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孤儿病和罕见疾病CRO服务

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亚太地区罕见疾病和孤儿病现状

世界上可能存在多达8,000余种罕见疾病,其患者约占全球总人口的6%至8%。据估计,欧盟和北美地区约有3000万人罹患罕见疾病,而亚洲罕见疾病患者则超过4500万人,其中,仅中国就存在1000万名患者。
已知孤儿病的种类数量虽然极为庞大,但只有约5%的罕见疾病拥有经过审批认证的治疗方法。


在过去数年间,全球孤儿药临床研发蓬勃发展,方兴未艾。事实上,在2018年,FDA和EMA批准的大多数新药都是孤儿病药物。亚洲国家也开始逐步实施类似于美国《孤儿药法案(Orphan Drug Act)》的法律框架,韩国、台湾、新加坡和菲律宾等众多地区都在鼓励临床研究。


专业知识>孤儿病和罕见疾病CRO服务
这些新的法律框架在亚洲地区设定了加快罕见病治疗药物注册和审批的总体标准,并制定了关于健康保险覆盖范围、快速注册和生物制药公司排他性销售期的新规定。
此外,亚太经济合作组织于2018年底启动了《罕见病行动计划》(Action Plan on Rare Diseases),有望通过各类支持性措施,促进公共服务、疾病登记的发展,帮助患者获得参与临床试验机会,并降低招募患者的用时。

 

孤儿病CRO服务

罕见疾病临床研究离不开全方位的CRO服务,尤其是在罕见疾病患者招募方面更需要专业知识技术和经验。为了加快患者招募的效率,站点选择和获取患者注册登记资料的专业技能必不可少,此外,罕见疾病试验和孤儿病试验亦须了解全球各地对于其特定背景的监管政策。

2015年以来,获得孤儿药资格认定的药品中,约25%的药物都侧重于10个主要的适应症。对于上述大多数适应症而言,亚太地区的临床研究站点在罕见疾病试验患者招募时长的中位数上优于全球其他区域。

Novotech在罕见疾病和孤儿病方面的经验

Novotech已经进行了20多次试验,涉及下列罕见病适应症:

  • 肢端肥大症
  • 遗传性肾炎

 

  • α1抗胰蛋白酶缺乏症
  • 囊性纤维化
  • 唐氏综合症
  • 杜氏肌营养不良症(DMD)
  • 法布里病
  • 弗里德希氏共济失调
  • 戈谢病
  • 2型黄斑毛细血管扩张症
  • 生长激素缺乏症
  • 肌肉萎缩症
  • 佩罗尼氏挛缩
  • 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

 

来源.
东南亚罕见病治疗状况.Shafie et al.Orphanet Journal of Rare Diseases (2016) 11:107.DOI 10.1186/s13023-016-0460
中国罕见病药物研发和监管政策的挑战.Cheng and Xie Orphanet Journal of Rare Diseases (2017) 12:13.DOI 10.1186/s13023-017-0568-6