실제임상근거(Real World Evidence, RWE)는 신약 등록 시 중요한 정보를 제공할 수 있습니다. 특히, 무작위 임상연구(Randomized Clinical Trials, RCTs)에서 평가하기 어려운 질병과 유전자 및 세포 치료법과 같은 신기술의 경우 이러한 제품에 대한 이해를 높이는 데 도움이 됩니다.
전 세계 규제 기관은 RWE를 신약 신청에 대한 의사 결정 프로세스에 통합하는 방법을 고려하고 있습니다. 미국 FDA는 RWE의 사용이 주요 우선 순위 중 하나임을 강조했습니다. RWE 활용에 비추어 FDA는 실제임상자료(Real World Data, RWD)를 정의하고 신약 및 생물학적 제제에 대한 규제 의사결정을 지원하기 위해 RWE가 어떻게 사용될 수 있는지에 대한 프레임워크를 발표했습니다.(FDA 2021)
현재까지 RWE는 유익성-위해성 분석을 지원하기 위해 RWE를 통합하여 2019년 1월부터 2021년 6월까지 약 85%의 승인을 받아 FDA의 신약 등록 승인을 지원하는 데 성공적으로 사용되었습니다.(Purpura 2021)
TGA는 현재 RWE를 사용하여 희귀 질환 등록에 대한 의사 결정을 지원하고 있지만, 이 정보가 어떻게 평가되고 제출에 포함되는지에 대한 투명성이 없습니다. 그 결과, TGA는 2022/2023년부터 AusPAR 발표를 통해 의사 결정에 RWE가 사용될 때 의사소통하겠다고 약속했습니다.
뒷받침하는 임상 증거로 제출된 RWE 연구는 보건 당국에 의해 고려되더라도 진행하기 전에 임상시험의뢰자가 연구 설계에 대해 논의하고 등록 서류에 데이터를 포함하는 동의를 얻도록 권고하고 있습니다. FDA는 임상시험의뢰자가 시험 시작 전에 RWE를 통합하여 제안된 임상시험계획서 및 통계 분석 계획을 논의하려면 C형(Type C) 미팅을 요청하는 것이 좋다고 말합니다. 임상시험의뢰자가 RCTs와 동일한 수준의 품질로 RWE 연구를 설계하는 것이 중요합니다. RWE 제출 반려와 관련된 가장 일반적인 문제는 부적절한 데이터 수집, 표본 크기 문제, 추적관찰 및 응답 평가의 차이, 결과평가의 편향과 같은 방법론적 문제입니다. 임상시험의뢰자는 등록을 지원할 수 있도록 명료한 RWD 자료를 사용하고 체계적인 형태의 데이터 수집을 수행하는 것이 좋습니다. 신약 등록을 지원하기 위한 RWE활용은 특히 FDA가 앞장서면서 진전되고 있습니다. FDA는 지난 5년 동안 RWE 및 RWD에 대한 여러 지침을 발표했으며 TGA는 공식적인 정의 및 지침을 채택하기 전에 올해 후반에 협의를 발표할 계획입니다. TGA는 특히 RWE가 신약 승인을 지원하는 데 어떻게 사용될 수 있는지의 맥락에서 주요 규제 기관에 맞춰 조정할 것으로 예상됩니다.