概要

在我们不断调整以适应后疫情环境之际,听取行业专业人士关于生物技术领域全球投资和药物开发管道环境的见解。此外,我们还将探讨生物技术公司为什么越来越多地在亚太地区探索临床机会以获得 FDA 认可的数据,他们可以实施哪些行之有效的策略来充分利用亚太地区精简的监管流程并加快临床开发速度。我们来自北美地区和澳大利亚的法规事务部主管将分享其关于支持稳健临床项目的流程的独到见解,以及特别是来自澳大利亚、获得 FDA 认可的 1 期数据如何启动全球药物开发项目。

讲稿

嗨,大家好。

我是 Endpoints News 的 Arsalan Arif。

感谢各位今天参加

这场生物技术领域的网络研讨会:

今天我们将讨论市场趋势、优先事项、趋势预测和获得 FDA 批准的途径。

我们由亚太地区具有竞争力的生物技术 CRO Novotech 提供赞助

我很高兴能主持今天的专家研讨会。

今天参加我们研讨会的嘉宾有

旧金山的 Monograph Capital Partners 的联合创始人兼董事长,Fred Cohen 博士

科罗拉多州博尔德 CBR International Corp 总裁兼首席执行官,Jeanne Novak 博士。

上海联拓生物的首席财务官,Yi Larson。

新西兰 Novotech 监管事务总监,Kasey Kime。

如果您在今天的网络研讨会上有任何问题,

请点击屏幕下方的问答按钮。

本次网络研讨会将可以在明天进行回放

以便您重新观看或与您的同事分享。

现在,我们开始。

我们的第一个话题是关于生物技术的融资环境。

Fred,我将把第一个话题交给您。

您能否告诉我们在过去的 12 个月里

您在融资环境中看到了哪些变化您认为这对于

当今的生物技术公司的管道优先策略有什么影响?

- Arsalan,谢谢

感谢 Novotech 赞助这次研讨会。

这个话题很有意义。

我们可以从公开市场开始我想您已经看到,

IPO 市场已经几乎完全枯竭。

这会产生连锁反应我们可以讨论私有市场上的这种反应。

对于那些已经上市的公司如果您公布了业绩良好的数据

您也许有机会募集资金,

但如果您需要适时地募集资金,

市场对您期望处理的折扣

将是相当不友善的。

坦率地说,由于每家公司的市值都在下降,

您能募集到的资本金额也已经大幅下降,

因为在许多情况下,SEC 限制您,纳斯达克规则也限制您

能募集到的金额。

您会遇到这个难题,市值太低的公司

发现他们需要募集资金,

而且每年要募集两到三次,这显然不可持续。

公共市场基本上处于混乱状态。

人们只是想方设法度过难关,

公开上市的公司正在寻求额外的筹资途径。

在私募市场方面,

我认为情况变得有点糟糕。

公共市场的缺失意味着

两、三年前如此之多的交叉轮融资,现在已不复存在。

幸运的是,有些风险投资集团

为他们的基金筹集了相当多的资本承诺,

所以他们能够保护他们的投资

并继续为有前途的私营公司提供资金。

当然,问题是这能维持多久?

我想您已经开始看到一些

在2008年、2009年、2002年、2003年很常见的估值较低的融资,

这并没有创造最有利的环境。

当然,这与我们几年前看到的情况相差甚远。

- 您如何看待未来 12 个月的情况?

- 我上医学院的时候,他们给了我一个听诊器,

但没有给我水晶球,我没学会占卜术,所以我不确定我对这个问题有什么答案。

看起来美联储

和一些中央银行确实认为,随着我们走出新冠病毒的阴影,

我们的经济由于种种原因正在过热,

他们不希望看到这种水平的通货膨胀,

而这往往意味着利率上升,

这将给所有资产带来压力,

但却给最危险的资产带来更大的压力。

最重要的是,乌克兰战争和能源价格

正在造成经济上的拮据,

人们仍然不确定如何对待新冠病毒。

我认为,您可以利用中央政府紧缩政策带来的利好。

可能需要看到几个季度的通胀趋势受到抑制,

然后人们才会开始觉得我们可以恢复正常。

也许明年七月,人们开始有这种感觉。但同样,我没有水晶球,不会占卜。

- 明白。

Yi Larson,我们问问您,因为我想了解

更多关于联拓生物的背景

以及您将创新药物引入中国的雄心。

- 好的。 谢谢您邀请我参加这个研讨会。

联拓生物是一家跨界生物科技公司,在中国和美国都设有办事处。

我们是由 Perceptive Advisors 公司在 2019 年创立的。

Perceptive 看到了建立新型公司的真正需求,

这种公司有能力加速中国患者获得创新的新药。

从历史上看,中国患者获得新疗法的时间大大延迟。

近年来,我们看到政府颁布了新政策,

试图改善健康状况。

其中有许多政策确实为中国的生物技术生态系统提供了帮助,使之开始蓬勃发展。

在联拓生物,我们对适合中国市场的独特药物引入授权,

并在中国建立了强大的临床开发、监管

和医疗事务基础设施。

- 您作为首席财务官。

请告诉我们,这个不断变化的环境是如何改变您的想法的。

- 我们当然非常关注当前的市场状况

并对我们的现金管理进行约束。

同时,我们很幸运地拥有雄厚的资本,

并有能力继续投资于我们优先的近期商业阶段项目

以及这些项目的启动准备活动。

BD 仍然是我们关注的重点。

考虑到目前的资金环境,

我们在引进新项目方面的标准已经明显提高。

我们还非常注重继续建立我们现有的疾病特许经营权

以确保我们在引进新资产时能够实现协同效应。

我还要说,在当前环境下,

我们看到的是,潜在的西方生物技术合作伙伴

对追求这些区域性交易的兴趣在上升。

- Larson, 我想再次快速转回 Fred

Fred 是一位非常有名的顶级投资者。

我只是想请教您,

您现在对哪里的投资最感兴趣?

您最看好哪种技术或模式?

- 我觉得有几个办法来剖析这个问题。

首先是公司的类型。

我想说的是,现在,

我们更倾向于创办新公司

或者寻找“坠落的天使”的机遇

因为我们认为这些在市场上具有相当高的价值。

当我们看待技术时,

我们对市场的看法是,制药业对新产品有着巨大的需求

而且在未来八年内只会加速。

他们想要的是真正的创新,

而不是我稍微好一点,

因为付款人不会因为仅仅稍微好一点而付钱。

这往往要求我们朝着意义重大的创新方向发展,

无论是在基因编辑领域,

还是在基因治疗、细胞治疗或精准免疫学领域,都不一定符合要求,

而是我们认为能够真正改变医学实践的先进模式,才算创新。

- 现在,我想把我们的下一个话题转向生物技术发展战略。

在我们谈论的这个新环境中真正实现价值最大化。

Yi,我想回到您这里。

您曾提到,您正在寻求引入授权。

由于在中国和美国都有业务,

您的发展战略是什么?

您能和观众分享一下吗?

- 我们的核心模式是在中国和其他亚太地区引入授权以开发项目。

我们喜欢引进那些处于我们可以

为全球项目增加价值的阶段项目。

例如,通过为三期试验入组作出贡献来实现我们的战略。

我可以告诉您为全球项目贡献患者的能力

对基于美国和欧洲的合作伙伴来说是非常有意义的。

在我加入联拓公司之前,我是 Turning Point Therapeutics 公司的首席财务官,

在那里我领导了我们主导项目的中国对外授权许可。

我们对区域性交易感兴趣的原因

在于临床开发资源,

合作伙伴能够将其开诚布公,

并且能够快速招募病人,

特别是在精准医疗的试验中,这可能非常具有吸引力。

我们为临床项目实现价值最大化的另一种方式是

追求特定区域的适应症战略。

例如,我们正在研究 FGFR 抑制剂,

英菲格拉替尼(Infigratinib) 在胃癌中的应用,

而胃癌在中国的发病率比其他任何地区都高。

适应症的扩展可以在全球范围内创造价值

同时也让我们的合作伙伴节约资源。

- 让我们谈谈节约资源的问题。

我想再转回 Fred,全球知名投资人。

在这种更精简的环境中,

生物技术公司如何在可用资本较少的情况下运营?

特别是,当涉及到用较少的资本推进早期全球化发展战略时,

他们是如何考虑亚太地区和中国的?

- 让我从这里说起,

当您信心满满想成为一家完全整合的生物技术公司,

而目前的市场就是当前的市场,您该怎么做。

每个人都会告诉您,您最好削减您的开支,可能是削减 10% 或 15%,

您最好把这些开支集中在您的长远资产上。

也就是说,您要专注于二期或 Ib 期资产

重新确定临床前工作的优先次序,这是一种礼貌的说法,

“您应将其暂缓直到您能负担得起为止。”

这种讨论在一个又一个会议室中

被重申,

因为最终使生物技术公司成功的是

其主要资产的临床数据。

这就是价值的来源。每个人都知道。

现在,您想拥有一个尽可能全面整合的公司,

因为最终您会试图建立下一个 Genentech 或 Amgen 公司,

但现实是您必须先度过明年,

我们将在未来推掉所有其他的东西。

至于您如何看待亚洲,

您不使用具有吸引力的地方来做某些临床试验吗?

坦白地说,有些疾病在亚洲更容易招募患者,

因为这些疾病在亚洲更为流行。

您听说过胃癌吧。

胆管癌也是如此。

显然,乙型肝炎肯定是这种情况,

推而广之,肝细胞癌也是如此。

在很多地方

扩大您的覆盖面以更快地招募到患者是很有意义的,

扩大您的覆盖面以更快地招募到患者是很有意义的,

重要的是要记住,您得付钱来保持可持续。

您尽力争取的是最后一个患者入组的时间。

您越能缩短这个时间,

您就越能缩短试验的尺度

而这最终将成为

您公司后续发展的推动力。

- 把您买不起的先暂缓,

并尝试尽快达到那个数据拐点。

这就是您在这种环境中所祈祷的一神论的上帝

- 好的,太好了。

我们转给博尔德 CBR International 的

首席执行官兼总裁 Jeanne Novak。

Jeanne,我知道您一直在

为美国生物技术客户群制定全球临床计划。

您能否谈谈您所知道的关于他们如何看待

美国和全球临床开发计划的任何变化吗?

- 好的,感谢你们邀请我参加今天的研讨会。

我们在早期临床试验中看到的

发展模式绝对有变化,

这主要是基于获得进入一期

试验机会的可用性和速度。

我的意思是,我们遇到经济大幅放缓的情况,

例如,这是在 FDA 的不同部门、

在早期阶段的审查、批准和围绕临床项目的讨论所涉及到的问题。

正因为如此,我所看到的是,

我们在生物技术领域、制药和小分子领域

以及疫苗和生物仿制药领域拥有更多的客户。

前两个实体主要是说

我们如何能够以更快的方式

招募到正常的健康志愿者,因为我们真正需要做的是

很早就把我们的现金放在重要的地方,就像 Fred 说的,

进入临床,我们可以迅速开始评估,不仅是评估新实体的安全性,

而且是我们需要的早期剂量信息,以推动项目的进展。

我们看到的转变是由于在美国,

在进入 CRO 的一期单元等方面有很多延迟和一些延误,

甚至在某种程度上,欧洲也是如此。

例如,澳大利亚已经成为

我们许多早期创业公司和年轻公司的目标,

这些公司可能已经进入他们的第二或第三个产品管道,

希望尽早获得临床数据。

他们正在将他们的早期发展战略

转移到像澳大利亚这样的地方,

那里有激励措施和机会进入真正的高完整性、

非常高质量的一期机会。

我们正在看到这种转变。

- 最后一个问题,我想尽快把它转给 Yi。

从中国生物科技的角度来看,

如果您正在寻求获得 FDA 的批准

您最主要的考虑因素是什么

基于您看重的营收,Yi?

- 好的。 FDA 对于获得 FDA 批准的要求

实际上已经非常明确。

他们正在寻找多中心随机对照临床试验,

以证明对美国病人群体的适用性。

他们还希望确保主要终点

适用于美国的护理标准,

并且对照组也适用于美国的护理标准。

这些都是非常重要的因素。

我们在今年早些时候看到,当试验不符合其中一些要求时,

他们就会发出一些完整的答复信。

在联拓,虽然我们不是为美国市场开发,

但正如我提到的,我们有时会参与我们合作伙伴的全球试验,

我们通常会贡献来自中国的 15% 至 20% 的

全球试验注册人数,作为其全球试验一部分,

我们将利用其全球试验在美国和中国获得批准。

- 很好。谢谢您的发言。

我们继续讨论这次的最后一个话题。

我们将花一点时间来讨论这个问题。

获取数据拐点的战略。

首先,有请

Novotech 监管事务总监 Kasey Kime

Kasey,就确定一项稳健的临床前计划而言,

在早期规划中,支持这种横向成功的关键是什么?

- 好的,谢谢。

我能想到三个关键事项。

首先是了解您的产品。

尽早开始您的产品定性,

制订您的目标产品概况,

以及您的相关质量目标产品概况。

这将帮助您发现您的开发计划面临的挑战。

第二个建议是利用所有可用的卫生当局会议。

了解您有资格参加哪些会议,

并以此为契机来讨论那些发展中的挑战。

这会帮助您专注于您的开发

帮助您节省时间和金钱,提高您的整体申报成功率。

我的第三个建议是超越一期的思考。

例如,如果您正在考虑申请加速批准,

您需要考虑这对您整个开发时间表的影响,

因为临床开发往往比传统的 CMC 更快。

如果加速途径是您战略的一部分,

您就需要尽早考虑加快您的 CMC 开发。

- 我现在要请教您一个关于澳洲的非常直接的问题,

因为我们过去曾与 Novotech 一起做过几次这样的小组讨论,

内容是关于将澳洲作为一种

具有成本效益的一期加速途径的问题。

我们要拉一张幻灯片来回答这个问题。

我想请教您,

如何利用澳大利亚作为进入一期的具有成本效益的途径,

以及在该地区是否有

以及在该地区是否有

- 好的。 我们已经看到我们的生物技术客户

在澳大利亚进行早期阶段的试验取得了很大的成功。

我在这张幻灯片上展示的一些众所周知的原因是

快速的启动时间,

由于退税计划,试验的整体成本较低,

监管途径的效率较高。

在 CTN 途径下,这是相当精简的监管途径,

当然,澳大利亚的临床试验数据的质量也很高。

澳大利亚拥有世界一流的医疗体系

并且这些数据得到 FDA 和 EMA 等主要监管机构的接受,

可以用于未来的临床试验。

由于这些原因,这是一个进行早期试验的非常有吸引力的地方。

需要注意的一个额外提示是,

如果您有一个开放的 US IND,您就有资格进入 CTN 途径。

这意味着一些风险较高的生物制剂,例如 CART T 疗法,

如果您有一个开放的 IND,您可以和 TGA 讨论,

并且能够简化在 CTN 途径下简化该临床试验。

这是一个非常好的提示。

- 好的,是的。

Jeanne,我转向您

FDA 如何看待澳大利亚的一期数据

是否可用作 IND 的一部分?

生物技术公司如果要走澳大利亚路线,应该考虑哪些因素?

- 好的。

事实上,FDA 对于来自美国以外的临床数据非常开放。

关于这个问题,

例如,在澳大利亚设计和实施的一期研究,

众所周知,再说一次,其数据和安全数据的收集和监测

往往具有很高的质量,FDA 很容易接受这些数据。

当然,如果研究设计适当,

绝对可以直接进入二期

或 Ib 期,有更多机会

继续评估剂量和时间表。

我们经常建议,如果可能的话,在一期获得正常的健康志愿者的早期临床数据,

同样是在澳大利亚,

这往往是非常重要的信息,

甚至可以向 FDA 提出早期申请,

或请求举行会议,切实地讨论这些数据,

不仅仅是将其用于支持二期,

还能在与 FDA 的讨论中实际使用,

以帮助与 FDA 建立开发计划。

- 好的。 Jeanne, 我想进一步说明一下

Yi 确实提到了 FDA 要求以便获批的一些内容,

但从美国监管角度来看,

您是否可以补充说明, FDA 对于

希望将其全球项目扩展到美国的生物技术公司有何要求?

- 好的。

我必须同意 Yi 的观点。

我们在考虑美国的审批时,很多都是以美国为中心,

与研究美国最关注的人群问题有关

所以要进行国外的研究,

通常,我们需要看到 10% 到 15% 的疗效研究,

至少包括最低限度的美国人群。

我觉得这是一个非常重要的考虑因素。

同样,护理标准也有人提到,

但我认为可批准性部分的更大部分是在开发的早期就已经开始,

这就是试图建立基准和疗效终点。

此外,在我们开始考虑三期和全球试验之前,

也可以提早完成药代动力学的一些关键因素。

我们有许多正在进行的试验,在某些情况下,

我们还没有看到一个良好的整体开发计划,

提前考虑这些适应症,而事实上,

其中一些关键参数是对照良好的关键研究

以支持审批的终点实际上是有临床意义的

这是 FDA 现在的重要话题即终点不仅需要有统计学意义,

而且对您

打算治疗的人群具有临床意义。

在开发的后期阶段,考虑到所有这些因素,

在试验的早期构建这些属性和考虑,

并寻找这些类型的基准不仅注意设计和增加试验的价值,

增加试验的价值,

而且关注您正在寻找的结果,这实际上可以指导开发项目,走向那些关键的疗效研究,

事实上可以达到在美国获得批准的效果。

- 很好。

Yi,我想再次快速转回到您这里。

从中国生物技术的角度来看,

在您所关注的加速发展途径方面,

最近几年有什么变化吗?

- 是的,中国实际上已经发生了很多变化,

特别是在过去几年里我认为

这使得现在的生物技术领域是一个令人兴奋的地方。

它有很多种形式。

监管改革,我们已经看到中国加入了 ICH

这使得我们能够加入全球临床试验,

也加快了监管途径,其中包括优先审查,

突破性疗法认定,和临床试验豁免计划,

所以反映了我们在美国已经进行的许多计划,

以及政府为真正促进创新而提供的重大支持。

这是通过他们的政策,对该行业的战略投资,

以及为中国基础设施的增长提供支持而实现的。

我们还看到,通过国家报销药品清单,

我们的报销系统得到了改善,

现在每年都有清单更新。

以前的更新远没有如此频繁这将推动整个中国

更迅速和更大的准入,以及更强大的知识产权保护。

我认为,所有这些,

都将使它形成更为有利的经营环境,

也更符合全球发展的要求。

- 非常好。

Kasey,我将话题转向您。

我知道,Novotech 有一个新机构 BioDesk。

您能否向听众介绍一下它的情况,

以及它与本地区

其他咨询公司的不同之处?

- 好的。

BioDesk 是 Novotech 的内部产品监管咨询小组。

我们与其他监管咨询小组稍有不同,

事实上我们是一家专门从事生物技术的全球 CRO 的一部分。

正因为如此,我们可以看到很多创新产品

我们要和许多不同的全球卫生机构合作,

我们可以看到他们如何对待这些创新产品。

这种经验对于我们的生物技术客户来说是非常有价值的,

其中许多客户都是在监管指南有限

或尚未开发的领域中从事尖端科学的工作。

我想说,我们 BioDesk 的优势在于,

我们是专门从事生物技术的一家全球 CRO 的一部分。

- 很好。 好极了。

我还有一个最后的问题要问整个小组。

我想让你们大家想象一下,

读者或观众是一个进入临床的

生物技术或制药专业人员。

他们想要打造一个强大的全球项目。

他们想高效地部署他们的资本,

因为他们在会议室里听到了这些对话。

他们希望提高他们的资产估值。

Fred 您先说,您给他们的一个重要建议是什么?

- 认真思考您的目标产品概况,并确保它将是重要的产品。

在考虑到这一点之后,确保您正在进行的临床试验

最终能够支持您前进的方向。

- Jeanne,同样的问题问您。

他们希望高效地部署资本,提高资产估值。

您有什么建议?

- 绝对要考虑长期目标

并根据您的意愿,以及在您能够收集临床数据时灵活地进行调整。

适当评估这些数据看看您是否仍然瞄准

在您原来计划的目标上,

并及早作出调整,这样您就不会失去

您如此热衷的原有理论,

而是校准那些数据告诉您的东西。

根据需要,迅速调整方向,并继续走下去,

再次开发优秀的、高度完整性的临床数据。

- 好的 Yi Larson.

我认为,由于它与全球开发项目有关,

如果您正在考虑进行区域或全球交易,

合作伙伴的选择确实至关重要。

交易本身只是一个长期关系的开始,

需要非常密切的合作,以实现交易的全部价值,

这往往需要做比大多数人预期的更多的工作,

所以要提前计划,考虑好时机以及选择合作伙伴。

这真的很重要。

- 好的,Kasey Kime 您认为呢?

- 我会说,仔细考虑您对 CRO 合作伙伴的选择。

您要选择一个在您的治疗领域

拥有良好记录和丰富经验的工作人员的 CRO。

- 好极了。

这就是我们今天全部时间所讨论的话题。

我真的很喜欢这个全球性的话题。

我们有一个由来自世界各地的人组成的全球小组在这里。

我想感谢在座各位的收听和收看。

我要感谢我们的专家组分享他们的时间和专业知识。

感谢 Novotech 的赞助 Endpoints 网络研讨会的又一场讨论。

如果您想重新观看或与您的同事分享,

明天将发送回放的链接。

我是 Endpoints News 的 Arsalan Arif。

感谢您的加入。

下期再会。

谢谢大家。

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