原發性膽汁性膽管炎(PBC)是一種慢性肝臟疾病,特徵為對膽管的淋巴細胞T細胞介導性損傷,如果未治療可能導致膽汁性肝硬化和肝衰竭。此疾病主要影響女性,特別是在30幾歲和40幾歲,女性的發病率比較高。此疾病在全球各地的發病率和盛行率不同,亞太地區和歐洲的比率較高。南韓、希臘和加拿大在其各自地區的盛行率最高。
原發性膽汁性膽管炎的照護開始於讓未接受A型和B型肝炎疫苗接種的人接受疫苗接種,讓肝臟疾病患者一同注射肺炎鏈球菌和流感疫苗,同時注意適度飲酒。FDA核准的PBC治療包括熊去氧膽酸(第一線治療)和奧貝膽酸(第二線治療)。研究探索的選項包括過氧化物酶體增殖物活化受體和類法尼醇X受體促效劑,以及針對肝臟纖維化的纖維母細胞生長因子19促效劑和NADPH氧化酶抑制劑。但是,目前還不清楚藥物的優越性,有必要擴展臨床研究和更深入研究PBC的作用機制以取得新的治療方法。
亞太地區由中國大陸居於領先地位,在原發性膽汁性膽管炎臨床試驗扮演重要角色。 美國和歐洲也有顯著貢獻,美國在北美居於領先地位,而英國在歐洲居於領先地位 。亞太地區的招募率表現傑出,成為強健的臨床試驗中心。在過去十年期間,在美國有最高的複合年均成長率(CAGR)增長,而在亞太地區和歐洲則為較為溫和的成長。
對於原發性膽汁性膽管炎研究的資助模式已經顯示各地區的起伏變動,突顯出這些投資的動態性質,在其中美國和中國處於最重要的位置。專注於PBC的公司,如Abcuro Inc、Shaanxi Micot Technology Co Ltd.和HighTide Therapeutics Inc.已經獲取重要的創業資助。包括個別單一或組合(如glycyrrhizin + ursodiol)的各種藥物可用於治療PBC和相關的肝臟疾病。這些藥物的全球可用性突顯出對抗肝臟疾病的國際努力,包括原發性膽汁性膽管炎和其相關疾病。
總言之,原發性膽汁性膽管炎的疾病領域同時產生了阻礙和機會。全球盛行率、獨特的流行病學模式以及不斷改變的臨床試驗動態,突顯了對於特定研究努力的需求。產品線藥物的開發(尤其是創新藥物類別)展現出轉變PBC應對的可能性,最終將改善患者結果和處理此癌症的全球負荷。