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在中国进行临床试验大有裨益

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21 三月 2021
网络研讨会

SCRIPT

Arif 先生 大家好! 我将为今天的研讨会拉开序幕,籍此抛砖引玉,带领大家进入后续议程。

在此热烈地欢迎大家来到我们的网络探讨会。我是Endpoints News的出品人Arsalan Arif, 非常荣幸能作为主持人与您在网络研讨会共聚一堂。今天的讨论主题是在中国进行临床试验的获益。本网络研讨会承蒙 Novotech 赞助,Novotech 是亚太地区领先的区域性全方位服务 CRO(合同研究组织),在各类生物技术公司开展的 1200 多项 1 至 4 期临床试验成功案例中扮演了重要的角色。Novotech成立于1996年,与该地区的主要卫生机构和当地团队在11个地区(包括澳大利亚,新西兰,中国大陆、香港台湾,韩国,新加坡,马来西亚,泰国,菲律宾和印度))建立了伙伴关系。 

今天我的嘉宾是 PPC CRO 法规事务总监 Charley Sha;香港中文大学临床研究管理办公室常务董事兼 1 期临床试验中心 Louisa Tsang;以及 SIMR Biotech 临床运营主管 Tony Zhou。我们的专家团队将对中美两国临床试验的监管要求进行比较,并对生物技术公司进入中国的获益进行探讨。我们还将回顾申办方和研究人员的反馈。研讨会中会有专家成员的演讲,随后还有问答环节。如果您有问题希望能和专家成员讨论,可以通过屏幕底部的“问答”按钮提交您的问题。 

现在请您来主持后续的内容,Charley。

Sha 先生 谢谢。大家好,我是PPC CRO的负责人Charley Sha,负责监管机构的汇总,还负责PPC中的人类遗传结果管理的汇总,因此,我很高兴有机会对IND流程在中国监管方面进行简要介绍。所以在这个画面中,您可以看到这其实是一个在中国启动IND的流程图。首先我们要开始准备我们的档案资料,准备IND前会议,也就是我们所说的卫生监管机构沟通会。在中国,这次会议才真的是对初始IND汇总的认可。另外,还有一些特殊情况,例如您的研究方案已在美国、欧洲或英国获批,因此有可能免除IND前会议。但通常而言,我们的确不建议您放弃这个IND前会议,在筹备IND前会议期间,我们还可以同时准备IND所需的资料包。

在这里您可以看到,提交IND前会议申请后,该会议实际需要约三个月时间用于筹备,届时我们将为IND获批提供充分准备的IND文档。三个月之后(也就是在发起IND前会议申请后),我们会得到回复,通过面对面的会议或书面回复,为申办方提交提交IND开绿灯。那么在那个时候,我们的 IND 资料包已经准备就绪,我们可以进行提交。卫生主管部门紧接着启动IND审查及技术审查。该技术审查大概需要三个月的时间,因此监管部门(也就是卫生主管部门)将在60个工作日内完成该技术审查。在我们提交 IND 后,中国卫生主管部门会严格遵循该规定的时间表。所以您会在 60 个工作日内拿到 IND 批文或暂缓许可。

其实您要知道,这是中国卫生主管部门的总体流程,但在我们开始准备在中国开展临床试验的同时,您也可以开始准备中国的设定水平汇总、执行委员会汇总。所以在中国,有些研究中心构其实是可以接受 IND 批准前的执委会汇总,也就是说您可以在 IND 前会议的同时进行 EC 汇总,随着 IND 资料包的准备,您可以在一些(但不是所有)研究中心启动相关工作。而实际上,现在越来越多的中国研究中心可以接受这种EC汇总。 

当我们完成了所有的 IND 审批以及执委会领导机构的审批后,实际上还有一个额外的监管程序,我们称之为人类遗传资源管理审批。这种审批实际上不属于 NMPA ,而属于科技部和国防部,也就是说,它隶属于另一种监管体系。对于这种汇总,我们将其称为 HCRA 提交材料,这些内容可以在 IND 技术审核期间准备汇总。当我们完成了 IND 审批以及 ED 审批,届时我们会把 HCRA 提交材料的所有文件准备好,随后就可以提交纸质材料了。在我们提交纸质副本后,还需要一个月或1个半月才能获得HCRA批准。 

当我们获得上述三个批文(IND 批文、EC 批文、HCRA 批文)后,我们就可以启动临床试验了。这就是将在中国实践的整个监管流程。您可能已经听说了,中国已经完善了他们在试验启动之前的流程,其实我也听说了,有的公司可能认为海外的数据可以用于在中国获得 IND 批准,或者用于 IND 的总结。但我想说的是,是的,海外的数据可以用来支持中国的 IND ,但对于大多数产品,我们还是需要一些本土的数据来支持,来证明产品没有种族性差异。所以如果您有一个好的候选产品,我们还是鼓励您在中国启动临床试验。

以上就是对中国监管途径的一个相当简单的介绍。我将议程交给 Tony。

Zhou 先生 谢谢,Charley。我觉得中国的监管格局非常清晰。在接下来的两张幻灯片中,对于为什么中国是进行临床试验的首选国家这个话题,我将分享我的看法。首先请允许我进行自我介绍,我是 SIMR 的临床运营主管 Tony。该幻灯片实际上是SIMR 的简要介绍。SIMR 是一家中国本土生物技术公司,成立于2014年。公司致力于发现和开发治疗疼痛和神经系统相关疾病的新药。SIMR 目前有6种化合物正在开发中,第一种化合物 SR419 在澳大利亚的人类研究中已经完成首个人体研究,现在我们也开始在中国和美国启动了 IND申请。以上就是对公司的大致介绍。

让我们进入下一个环节。我想大家都很清楚,对于药物开发来说,现阶段的工作已经比以往任何时候都更具挑战性。关键问题还是如何最大限度地发挥产品潜力。一方面,如何提高临床试验效率,缩短上市时间。另一方面,如何在全球范围内权衡更多的市场份额,实现产品生命周期的最大化。我觉得这两方面是我们科技领域面临的主要挑战。 

我们的技术也还面临着很多其他的挑战,比如研发效率低,研发模式的选择,比较容易实现单一治疗领域或者多治疗领域的适应症,也有因 COVID-19 导致的不确定性。我们的技术正在面临各种形形色色的挑战。当然还有更多问题需要考虑,但今天我更关注的是研发效率,尤其是运营过程或运营效率,以及为什么将中国纳入临床试验是提高效率的更好选择。众所周知,中国是世界上人口最多的国家,拥有14亿人口,是美国的三倍。入组虽然是耳熟能详的步骤,但是在中国,该过程通常要快得多。虽然可以肯定的是,很多生物技术公司可能会担心中国监管的复杂性,研究中心和PR能力,提交的数据质量,还有就是劳动力成本的上升。 

好的,总的来说,我就从这里的四个项目分别讨论。第一个是从监管格局的角度。我想 Charley 已经解释的非常清楚了,中国从2015年开始就已经启动了监管改革,在过去的两年时间里,我们看到了其监管框架有一个整体的更新和升级,包括IND流程。我们知道中国在2017年加入了ICH,2018年加入了管理委员会,所以这些改革的目标都是为了ICH能在中国顺利实施,以提高可预见性和透明度,反过来,我们也在推动中国的药物创新。 

 

我觉得有两个数字需要特别注意,就是启动 IND 默许为60个工作日,这个 Charley 已经分享过了,还有 IND 审批,我觉得是200个工作日,这也和欧盟国家所需时间相差无几,当然可以肯定的是,我们看到与美国相比,仍然存在差距。但是无论如何,中国的监管格局仍在不断发展,所以让我们密切予以关注。这里我可以明确地为您提供IND批准标准的示例。我看到一篇文章,CDE在2019年收到1100多份申请,从提交到审批平均花费50个工作日,这个速度比以前快了不少,但这肯定是由于增加了600多位外部评审专家来协助评审的结果。这是从监管角度来看的。

第二点是关于中国研究中心和PR能力。我认为您可能对某些数字也很感兴趣,首先,研究中心数量有所增加。我们的研究中心数量众多,从2015年开始,我们在中国大约有375个研究中心,但是现在我们有1000多个研究中心,几乎增加了三倍。另外是关于我们的研究人员情况,我可以向您简要介绍研究人员的历史。比如2000年之前,也就是20年前,在中国开展的MRCT(多区域临床试验)很少,但是从2000年到2006年,我们看到中国的MRCT试验出现了一个热潮;我看到的数据显示,截至2018年,在中国开展的MRCT超过700个。随着MRCT试验的增加,这意味着越来越多的研究人员得到了全球药企和跨国CRO的良好培训。在这一阶段,中国的研究人员对ICH的要求非常熟悉,并接受了良好的本地ICH准则培训。 

从2007年起,无论是本地研究还是全球研究,中国研究人员都更渴望成为他们所从事研究的主要 PR 。另外您可能会注意到,很多KOL都是全球专家。在中国,无论是需要对研究方案进行讨论还是对可行性存疑,他们都是非常优秀的顾问。当然,无论如何,我觉得仍存需要改进的余地。比如说专业能力、国际沟通能力、组织大型试验的领导力,但是总体来说,我觉得中国研究中心和PR在全球研究中表现出越来越大的影响力和权重。 

这里我想讨论第三个问题。第三点是关于疾病负担和市场潜力。这些是众所周知的问题。这里我想强调的关键点是,随着城市化和中产阶级的崛起,中国的疾病模式与欧盟和美国国家相似,虽然仍有一些中国特色的疾病模式。 

最后一个是如何提高成本效益。我们都意识到中国的发展速度很快,但是如您所知,不同地区、不同城市之间的发展仍然存在巨大差异。您可以看到,诸如上海、北京、广州,一线大城市的劳动力成本已经相当高昂,有些甚至可以和西方国家不相上下。但是,我认为在二线或三线城市中有很多不错的研究中心,它们的劳动力成本低得多。总体而言,基本上如果您观察其平均劳动力成本,还是比西方国家低30%到40%左右。

这是我主要想强调的四个方面,除了这四点,还有其他因素需要考虑。第一个是COVID-19疫情。我是说在中国的情况,COVID-19是全球范围内的流行病,但中国从中恢复得非常快。我已经看到相关数据显示,去年2月,随着大流行的爆发,2月份进出的病人流量下降了近一半。仅仅在五个月内,我是指到去年7月,进出病人的流量几乎恢复了正常水平。这意味着中国已经很好地控制了COVID-19疫情,降低了患者无法按期进行临床试验的风险,而这正是我们临床试验真正需要的。

而第二个就是我们看到这两年中美脱钩,在很多领域都存在冲突。但是MNC(跨国公司)对中国的信心依然很高,因为这两年我们见证了很多跨国公司都在中国建立了战略合作伙伴关系。 

第三是国家报销药品上市的压力,简称NRDL。这是一个关键的价值驱动因素,每年都会更新。但无论如何,对于任何一家药企来说,这个政策都会加快上市的时间,也会导致上市前药品价格定价更高,然而,这往往也会制造第二次上市的机会,尤其是来自于带量采购的影响,这就像一种价格/数量的取舍。这是生物技术公司和其他任何药企需要认真考虑的问题。 

第四个是数字化,这是一个必然的行业趋势。跨国公司越来越多地强调对中国的数据分析,他们与当地的高科技公司合作,利用大数据洞察力加倍进行实际工作证据研究。这些都是非常利好的方面。 

最后,我想讨论的是HGRAC监管,我的是指人类遗传资源管理,Charley 也提到了这一点。我要强调指出,中华人民共和国的《生物安全法》将于今年4月15日,也就是仅一个月后生效。但是本质上,我想强调的是,法律上对人类遗传资源管理进行了明确规范,只要企业在合理合规的情况下进行研究并申请人类遗传资源,就不会造成任何生物技术企业的恐慌。通常情况下,需要2个月(或者如 Charley 提到需要一个半月)的时间来进行审核和批准。 

综上所述,以上内容涵盖了我对这个话题的总体看法。谢谢!

Tsang 女士 谢谢您,Tony。我是 Louisa。我代表香港中文大学参会。在接下来的两张幻灯片中,我想给大家做一个非常简短的介绍和总结,以及在香港进行临床试验的优势。这里是关于香港中文大学的一些介绍,您也可以叫中大,那么对于中大来说,到目前为止,我想我们已经进行了200多项临床试验,这些临床试验主要是来自全球性药企和来自跨国制药公司的临床试验。我们有不少经验丰富的KOL,在开展药企申办的临床试验方面有丰富的经验。现在或者最近一年来,我们确实也有更多的生物技术公司开展临床研究。

对于我们的大学而言,我们是名列全球顶级100所大学清单内的知名高校,依托我们中大的设施、研究中心,同时在政府的支持下,建立了一个非常先进的、高科技的一期临床试验基地。中心于2014年开业,我们最多可容纳28张病床。对于这个1期临床试验中心,我们既要进行1期健康志愿者的临床研究,也要进行患者研究。

我们的1期临床试验中心位于威尔士亲王医院。威尔斯亲王医院(PWH)与香港中文大学建立了合作关系,该医院是中大的教学医院。在香港,所有的公立医院按照地域划分为不同的院群,而威尔斯亲王医院则是该地区院群中的顶级医院。PWH作为旗舰医院,为该地区院群提供医疗和教育资源。我们这里大约有1600张床位。我们有一个大型医院,我们这里有拥有大部分所需设施,有很多的科室,只要您能叫得出部门,包括AAP,也包括门诊。

在认证方面,我们医院有16个研究单位通过了NMPA的认证,所以意味着我们的临床试验数据也可以用于中国的注册流程。因为我们致力于推进中大和威尔斯亲王医院的临床研究工作,所以我们成立了一个机构,叫临床研究管理办公室,简称CRMO。CRMO的主要职能范围是促进院群内和医院内的临床试验,因为我们知道,有时制药公司或生物技术公司在没有找到他们想找的研究者的信息的情况下与医院接触是相当困难的。我们提供从研究人员的匹配到简化提交材料服务、以及监测、研究中心管理等,所以这就是我们CRMO所要支持的内容,既对研究中心的临床试验提供支持,也对申办方提供支持。

正如我刚才提到的,我们拥有2014年成立的、附属于威尔斯亲王医院的1期临床试验中心。当然,正如我在发言一开始提到的,对于中大和威尔斯亲王医院来说,我们确实也有与生物技术公司合作的经验,所以这里列举一些我们曾经合作过的生物技术公司的例子。

在下一张幻灯片中,我将分享进行药物试验的主要优势,以及香港在进行临床研究的非凡吸引力。和其他大国相比,我们的人口并不多,我们只有八百万人口,但是我们这里的人口密度非常高,因为香港的面积很小,但有八百万人生活在这里,所以我们的人口密度在世界排名第四。我们的临床试验活动非常活跃;香港拥有40多家公立医院,在过去五年中我们进行了300多次临床研究。 

除了我们的人口非常密集之外,我认为香港的一大优势是大部分的二级和三级医疗服务都会依托香港的公立医院完成,所以这意味着您可以很容易地获得您所需的患者库,也可以很容易地通过在香港的公立医院进行临床试验,接触受试者。我们有政府基金支持,因为我们的政府非常鼓励在香港进行包括临床研究在内的研发工作。我们有政府的研发鼓励政策。政府提供了三种不同的激励措施。其中一种措施是您可以和研究机构合作,比如说香港的中大,那么您只需要支付50%的研发基金,另外50%由政府出资(创新科技基金),就是我们所说的政府基金。另一项政策我们称为“现金返还合作伙伴研究计划”。这个项目是申办方需要和一个研究机构合作,比如香港的中大,然后您需要预付100%的临床研究或者研发费用。但是您可以申请报销,如果申请成功,您可以获得40%的研发费用报销。 

我刚才说的50%的合作计划,还有刚才说的40%的报销计划,您都可以申请;不是说您只申请其中的一项,而是您可以同时申请。例如,您投入200万美元用于临床研究,首先您可以申请合作项目,那么如果成功的话,您需要支付100万美元的研发费用,另外100万美元则由政府基金支付。在您完成研究或临床试验后,您可以申请这个现金返还项目,用于40%的报销。如果成功的话,您最多可获40%的研发费用返还。所以,也就是说一个200万美元的临床研究,最终您只需要支付60万美元的研发费用,所以这也是在香港开展临床试验的巨大吸引力和优势。

当然,我同意 Tony 的观点,临床研究的启动时间是非常重要的,也是吸引制药公司来贵处进行临床试验的关键点之一。在香港,我们的启动速度非常迅捷,比如说提交到卫生署,也就是监管部门的批准,您可以在六到八周内拿到。您可以同时提交EC监管材料。如前所述,首先,我们的研究中心被收录在NMPA认证的最新清单内,这意味着我们的数据可以在NMPA中提交,并且可以同时将其用于EMA和FDA。这意味着您可以在一个研究中心进行临床试验,并且可以在全球范围内多个国家内提交相关资料。我想我的分享就到此为止,把会议环节交还给您。

Arif 先生 好吧,非常感谢 Louisa ,也感谢参会的所有专家组成员。让我们我们直接进入到会议的问答环节,我对此感到非常兴奋。我们先从 Tony 开始吧,Tony Zhou 是SIMR生物技术公司的临床运营负责人。当涉及在中国和亚洲范围内选择CRO时,您所关注的关键要素是什么,Tony?

Zhou 先生 好的,这是一个很好的问题。对于我自己而言,我在生物技术领域工作,在加入 SIMR 之前,我同样在生物技术领域工作,所以对于小型的生物技术企业来说,我们需要合作伙伴和我们共同协作完成一项研究。我的想法是,首先要明确试验范围,是仅在中国进行的研究,还是区域性的研究,还是全球性的研究,所以范围真正决定了您需要选择什么样的CRO。敲定一份您想进一步考察的CRO名单,所以这是您想探寻的第一步。 

那么后面的第二步,就是从不同的方面对CRO进行真正评估。例如,他们在1期、2期或3期研究目标适应症方面的经验如何,因此要根据您的实际情况进行选择。接下来,第二个方面是团队经验,特别是PM(项目经理),PM的能力、经验以及职能领导,CRO团队,诸如此类,这是对团队的整体评估,包括其资源、经验等。此外,第三个方面实际上是试验成本。我们是一家小型生物技术公司,但我们正在努力寻找更具成本效益的CRO,同时可以提供高质量的数据。我想这基本上是我选择CRO时的考虑因素。

Arif 先生 非常精彩!您已经列举了生物技术在中国进行临床试验的几个好处,还有什么可以补充的吗,Tony ?

Zhou 先生 好的,我想这几乎涵盖了在中国开展临床试验的主要优势,尤其是更快捷的IND流程。一开始IND是比较快的,对于INDA,后期也会和欧盟国家相当,甚至更快。在欧盟,我们获批的平均时间是12到13个月左右。在美国基本上和我们中国现在的情况是一样的。基本上整体来说,在中国的流程会变得更加快捷、高效,所以这对很多生物技术公司来说确实很有吸引力。

Arif 先生 好的,让我们来看下一个问题。这实际上是对整个专家组提问的。您能否详细说明研究中心参与的流程?中国的研究中心和美国、欧洲的有什么不同?是请 Charley 还是 Louisa 来解答呢?

Tsang 女士 也许我先来进行回答。我想可能我代表的是香港,所以我想在香港,我们并没有发现香港的研究中心流程和美国或者欧洲有什么不同,因为我们在提交ICN监管材料的时候,也在做同样的事情,也遵循国际指南,即GCP和赫尔辛基宣言亦有助于同步开展筹备过程,所以在这一点上没有太大的不同。所以包括审批的文件还是一样的,因为我们的准备材料均基于GCP,所以我们可以使所有的数据提交保持一致,也是在全球范围内认可在香港进行临床试验的原因,所以并无明显不同。因此,这也是是香港的主要优势和吸引力之一。

Arif 先生 非常有趣。还有其他需要对 Charley 或 Tony 的介绍补充的吗?

Sha 先生 我想补充以下关于 Louisa 刚才提到的 GCP,其实在中国,EC其实也可以被接受,但是我们确实在近期刚刚对本地GCP进行了修订,但是中国新版GCP其实和ICH GCP很相似,所以实际上我觉得我们中国和美国在这方面没有太大的区别,我们都是按照ICH GCP或者类似的GCP作为准则。但实际上,我不得不说,在中国,当您涉足这些研究中心时,流程上可能与美国或欧洲有所不同,因为当我们想在欧洲的某个地点开始进行临床试验时,除了伦理委员会或IRB之外,实际上在这些研究中心中还有一个我们称为 GCP 办公室的团队。所以首先您需要到 GCP 办公室立项,然后再去伦理委员会审批,所以这算是很本地化的做法。

另外,另一个不同之在于(我知道您在汇总时会询问),在您获得IND汇总之前,您需要让研究人员介入,因为您需要研究人员签署15-72表格,这意味着您甚至已经更改了PI,但是在汇总之前,您需要完成标准表格的填写,但在中国,我们并不需要这样做。所以就卫生主管部门而言,其并不要求申办方确认由谁来做IND汇总,所以您可以在IND技术审评以后或者拿到IND批文以后再决定您的研究者,也可以随时进行变更。我想这是其中的一些区别。

Arif 先生 非常好。Louisa,想您提出的问题是,您的组织如何与威尔士亲王医院合作,并促进申办方的临床研究,尤其是生物技术初创企业?

Tsang 女士 好的,谢谢您的提问。因此,鉴于我代表CRMO,我刚才提到,由于我们现在不仅与大型制药公司合作,我们还希望有更多的生物技术公司来我们的研究中心进行临床研究。因此我们了解到现在大部分的生物技术公司,特别是一些比较成熟的公司,可能他们没有任何临床试验的经验,所以我们的机构 CRMO 希望从咨询开始,例如繁琐研究方案,我们都可以给出建议,如何撰写研究方案,让您能够符合产品的需求,也符合国家的情况,也符合您想进行临床试验的地区规定等。

那么,就像我刚才提到的,临床主要研究人员或者潜在研究人员的某些匹配,有时候对于一个新成立的生物技术公司来说是一个挑战,因为他们完全没有在您这个地区开展临床研究的经验。因此,我们可以协助为他们匹配合适的研究人员,然后我们还可以代表研究人员提交伦理委员会的意见书并准备文件。我刚才提到,我们有不少的政府拨款以供申请,因为对于生物技术公司来说,他们可以申请政府拨款,所以他们的临床研究可以得到部分基金的支持。我们还可以帮助您提交申请政府资助,鉴于此,您需要向政府提交研究方案。而我们确实有与申办方一起撰写此类方案的经验。 

除此之外,我知道对于生物技术公司来言,就像 Tony 刚才提到的,他们也在为初创企业寻找优秀的 CRO,而初创企业也在为他们进行研究工作,所以 CRMO 也可以作为一个CRO,帮助他们匹配研究者、进行研究中心管理。CRO 还可以进行监察,甚至是撰写研究进程报告,这是我们能够为他们提供的支持。我们想做的是为生物技术公司提供一站式的解决方案,这样他们可以来寻求我们的支持,而我们可以为他们解决所有问题。比如说,如果他们寻求1期临床试验,因为有些生物技术公司的产品刚做完动物研究,就想开始做人体临床研究,我们恰好拥有有1期临床试验中心,所以您可以在我们这里进行1期、2期、3期临床试验,这样研究者就有了您公司产品的经验,然后希望我们可以帮助生物技术公司加快他们的产品注册。

Arif 先生 好的,非常好。Louisa,您能和我们分享一下COVID的情况对您在香港的研究中心活动有什么影响吗?

Tsang 女士 我觉得在最开始的时候,我们确实有一些影响但并不严重,因为我们仅仅是在本地进行操作,所以举例说明,像是所有的EC提交,我们都可以在网上进行,然后我们连临床试验方案的洽谈,甚至临床试验的签字,我们都可以接受电子签名。我们迅速调整了工作和操作。对于患者的访视或者受试者的访视,我看不出有什么影响,因为患者还是需要回来参加治疗访视和各种研究性的访视,所以我可以说现在没有什么影响,一切都恢复正常,所以因为我们只是自己在一个非常小的地方活动。

Arif 先生 是的,恭喜您,谢谢。

Tsang 女士 谢谢!

Arif 先生 在这里,我想向您和 Charley 提出有关香港监管途径的问题。它们与中国大陆有什么不同吗?

Tsang 女士 我想对于我们需要提交的文件,也许您可以在 Charley 介绍的基础上予以补充,所以在这一点上没有太大的区别。我们仍然需要提交研究方案,ICF和所有相关文件,因此在此区别不大。在香港,我们确实有自己的监管文件,但是肯定是在我之前提到的监管文件提交之后,而且我们是经过LMP认证的,如果您想用香港的数据向中国提交,您需要选择一个LMP认证的研究中心,而我刚才提到我们医院就是一个经认证的研究中心,您可以选择它用于开展研究。Charley ?

Sha 先生 是的,中国大陆NMPA实际上接受香港三个研究中心的数据。当您在这三家医院进行试验时,上这些数据可以视为本地数据。这是在香港进行临床试验的一大优势。但其实关于香港和中国内地的区别,我想 Louisa 提到的资料其实是很相似的,是的,技术性的资料是一样的,但其实略有差别,因为是在中国内地提交材料,我们需要把所有的英文文件翻译成简体中文,也就是说,要把资料准备好提交到中国是需要一些时间准备的。另外,我的理解是中国大陆可能对地方性的材料要求比较多,比如说不止一个行政文件,申请表格(43:30)还有DMF这几种主要的文件;我认为我们确实要求比较多而且比较严格。

另一件事是时间表。在中国的监管途径我觉得是比较复杂一些,因为您的第一次试验,他们可能需要申请IND前会议,这需要三个月的时间,IND需要三个月的时间,还有一些我们要获得HGRAC的批准,会增加一到两个月的时间。在中国的时间表可能会长一点,所以这是我必须要陈述的一个事实。 

最后我想还有一件事,就是技术审查费。在美国,技术审查是免费的,在香港,它也是相当低的,对吗?如果我没记错的话,这种IND的技术审查费大约是200美元。但在中国,我们需要为每个产品IND支付55000美元。这个费用虽然不是很高,但是还是要支付的,但是对于这种技术审评费,在您提交上市审批的时候,这个费用可以从IND审评费中扣除。这就是中国的情况。

Arif 先生 好的,非常好。Charley,还有一个关于中国监管环境的问题。我们来谈谈细胞和基因疗法等创新疗法的 IND 和 NDA 审批速度。您能告诉我们,相对于其他监管机构,中国是如何做的?

Sha 先生 对此我是这样考虑的,您刚才提到的这些创新的疗法(比如说基因疗法,细胞疗法),实际上这些产品通常他们有特定的医疗需求,例如于很晚期的癌症、没有其他疗法选择的患者。所以对于这些产品,我不得不说,在中国卫生主管部门对这类产品非常重视,从去年年中开始,新的法规《药品注册管理办法》生效,该办法实际上是从新的政策开始实施,虽然不是很新,但是他们已经做了很好的尝试,比如说优先审评,对于突破性疗法资格认定,以及有条件的批准。您要看到,这和美国的政策非常相似,以加快这类创新产品的开发。

另外,众所周知,在中国本土厂商中,有很多细胞治疗或者基因治疗的企业在开发这类产品,还有,比如说突破性疗法资格认定,据我所知,有几个细胞治疗的产品已经获得了突破性疗法资格认定,这意味着他们有更多的机会在和权威部门的沟通中获此指定;同时,他们会有资格去申请有条件的批准。在临床数据有限的情况下,他们可以很快获得有条件的批准,所以在中国是这样的。对于基因治疗,对于细胞治疗,近几年 NMPA 已经发布了几个技术指导意见,只是为了让大家很明确他们审查的标准。所以他们确实把这种产品定为优先审批事项。 

Arif 先生 Louisa,这里有问题请教您。让我们讨论一下患者招募。您能不能跟我们谈谈您在招募患者方面的一些主要挑战,以及您的研究中心是如何应对这些挑战的?

Tsang 女士: 这是一个非常具有挑战性的问题。也许我可以从两个方面来谈。首先,正如我在发言中提到,香港是一个人口非常密集的地方,但是人口总量并不大。我觉得如果我们是做3期临床研究的话,在招募方面会有挑战,因为3期临床研究需要相当大的患者库,所以相比较于其他人口巨大的地区来说,在香港要招募到这么多患者可能是一个挑战。但是我们怎么解决这个问题,就是我们会把自己定位在做早期的临床研究,比如说1期或者2期,因为所需患者数量会少很多,因此所以我们开展此类研究则不存在这方面的问题。

另一个方面是关于研究方案的撰写,因为据我了解,对于一些制药公司或者包括生物技术公司来说,他们希望资助患者用于比对某种疗法,甚至可能在每位患者身上进行治疗的临床研究。但是在香港可能是一个挑战,因为在香港,我们的医疗系统是比较先进的,所以大部分的病人都得到了很好的治疗,享受到香港先进的医疗服务。我们对生物技术公司的制药公司的建议是,当您来香港的时候,也许您最好和潜在的研究者讨论一下患者目前在香港接受的是何种类型的治疗或标准治疗,这样您就可以调整您研究方案的纳入排除标准,以便您匹配在香港的患者,使得在香港的招募更加容易。以上就是我的建议和意见。

Arif 先生 好的,太好了让我在这里向整个专家组提出我的下一个问题。在中国和亚洲进行的试验,是否被其他地区的监管机构接受,比如在FDA和欧洲?

Tsang 女士: 也许女士优先?好的,因为我觉得完全没有问题,比如说在香港,我们之前确实进行过FDA的检查,而且我们在FDA的检查中得到了很好的结论,这就意味着我们的数据提交给FDA没有任何问题。另外,我还可以分享一些经验,我们在1期临床试验中心开展了一个临床研究,在完成研究之后,我们的数据在瑞士被认可,产品在瑞士予以注册。同时由于1期临床试验中心是NMPA认可的研究中心之一,因此我们的数据也已在中国的NMPA提交。我觉得在香港开展临床试验、数据用于多次报批完全没有问题。

Arif 先生 Tony,Charley,有什么要补充的吗?

Zhou 先生 本质上,我是说,如果您看看中国的MRCT试验,我的意思是,您可以看到一个趋势,越来越多的项目在中国进行试验。所以这些数据一部分是用于在中国注册,另一部分确实是用中国的数据进行全球注册。我可以举一个简单的例子,之前我参与了一个[BG]的研究,它是美国的上市公司,其产品PDE抑制剂的部分数据是在中国产生的。我知道FDA前来中国进行检查,而该研究则顺利通过检查,所以这是一个例子,供大家参考。 

另外我看到对于[RCH E17],政府的确是在设计、营销规划原则,其目的确实是实现数据如何跨界使用。我好像看到的就是这样。但是肯定的是,当您拥有中国进行临床试验的数据时,需要在医疗实践、诊断等方面特别注意,各个国家对上述要求各不相同。但无论如何,如果您选择在中国开展临床试验,您都应该仔细考虑这个问题,无论是进行更加详细的分层或是其他各类程序都可以采取。Charley,您还有补充吗?

Sha 先生 是的,谢谢。对于这样的问题,我觉得对于全球性试验,我们不仅需要使中国的试验能够被其他的权威机构(比如说美国的FDA或者是EMA)所接受,我觉得我们还应该-----。

[Sha 先生失去联系]

Arif 先生 我觉得我们和 Charley 暂时失去联系了。我们的网络研讨会还剩5分钟,我可以继续进行下一个问题,直到我们让 Charley 回到这里。Louisa,我将直接向您提问,所以这是一个与香港开展研究相关文件语言有关的问题。相关资料是否需要翻译?

Tsang 女士 答案是不,材料无需翻译。在香港,所有的提交材料,伦理委员会的提交材料,还有监管部门的提交材料,我们都是用英文方案,IB研究者会用英文向我们提交所有内容。就知情同意书而言,我们确实需要就知情同意书进行翻译,中英文版本都要提交审批。这很简单。 

Arif 先生 非常精彩!我们的网络研讨会只剩下几分钟的时间了。Charley 也已经回来了,欢迎 Charley。我将在这里向整个专家组探讨这个问题。也许 Charley 或 Tony ,如果我们可以从您开始,如果请您给希望在中国进行试验的生物技术公司提供一两个建议的话,您会提出怎样的建议?Charley ,您有什么建议?

Sha 先生 我觉得最重要的是,当您确立目标的时候,您希望在中国更好的融入全球发展,就像我们之前讨论的那样。在中国,我们的监管途径确实已经更加便捷,但是我不得不承认,和美国、香港或者其他一些国家/地区相比,监管途径还是比其他国家/地区长一点,而且,我们有本地化要求,本地语言要求,本地文件要求。所以我的建议是,如果您想在中国开展工作,请尽早开始准备,这样就可以节省您的时间。也就是说我们都想节省时间来启动这些试验,所以尽快做好准备就可以了。

Arif 先生 尽早做好准备,这就是您的建议,Charley Sha。好吧,Tony Zhou,对于希望在中国开展试验的生物技术公司来说,您的建议是什么?

Zhou 先生 是的,我认为生物技术公司应该在早期阶段就有明确的临床开发计划。如果他们决定去中国或亚太地区开展临床试验,就需要进行全面评估。如果他们企业自身能力足够进行试验,是与CRO合作还是自己开展,或者想找合作伙伴共同实施或者[减少人员],均取决于从战略到贸易的决定。另外,我的意思是最后,中国是临床试验的家园,有时也是一个必赢的市场,而且 Charley 提到监管改革还在继续,我认为生物技术真的应该认真考虑是否要进入中国开展业务。

Arif 先生 好的,太好了,谢谢。Louisa Tsang,您呢,对希望在中国进行试验的生物技术公司可否提出一些建议,您似乎每天都在做这些事情?

Tsang 女士 是的,所以我想就像刚才 Tony 提到的,我们确实拥有一个1期临床试验中心,通过使用我们的1期临床试验中心,您就可以进行2期、3期的临床试验,不需要再找其他的地方进行临床研究。另外就是,善于利用我们的政府基金,要主动争取,和机构合作共同申请政府基金。

Arif 先生 非常好。今天的网络研讨会就到此结束。我要感谢我们的赞助商Novotech,以及我们所有的专家小组成员:Charley Sha、Louisa Tsang和Tony Zhou。我是Endpoints News的Arsalan Arif。谢谢您的参与,我们希望在今后的会议上再次与您会面。谢谢大家。 

Zhou 先生 谢谢!

Tsang 女士 谢谢!

Zhou 先生 再见。

Tsang 女士 再见。

Sha 先生 再见。

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