原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性肝病，其主要特征是T细胞淋巴细胞介导的胆管受损。如果未及时治疗，原发性胆汁性胆管炎可能会引发胆汁性肝硬化和肝功能衰竭。女性的发病率比男性更高，在 30 多岁和 40 多岁的女性中尤为高发。原发性胆汁性胆管炎的全球发病率和患病率因地区而异。亚太地区和欧洲地区的发病率较高。在这些地区中，韩国、希腊和加拿大是发病率较高的国家。
就原发性胆汁性胆管炎的诊疗而言，首先，对于未接种甲肝和乙肝疫苗的患者，应首先接种相关疫苗；同时，对于肝病患者，建议接种肺炎球菌疫苗和流感疫苗；另外，建议患者适度节制饮酒。美国食品药物管理局（FDA）已批准的原发性胆汁性胆管炎治疗方法包括熊去氧胆酸（一线治疗）和奥贝胆酸（二线治疗）。另外，还有一些药物被研究用于治疗肝纤维化，如过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）和 FXR 激动剂、成纤维细胞生长因子19（FGF-19）激动剂和 NOX 抑制剂等。然而，这些药物的优劣仍不明确，因此需要进一步扩大临床研究范围，深入研究原发性胆汁性胆管炎的发病机制，以寻找新的治疗方法。
以中国内地为首，亚太地区在原发性胆汁性胆管炎的临床试验中发挥了重要作用。美国和欧洲也做出了重大贡献，其中美国在北美居重要地位，英国在欧洲占关键地位。亚太地区在患者招募方面表现卓越，已成为一个强大的临床试验聚集地。在过去十年中，美国的复合年增长率（CAGR）增幅较高，而亚太地区和欧洲地区的增幅则较为平缓。
原发性胆汁性胆管炎研究的融资模式在各地区之间呈现出波动，凸显了投资的动态性质，美国和中国占重要地位。Abcuro Inc、陕西麦科奥特科技有限公司和君圣泰医药（HighTide Therapeutics Inc.）等专注于原发性胆管炎的公司获得了大量风险投资。目前有多种药物可用于治疗原发性胆汁性胆管炎及相关的肝脏疾病，包括单药和复方药物。这些药物的供应覆盖了全球多个国家，彰显了国际社会为防治肝病（包括原发性胆汁性胆管炎及相关疾病）所做出的巨大努力。
综上，就原发性胆汁性胆管炎的前景而言，既布满了障碍，也充满了机遇。全球性的高发病率、独特的流行病学模式以及不断变化的临床试验动态——这些均凸显了开展有针对性研究的必要性。管线药物，尤其是创新药的开发展示了充满前景的潜力，有望改变原发性胆管炎诊疗、改善患者预后并解决这种癌症在全球范围内所造成的负担。