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희귀질환 CRO 서비스

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아시아 태평양 지역에서의 희귀질환 현황

희귀질환은 약 8,000가지가 있을 수 있으며 전 세계 총 인구의 6% ~ 8%가 질병을 앓고 있습니다. EU 및 북미에서는 약 3,000만명 그리고 아시아 지역에서는 4,500만명 이상(중국의 경우 1,000만명)이 희귀질환을 앓고 있는 것으로 추산됩니다.

알려진 희귀질환의 수는 많지만 단 5%의 희귀질환에 대한 치료 요법만이 승인되었습니다.

최근에는 전 세계적으로 희귀 의약품의 임상 개발과 관련한 주요 활동이 나타나고 있습니다. 사실, 2018년 FDA 및 EMA가 승인된 신약 중 대다수가 희귀질환 의약품이었습니다. 아시아 국가에서는 미국의 희귀 의약품 법률과 유사한 법률 프레임워크를 시행하여 한국, 대만, 싱가포르 및 필리핀 등 여러 국가에서 임상시험을 장려하고 있습니다.
 

아시아 지역에서 이러한 새로운 법적 프레임워크로 인해 희귀질환 치료용 의약품의 등록 및 승인을 가속화하기 위한 일반 기준이 수립되고 바이오 의약품 기업에 대한 건강 보험 보장, 신속 등록 및 마케팅 독점 기간과 관련한 새로운 규칙이 확립되었습니다.
 
또한, 아시아 태평양 경제 협력체가 2018년 말 시작한 희귀질환 실천 계획(Action Plan on Rare Diseases)은 공공 조치, 질병 등록 및 임상시험에의 환자 접근을 개발하고 등록 기간을 단축하기 위한 지원 활동이 가속화될 것으로 예상됩니다. 
 

희귀질환 CRO 서비스 제공

희귀질환 임상시험을 위해서는 희귀질환 환자 등록과 관련한 전문성과 경험을 갖춘 풀서비스 CRO가 필요합니다. 여기에는 임상시험기관 선정, 신속한 환자 등록을 위한 환자 레지스트리 접근 및 특정 희귀질환 임상시험과 관련한 전 세계 규제 지식이 포함됩니다.

2015년 이후 희귀질환용으로 승인된 약 25%의 의약품이 10개의 주요 적응증에 집중되고 있습니다. 이러한 대부분 적응증의 경우, 아시아 태평양 지역의 임상시험기관이 포함된 임상시험이 전 세계 희귀질환 임상시험의 중위 환자 등록 기간보다 신속하게 수행되었습니다.
 

희귀질환 관련 노보텍의 경험

노보텍은다음과같은희귀질환적응증이포함된20건이상의임상시험을진행했습니다.

  • 말단비대증
  • 알포트증후군
  • 알파-1 항트립신결핍증
  • 낭포성섬유증
  • 다운증후군
  • 듀켄씨근이영양증(DMD)
  • 파브리병
  • 프리드라이히운동실조
  • 고셰병
  • 황반모세혈관확장증2형
  • 성장호르몬결핍증
  • 근이영양증
  • 뒤프트렌구축
  • 발작성야간혈색뇨(PNH)

 

출처.

State of rare disease management in Southeast Asia. Shafie 외. Orphanet Journal of Rare Diseases (2016) 11:107. DOI 10.1186/s13023-016-0460
Challenges in orphan drug development and regulatory policy in China. Cheng 및 Xie Orphanet Journal of Rare Diseases (2017) 12:13. DOI 10.1186/s13023-017-0568-6