本常见问题解答深入探讨了原发性胆汁性胆管炎研究的趋势和发展前景。点击此处，下载完整的白皮书。
什么是原发性胆汁性胆管炎（PBC）？
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性肝胆炎症，以 T 淋巴细胞介导的小叶内胆管破坏为特征。如果不及时治疗，可导致胆汁性肝硬化和肝功能衰竭。
原发性胆汁性胆管炎的常见患者人群有哪些？
原发性胆汁性胆管炎多发于女性，女性患者占比超过90%。原发性胆汁性胆管炎常确诊于 30 至 40 岁，女性与男性的患病比例约为 4-6:1。
女性原发性胆汁性胆管炎的早期症状有哪些？
女性原发性胆汁性胆管炎的早期症状可能包括疲倦、瘙痒、胃痛、黄疸、肝功能检测异常和碱性磷酸酶水平升高。
男性原发性胆汁性胆管炎的表现有何不同？
男性原发性胆汁性胆管炎通常在晚期才被诊断出来，而且对熊去氧胆酸 （UDCA）的反应不佳，进展为肝硬化的速度更快，与肝脏相关的死亡率较高，患肝细胞癌 （HCC）的风险也较高。
针对原发性胆汁性胆管炎患者的标准治疗有哪些？
针对原发性胆汁性胆管炎患者的标准治疗包括为未接种患者接种甲型和乙型肝炎疫苗。此外，建议慢性肝病患者接种肺炎球菌疫苗以及一般人群使用的免疫疫苗（如流感）。还建议患者控制饮酒量。
已批准的原发性胆汁性胆管炎治疗方法有哪些？
熊去氧胆酸（UDCA）和奥贝胆酸（OCA）是美国食品药品监督管理局批准的两种治疗原发性胆汁性胆管炎的药物。熊去氧胆酸是一线疗法，而 奥贝胆酸则是二线疗法。目前正在研究其他潜在的病程改变疗法。
正在进行的治疗原发性胆汁性胆管炎的临床试验有多少？
自 2018 年以来，约有 140 项正在进行的原发性胆汁性胆管炎临床试验。其中大量试验在亚太地区、美国和欧洲开展。
原发性胆汁性胆管炎临床试验主要集中在哪些地区？
亚太地区（尤其是中国大陆）在原发性胆汁性胆管炎临床试验中占有重要地位。美国、以及欧洲的英法两国的占比较大。世界其他地区（ROW）也对原发性胆汁性胆管炎的临床试验活动有一定的贡献。
不同地区的试验招募有何不同？
与欧洲和美国相比，亚太地区单国试验的中位招募时间更短。亚太地区的招募速度明显更快，成为高效的临床试验招募中心。
各地区对原发性胆汁性胆管炎临床试验研发的投资有何差异？
在原发性胆汁性胆管炎临床试验研究的风险投资方面，美国和中国一直处于重要地位。但投资呈现动态模式，每年的资金水平均有波动。2023 年，美国和中国在原发性胆汁性胆管炎研究方面获得了大量投资。
治疗原发性胆汁性胆管炎是否有更好的药物？
目前，尚无证据表明在治疗原发性胆汁性胆管炎方面某种药物优于另一种药物。因此，我们需要进行更多的纵向临床研究和疾病病理生理学研究来确定新的治疗靶点。
原发性胆汁性胆管炎未来可能有哪些疗法？
目前，原发性胆汁性胆管炎的几种潜在疗法正处于探索阶段，包括过氧化物酶体增殖激活受体和 FXR 激动剂。由于它们具有改善肝纤维化的潜力，因此被视为潜在的病程改变药物。此外，一些正在进行的研究还在探索成纤维细胞生长因子-19 激动剂和 NADPH氧化酶（NOX）抑制剂的潜力。这些领域的研究可能会在未来带来更多的治疗选择。
*本文仅作知识分享，不构成任何诊断或治疗建议，如有诊疗需要，请咨询和联系正规医疗机构