並行監管規劃協助韓國罕見神經病學第IIa期研究進展

概述

一家美國生物技術公司正在開發一種針對罕見自體免疫神經及精神疾病的研發中抗體類療法，該公司與Novotech達成合作，由Novotech支持其在韓國展開的第IIa期臨床研究。

委託方需要在推動罕見疾病計畫的同時，向韓國食品藥物安全部 (MFDS) 申請研發階段的孤兒藥資格認定。Novotech將孤兒藥認定規劃整合至新藥臨床研究申請 (IND) 路徑中，在持續處理監管查詢的同時，並行準備認定申報文件。

2026年3月17日IND獲得核准後，孤兒藥認定申請於4月16日提交，4月30日即獲得核准，審評期間未收到額外查詢。2026年6月9日完成首例受試者給藥。

挑戰

委託方在推動罕見適應症第IIa期計畫的同時，需在韓國申請研發階段的孤兒藥資格認定。

以下三大因素使監管路徑尤為嚴苛：

• 韓國特定要求：國際臨床開發文件需符合MFDS的審查要求，包括對化學成分、生產與品質控制 (CMC) 相關查詢的答覆。
• 時間緊湊：委託方希望在IND獲得核准後儘快取得孤兒藥資格認定，避免各監管階段之間出現不必要延誤。
• 決策可見性：委託方需要清晰、及時的溝通，以瞭解MFDS的查詢內容、回應策略及對計畫進度的潛在影響。

招募方案的制定還需考慮符合條件的受試者人群有限，如招募力量不足，可增設澳洲作為研究地區。

Novotech解決方案

在IND審查期間同步規劃孤兒藥資格認定

在IND查詢尚未結束階段，Novotech即著手準備孤兒藥認定申報文件。這使得委託方能夠在IND獲得核准後30天內提交認定申請，而無需等待IND流程結束後再開始籌備。

因應韓國特定監管要求

Novotech將國際開發資料調整至符合韓國監管要求，並針對MFDS提出的CMC查詢制定了基於風險評估的回應方案，無需額外生成資料。這樣避免了新一輪資料生成週期，同時保障了監管路徑的持續推進。

確保委託方全程掌握工作流程的進度

Novotech在並行監管工作流程中，協調委託方各利益相關方、試驗主持人和MFDS三方之間的溝通與配合。透過定期交流，使委託方及時瞭解MFDS的查詢內容、回應策略及對進度的潛在影響。

Novotech還為整個第IIa期計畫提供更全面的支援，涵蓋專案管理、監查、監管啟動、醫學及安全性監督、資料管理和生物統計等，將監管策略與臨床交付工作緊密結合。

從第I期到第IIa期：持續攜手合作

委託方延續了與Novotech從第I期到第IIa期的合作，保留了熟悉本計畫的團隊，同時新增了下一階段開發所需的韓國監管專項支援。

委託方回饋著重肯定了Novotech提供的MFDS監管指導、快速回應能力、IND查詢解決方案，以及監管與臨床活動協調能力。

對於罕見疾病計畫而言，這一成果的意義遠不止於一次監管獲得核准本身。Novotech統籌負責IND審查答詢、孤兒藥資格認定及臨床交付工作，協助委託方在取得韓國孤兒藥認定的前提下，完成首例受試者給藥。