真实世界证据 (RWE) 可以为新药注册提供有价值的信息，特别是对于那些在随机临床试验 (RCT) 中难以评估的疾病，以及诸如基因和细胞疗法等新兴技术，以帮助增强我们对这类产品的理解。
世界各地的监管机构正在考虑如何将 RWE 纳入新药申请的决策过程。美国 FDA 强调，使用 RWE 是其关键优先事项之一。鉴于在使用 RWE 方面取得的进展，FDA 发布了一个框架来定义真实世界数据 (RWD) 以及如何使用 RWE 来为新药和生物制剂的监管决策 (FDA 2021) 提供支持。
迄今为止，RWE 已成功用于支持 FDA 对新药注册的审批，在 2019 年 1 月至 2021 年 6 月期间，估计有 85% 的审批包含 RWE 以支持利益风险分析 (Purpura 2021)。
虽然 TGA 目前正在使用 RWE 来支持他们对罕见病注册的决策，但在如何评估这些信息并将其包含在提交过程方面尚无透明度。
因此，TGA 已承诺，从 2022/2023 年开始，在其决策中使用 RWE 时，通过 AusPAR 出版物进行沟通。
尽管作为支持性临床证据提交的 RWE 研究将由卫生当局考虑，但强烈建议申办者在实施研究之前讨论研究设计并就将数据纳入注册档案中达成一致。FDA 建议申办者在试验开始前要求召开 C 类会议，讨论纳入 RWE 的拟定研究方案和统计分析计划。对于申办者而言，设计与 RCT 具有相同质量水平的 RWE 研究非常重要。
与拒绝 RWE 提交申请相关的常见问题是方法学问题，例如数据收集不足、样本量问题、随访和响应评估的差异以及终点评估的偏差。建议申办者使用最新的透明 RWD 来源，并采用系统形式的数据收集形式，以便为注册提供支持。
使用 RWE 支持新药注册的做法正在不断发展，尤其是 FDA 发挥着引领作用。在过去 5 年中，FDA 发布了许多关于 RWE 和 RWD 的指南，而 TGA 计划在今年晚些时候发布咨询意见，然后再采用正式的定义和指南。预计 TGA 将与主要监管机构保持一致，特别是在如何利用RWE来支持新药审批方面。
参考文献：FDA 行业指南：使用真实世界数据和真实世界证据支持药品和生物制品监管决策的考虑因素，2021 年 12 月
Purpura CA, Garry EM, Honig N, Case A, Rassen JA.真实世界证据在 FDA 批准的新药和生物制品许可申请中的作用。Clin Pharmacol Ther.2022;111(1):135-144