慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 是一种缓慢恶化的白血病，其特征为功能受损的单克隆B淋巴细胞的逐渐聚集。
常见问题解答部分探讨了慢性淋巴细胞白血病的发病率、正在开展的试验、创新药物及其对患者结局的影响。
1.慢性淋巴细胞白血病的全球发病率是多少？不同地区的发病率有何差异？
2022年，全球慢性淋巴细胞白血病患者约为121000人。欧洲和北美地区的慢性淋巴细胞白血病病例较多，其次是亚洲和世界其他地区。各国发病率存在差异，其中美国、德国、俄罗斯、中国及法国等国的估计病例数量较多。
2.全球慢性淋巴细胞白血病试验情况如何？不同地区的受试者招募率有何差异？
自2019年以来，生物技术和生物制药行业启动了1000多项慢性淋巴细胞白血病试验。其中北美地区临床试验数量较多，其次是亚太地区、欧洲和世界其他地区。北美地区以美国为主，而亚太地区以中国为主。西班牙和法国在慢性淋巴细胞白血病试验中发挥了重要作用。以色列和巴西为推动世界其他地区的试验作出了一定贡献。从受试者招募趋势上看，与美国相比，亚太地区的受试者招募时间较短。
3.慢性淋巴细胞白血病的上市和管线药物有哪些?
对于慢性淋巴细胞白血病的治疗，目前市场上已上市几种可用药物，同时，一些前景较好的药物正处于后期开发阶段。上市药物，如布鲁顿氏酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂Imbruvica（依鲁替尼）和CD20单克隆抗体Zytux（生物仿制药利妥昔单抗），在治疗慢性淋巴细胞白血病方面疗效显著。此外，BTK抑制剂nemtabrutinib（奈米他替尼）、靶向CD20和PI3K的U2方案（ublituximab与umbralisib组合疗法）等III期研发药物预示着慢性淋巴细胞白血病治疗将取得良好进展。
4.正在研究的能有效改善慢性淋巴细胞白血病治疗效果的创新方案有哪些？
正在进行的研究旨在通过创新疗法增强慢性淋巴细胞白血病的治疗。BTK和BCL2抑制剂等靶向疗法展现出良好的前景，而免疫疗法，尤其是嵌合抗原受体T细胞疗法，具有突破性的潜力。科研人员还在探索新兴靶点，例如，RNA剪接失调和慢性淋巴细胞白血病细胞中的代谢脆弱性。这些进展旨在为患者提供个性化和有力的治疗方案。
5.资助计划如何影响慢性淋巴细胞白血病治疗的可及性？
非政府组织和风险投资的资助计划对于通过支持研究、临床试验和新疗法以提升慢性淋巴细胞白血病治疗的可及性至关重要。慢性淋巴细胞白血病协会和慢性淋巴细胞白血病基金会通过专项资金推动研究进展。此外，来自中国和美国等国家的风险投资基金推动全球合作，以寻找有效的治疗方法，并提升慢性淋巴细胞白血病创新有效治疗的可及性。
*本文仅作知识分享，不构成任何诊断或治疗建议，如有诊疗需要，请咨询和联系正规医疗机构。