助力美国申办方开展亚太地区帕金森病III期临床试验

概述

美国一家深耕中枢神经系统 (CNS) 治疗的生物制药企业与诺为泰携手合作，委托诺为泰负责其全球帕金森病III期临床试验项目中两项研究在亚太地区的落地实施。该项目包含主试验与开放标签扩展临床试验。主试验旨在评估小分子疗法在早期帕金森病治疗中的疗效、安全性及耐受性，开放标签扩展试验则重点评价药物长期安全性。

由于全球多个国家及地区的受试者招募周期紧张，且亚太地区试验中心布局策略尚不成熟，申办方亟需寻求一家区域性CRO合作伙伴，确定开展临床试验的首选国家/地区与试验中心，妥善应对特定试验方案的评估要求，加快研究项目启动进程，并在紧迫的时间周期内实现既定受试者入组目标。

诺为泰在韩国、中国台湾和泰国制定并实施了一项重点国家/地区和试验中心策略。项目团队共评估25家试验中心，从中筛选出8家在合格研究者数量、评估筹备情况、受试者资源，以及招募潜力方面综合实力较强的试验中心。通过整合区域监管、试验启动、临床运营及受试者招募的专业能力，诺为泰在约4个月内完成28例受试者入组，达成申办方设定的亚太地区招募目标，为全球III期临床试验项目的如期推进提供了有力保障。

主试验周期：

• 初始治疗方案于2019年10月制定。
• 全球首例受试者筛选于2020年1月开展。
• 诺为泰于2023年2月启动受试者筛选工作。
• 诺为泰首例受试者筛选于2023年11月完成，末例受试者筛选于2024年2月完成。入组周期为期4个月。
• 诺为泰协助开展受试者招募，并确保招募任务按照申办方的既定进度于2024年3月顺利完成。

扩展临床试验周期：2023年9月至2026年2月

招募改善周期：约4个月

挑战

申办方亟需迅速在亚太地区构建起高效的受试者招募体系。但是，试验方案的专项评估要求大幅限制了具备参与资格的国家/地区及试验中心数量。

主要挑战包括：

• 由于仅在特定市场提供了合格帕金森病评估问卷译本，导致临床试验项目的区域布局严重受限
• 每家试验中心必须配备至少两名持证评估人员，方可使用特定评估量表，导致符合条件的试验中心数量大幅减少，尤其是在泰国
• 鉴于当时正在同步规划四项相关的帕金森病试验方案，需要根据研究者的研究意向、资质、受试者资源以及招募优先级来分配试验中心，随后申办方终止了其中两项试验方案
• 由于招募周期紧凑，需在三个国家/地区协同推进试验中心启动与受试者入组工作，同时保障评估标准的统一性及数据的完整性。

申办方的需求远不止增设更多试验中心。这需要制定一项精准区域策略，以便在既定周期内，克服可行性条件受限的窘境，实现稳定的受试者入组。

诺为泰的解决方案

搭建切实可行的亚太地区国家/地区与试验中心布局策略

根据各个国家/地区开展临床试验的可行性条件，诺为泰对试验方案要求进行了充分评估，涵盖合格评估问卷的可用性、研究者资质、持证评估人员能力、目标受试者群体，以及当地试验中心筹备情况。

基于评估结果，诺为泰建议将韩国、中国台湾及泰国作为开展区域性临床试验的首选国家/地区。由于亚太地区没有申办方指定的试验中心，诺为泰主动对接并评估了上述三个国家/地区中的25个候选试验中心。依据试验中心满足试验方案要求的能力，及其在紧凑的试验周期内实现有效受试者入组的潜力，诺为泰最终选定8家试验中心。

此外，诺为泰还根据四项相关试验方案的要求对研究机构实施了评估，并结合研究者的研究意向、试验中心的承载能力、受试者资源以及申办方的招募优先级对试验中心进行了分配。由此，申办方聚焦拥有卓越项目落地潜力的试验中心，形成了精准的区域布局。

加快试验中心筹备与受试者招募进程

确定试验中心后，诺为泰在上述三个国家/地区统筹推进当地监管申报、试验启动、试验中心落地、临床运营及项目管理工作。项目团队组织开展经验证帕金森病评估量表及特定研究流程培训，从而确保研究者、持证评估人员及试验中心人员做好充分准备，实现标准化试验实施。

在招募过程中，诺为泰通过每周的预筛选审查、与试验中心的密切沟通以及定向跟进，使申办方能及时了解筛选筛选情况和入组进展。项目团队尽早识别出了潜在障碍，并在第一时间与试验中心进行对接处置，保障为期四个月的入组周期内，受试者招募工作稳步推进。

成果

诺为泰在严苛的试验实施周期内助力申办方实现在亚太地区的招募目标，为全球III期临床试验项目强化了高效的区域执行力。

主要成果包括：

• 在约4个月内，亚太地区的8家试验中心共有28例受试者入组
• 泰国的3家试验中心完成18例受试者入组
• 中国台湾的2家试验中心实现6例受试者入组
• 韩国的3家试验中心完成4例受试者入组
• 每家试验中心每月平均招募约0.875例受试者
• 从25家参评试验中心中筛选出8家潜力可观的试验中心，并完成试验中心启动。
• 在亚太地区开展的两项全球帕金森病III期临床试验
• 统筹管理多项复杂的临床试验启动事宜，包括纸质问卷的实施及培训

通过在亚太地区构建稳固的业务布局，并将落地策略转化为及时的受试者招募，诺为泰助力申办方达成区域招募目标，确保亚太地区临床试验项目如期推进，并维持全球III期临床试验项目的整体推进势头。

申办方感言

“诺为泰团队始终以高效紧迫、坚韧不拔的态度投入工作。我非常感谢团队成员在过去一年里持之以恒的奉献精神和辛勤付出。诺为泰团队的表现始终给我留下深刻印象。期待我们这项成果斐然的临床研究项目能够在2025年末至2026年初顺利收官。”