵌合抗原受體）療法是免疫治療領域的一項變革性突破，能夠在受試者體內直接對T細胞進行基因工程改造。省去了細胞採集和實驗室複雜處理的步驟，為治療提供了可規模化的現成解決方案。傳統的CAR-T療法面臨諸多障礙，如成本高昂、獲取途徑有限以及製造步驟複雜等。2022年的資料顯示，僅有20%符合條件的淋巴瘤受試者能夠接受相關治療。
脂質奈米顆粒(LNP)系統、病毒載體和mRNA平台等創新技術的出現，推動了研發中的體內CAR療法的快速成長。從2020年到2024年，體內CAR相關資產的數量增長超過十倍。全球對該領域的投資超過20億美元，預計到2025年底，公開披露的相關資產將超過100項。2025年，首例人體臨床試驗正式啟動，主要得益於AbbVie-Umoja與AstraZeneca-EsoBiotec等知名企業聯盟的大力支持。
本白皮書由國際生物技術受託研究機構 (CRO) Novotech發佈，深入探討了該領域的科學進展、關鍵臨床試驗以及美國、歐洲和亞太地區的監管策略。同時，還對體外與體內CAR平台進行了比較分析，並著重介紹了該療法在自體免疫疾病和纖維化疾病領域的拓展應用。