利用真實數據 (RWD) 加速患者招募和藥物開發 使用真實數據來加強臨床試驗和監管送審,正在世 界各地獲得更多的認可。主管機關和付款人越來越 多地要求提供真實的證據,以幫助了解新療法的背 景以及可能在臨床上和經濟上的影響。 真實數據 (RWD) 被定義為從多個來源收集的數 據,這些來源與真實環境中各種參與者的結果有關 聯。分析 RWD 可取得寶貴的見解,這些見解可以 改善干預途徑以及對試驗參與者和醫療保健系統的 臨床上和經濟上的影響。 真實數據的主要來源包括國家登記處、處方資料庫 (即零售藥局的銷售)或電子病歷記錄。
生物技術的潛在應用包括:
- 患者特徵和大小調整(可行性評估)
- 患者識別和招募
- 試驗計劃書的設計
- 減少試驗的規模和複雜性
- 手臂合成控制
試驗設計
真實數據可用於識別出臨床需求未得到滿足且有更大的機會從新療法中受益的參與者。這些數據可能有助於完善試驗的納入/排除標準，以提高目標患者的捕獲率。RWD 可以幫助鑑定出最佳的臨床試驗机构，並實現更簡化的招募流程和保留。這些干預方式可以縮短試驗時間，同時增加統計檢定力。
試驗機構的選擇和患者招募
在開始執行臨床試驗之前要做出的最早和最重要的決定之一，是選擇進行試驗的機構。
真實數據在選擇臨床試驗機構方面是相當有用的，因為試驗委託者和試驗主持人可以存取包括診斷代碼、實驗室測試和組織學在內的資訊，以評估可被招募到每個有潛力可舉行臨床試驗的機構和地點之參與者數量。
存取有關患者族群的資訊資料庫並研究醫師的觀察結果，可以在有潛力的臨床試驗機構對患者族群進行分析，並根據他們的特徵進行匹配。在這個流程中，使用真實的數據可以協助將較少數量的參與者帶入一個招募比例增加的工作中。