本常見問題深入探討膽汁性膽管炎（PBC）研究之富有前景的趨勢和發展。由此下載完整白皮書

何謂原發性膽汁性膽管炎（PBC）？

PBC屬慢性發炎性肝膽疾病，其特徵是小葉間膽管受T細胞的淋巴細胞介導之破壞。若不予治療，可能導致肝硬化和肝衰竭。

誰最常受PBC影響？

PBC主要影響女性，90%患者為女性。通常是在30歲至40歲之間確診患病，而女性與男性患者的比例約為4-6：1。

女性患有PBC的早期跡象和症狀為何？

女性患者的早期跡象和症狀可能包括疲倦、搔癢症（癢感）、腹痛、黃疸、肝功能檢查異常，以及鹼性磷酸酶指數上升。

患有PBC的男性有何不同的跡象和症狀？

男性確診的年齡較晚，通常伴隨對熊去氧胆酸（UDCA）的反應較弱、加速進展為肝硬化、與肝病相關的死亡率升高，以及罹患肝細胞癌（HCC）的風險升高。

PBC患者的標準護理措施為何？

PBC患者的標準護理包括針對無血清保護者進行A型和B型肝炎疫苗接種。此外，建議對患有慢性肝病者進行肺炎鏈球菌疫苗接種，及常見的免疫接種（例如：流感）。也建議患者限制飲酒。

有哪些已核准的PBC治療？

熊去氧膽酸（UDCA）和奧貝膽酸（OCA）是兩種經美國食品藥品管理局（FDA）核准的PBC藥物。UDCA是一線治療，而OCA則為二線選擇。目前正持續進行研究調查，探索其他潛在的疾病修飾療法。

目前正在進行多少PBC治療的臨床試驗？

自2018年起，約有140項PBC臨床試驗正在持續進行，其中大部分試驗是於亞太地區、美國和歐洲進行

主要是哪些地區在進行PBC臨床試驗？

亞太地區，特別是中國大陸，在PBC臨床試驗中佔有重要地位。其次是美國，而英國和法國則是歐洲地區的主要試驗地區。世界其他地區（ROW）也適度參與臨床試驗活動。

不同地區的試驗受試者招募有何不同？

與歐洲和美國相比，亞太地區的單一國家試驗，其平均招募持續時間較短。值得注意的是：亞太地區顯著加速招募率，進而成為高效臨床試驗招募的核心區。

不同地區的PBC研發投資有何不同？

美國和中國在PBC的研究投資方面處於領先地位。投資顯示動態模式，斥資水平逐年浮動。2023年，美國和中國在PBC的研究方面均有重大投資。

有更好的PBC治療藥物嗎？

目前無證據顯示特定PBC藥物會比另一藥物具有更好的治療效果。必需對疾病的病理生理學進行更多縱向臨床研究調查，以確定新的治療標靶。

有哪些潛在的未來PBC療法？

目前正探索數種潛在的未來PBC療法，其中包括考慮採用可潛在改善肝纖維化的脂小體增生活化受體和法尼醇X受體激動劑，作為疾病緩解療法。此外，也在持續進行研究調查，以探索纖維母細胞生長因子19激動劑和NOX抑制劑的潛力。未來此等領域的研究可望帶來更多治療選擇。