概要

本次网络研讨会分为访谈和小组讨论两部分,独家解读了中国的监管环境、与中国研究中心合作的优势,以及加速入驻中国的战略。

讲稿

Arsalan Arif:大家好!我叫Arsalan Arif,是今天题为“中国临床研发加快战略”网络研讨会的主持人。本次研讨会由亚太地区具有竞争力的生物技术专业合同研究组织Novotech赞助。观众朋友们如有任何问题想要问我们的嘉宾,可以将问题输入屏幕下方的“问答”对话框,然后提交。在进行小组讨论之前,我将与PPC佳生的运营战略总监Yan Lu一对一讨论中国监管环境和新实施的突破性治疗药物程序。Yan,您能介绍一下您的临床从业经验以及您在PPC佳生中的职务吗?

Yan Lu:当然。大家好!我叫Yan Lu,是PPC佳生的运营战略总监。我学的是药学专业,拥有药剂师执照。我的第一份工作是临床研究助理。后来,我在CRO和制药公司担任过管理、项目管理、临床试验和临床科学等多个岗位。

Arsalan Arif:Yan,您能讲讲中国的监管环境吗?

Yan Lu:当然。首先,我想向大家介绍讨一下中国药品研发方面的监管层级。顶层是《中华人民共和国药品管理法》,通常称为《药品管理法》。《药品管理法》由全国人民代表大会于1984年通过,最新版本是2019年的修订版。第二层是国务院颁布的《中华人民共和国药品管理法实施条例》。第三层是国家药品监督管理局(简称“国家药监局”)颁布的《药品注册管理办法》(DRR)。依据公开征求意见后修订的2019年《药品管理法》,《药品注册管理办法》于2020年7月进行了修订并重新实施。

Arsalan Arif:您能不能介绍一下新版《药品注册管理办法》的亮点,特别是药品加快上市注册程序?

Yan Lu:在药品加快上市注册程序方面,我想强调药品审批的四个监管程序,这些程序能使患者更容易获得新的治疗药品。这四个程序分别是:突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序。特别审批程序适用于整个药品开发阶段和备案阶段,但仅限于为了预防或应对突发公共卫生事件而开发的药品。例如,治疗新冠肺炎的药品。

突破性治疗药物程序和附条件批准程序可以在临床试验期间申请,并可用于在新药上市申请或生物制品许可申请阶段,申请优先获得审评和审批。优先审评审批程序只适用于审查时间较短的新药上市申请。

Arsalan Arif:什么时候适合申请适用突破性治疗药物程序?

Yan Lu:我说过,突破性治疗药物程序可以在临床试验期间申请,通常是I期或II期临床试验期间,不得迟于III期试验启动时间。我想说的是,越早申请,就越早被纳入程序,也就越能获得更多的好处。

Arsalan Arif:申请适用突破性治疗药物程序应符合哪些关键标准?

Yan Lu:申请适用突破性治疗药物程序的关键标准包括:用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病,且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药。

Arsalan Arif:药品审评中心可以为纳入突破性治疗药物程序的疗法提供哪些支持?

Yan Lu:药品审评中心将主要从以下两个方面提供支持。首先,药品审评中心可在药物临床试验的关键阶段提供技术支持。药品审评中心将优先分配沟通资源,并加强指导。药品审评中心的高级评审员将全面讨论与药品临床药理学和毒理学有关的研究、[……]计划和相关问题等等。

其次,药品审评中心将提供流程支持。为了确保提高审评效率,纳入突破性治疗药物程序的项目的反馈时间通常不超过45天。此外,药品审评中心还将基于已有研究资料,对下一步研究方案提出意见或者建议,而被纳入的项目将在备案阶段优先获得审评和审批。

Arsalan Arif:对于突破性治疗药物程序,西方公司需要了解哪些信息?

Yan Lu:我想强调一下:对于纳入突破性治疗药物程序的药物临床试验(1),申办方发现不再符合纳入条件时,申办方和药品审评中心将及时并有权终止该品种的突破性治疗药物程序。

Arsalan Arif:请问药品审评中心将多少药品纳入突破性治疗药物程序?您能简单介绍一下治疗领域的情况吗?

Yan Lu:当然。根据国家药监局的数据,截至今年5月,药品审评中心总共将48种药物纳入突破性治疗药物程序。按药物品种来看,抗肿瘤药物的数量约占总数的70%。排名第二和第三的分别是抗感染药物和免疫类药物。按药物分类来看,三分之一的药物是生物药物,另外三分之二是化学药物。中国国产……药物的数量略高于进口药物。如果我没记错的话,进口药物品种大约有20个。

Arsalan Arif:我们来做个比较。您能否帮忙比较一下中国和美国的突破性治疗药物程序,关于美国食品药品监督管理局(FDA),您能否举例说明一下相关的案例研究?

Yan Lu:当然。首先,加上中美突破性治疗药物程序的比较问题,我想从四个方面来讲。首先,申请时间不同。国家药监局要求申办方在I期或II期临床试验期间,通常不迟于III期临床试验启动,提交申请。FDA要求申办方最迟在II期临床试验结束会议前提交申请。

第二,适用范围不同。国家药监局规定的适用范围是:用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病,且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药。

另一方面,FDA规定的适用范围是:用于与其他药物一起或联用,治疗严重或危及生命的疾病或症状,且与现有疗法相比,有初步临床证据表明在一个或多个临床显著终点上体现出实质性改善的药物。

第三,卫生当局给出的申请反馈时间不同。国家药监局的反馈时间比FDA的短。国家药监局的反馈时间不超过45天。FDA的反馈时间不超过60天。

第四,卫生当局特别提供的支持不同。国家药监局可以在药品开发期间与申办方沟通,并对下一步研究方案提出意见或者建议,而被纳入的项目将优先获得审评和审批。FDA也提供更多的沟通机会,并对药物研发提供密切指导。FDA的高管将参与协作和跨学科审查,并在审查期间提供快速通道,如滚动式审查、优先审查等。

对于有关中国突破性治疗药物程序的案例研究,我想分享一个海外公司的药物被纳入突破性治疗药物程序的案例。这种药物的目标人群是局部晚期或转移型非小细胞肺癌(NSCLC)患者,这些患者携带EGFR基因的外显子……插入突变,过去至少接受过一次全身化疗。这个适应症具有急切的临床需求,全球还没有针对它的批准药物。在美国,FDA在2019年12月将这种药物纳入孤儿药程序,并在2020年4月将它纳入突破性治疗药物程序。在中国,申请方在2020年7月申请将这种药物纳入中国突破性治疗药物程序,2020年10月,随着新版《药品注册管理办法》的颁布,该药物被纳入中国突破性治疗药物程序。从申请到被纳入中国突破性治疗药物程序的时间大约为三个月。目前,该药物的临床研发阶段在中国和美国都适用突破性治疗药物程序。

Arsalan Arif:再大致谈谈监管环境……审查。中国国家药监局采用了哪些方式支持加速临床研发,Yan?

Yan Lu:我想从两个方面来回答这个问题。对内,药品审评中心大大增加了人手,并引入了“项目经理”这一角色来提高效率。此外,药品审评中心的评审员加入了ICH专家工作组,促进了国际间的知识交流。对外,我刚刚说过,国家药监局实施了新的规定来支持加速临床开发。例如,设置药品审批快速通道、接受海外临床资料以及缩短IND的审评时间等。这一点会在后面的专家小组讨论会环节提及。

Arsalan Arif:Yan Lu,谢谢您参加本次研讨会并为我们提供了详实的信息。

Yan Lu:谢谢!

Arsalan Arif:接下来,我们的专家小组将继续讨论中国临床开发加快战略。不过,在继续介绍之前,我想借此机会介绍我们的申办方。Novotech是亚太地区具有竞争力的生物技术专业合同研究组织,在中国拥有本地子公司品牌——PPC佳生。Novotech是一家提供全方位服务的临床CRO,拥有综合实验室、I期临床研究中心,提供药物开发咨询服务。积累了3700多个临床项目经验,包括I期至IV期临床试验和生物等效性研究。Novotech Holdings定位明确,主要为生物制药客户提供服务,帮助他们在亚洲乃至全球进行临床试验。

接下来,我来介绍一下我们的嘉宾。首先,欢迎Precision Medicine Asia Incorporated的创始人兼总裁Wenn Sun。接下来,欢迎PPC佳生中国区总经理Andy Liu和上海复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科主任医师兼行政副主任、I期临床研究病房医疗主任张剑。请注意,大家可以通过屏幕下方的“问答”对话框向我们的嘉宾提问。欢迎大家围绕今天的主题踊跃发言。

现在,欢迎张剑博士。张剑博士?

张剑博士:大家好!我是上海复旦大学附属肿瘤医院的张剑……复旦大学附属肿瘤医院建院于1931年,是中国成立最早的医院之一,集医、教、研、防为一体的三级甲等肿瘤专科医院。实际上,在2012年至2021年期间,医院开展的临床试验总数近1000个,开放床位1300张,设有26个科室,有员工2000多人。截至2018年年底,医院有600多名执业医师和300多名正副高级专家,并发表了 …篇研究论文。

中国新发癌症的数量占比很大,并且中国在CAR-T细胞开发方面占据领导地位。据我们所知,中国在2015年至2020年期间开展的CAR-T试验数量占全球的近65%。2020年,中国新发癌症病例450万例,几乎占全球癌症新发癌症病例的24%,占全球癌症相关死亡病例的30%。涉及中国的试验几乎占65%,不涉及中国的试验非常少。

实际上,中国的患者招募率依旧很高。亚太地区(包括澳大利亚、中国香港、韩国、新西兰、中国台湾和泰国,中国大陆和日本除外)和世界其他国家或地区的患者招募率呈下降趋势。日本和中国大陆均表现出了强大的复原力。2019年和2020年各地区单一疗法试验和联合疗法试验的患者招募率的中位数如图所示……如图所示,中国和亚太地区的患者招募率的下降幅度很小,复原力很强。以上就是关于我们医院的介绍。

Arsalan Arif:谢谢张剑博士。接下来,我们有请Precision Medicine Asia Incorporated的创始人兼总裁Wenn Sun。Wenn,接下来交给您了。

Wenn Sun:谢谢,Arsalan。很高兴受邀参加本次专家小组讨论会,接下来我将从行业的角度谈谈我们在中国的相关经验。刚刚张剑博士向大家展示了一些非常有意思的统计数据,事实上,我们在参与一项试验时,曾经历过中国研究中心招募大量受试者的情况。几年前,我的公司、OxOnc Development和辉瑞公司共同参与了Xalkori的非小细胞肺癌药物ROS1的开发项目。这项试验和研究比较有意思的一点是,中国、日本、韩国和中国台湾等亚洲地区进行的试验是ROS1适应症的全球唯一注册试验。所以,我们认为,这是首个主要适应症基于亚洲试验的案例。在这项特殊试验过程中,中国招募到的患者几乎占了70%。

这还只是前几年前的情况。我想,中国这几年参与的临床试验的数量,以及为已注册研究招募到的患者数量肯定大幅增长。这恰恰说明了中国作为新型靶向治疗药物开发国家、临床开发国家以及市场本身,在全球范围内拥有重要地位。

除了刚刚说的Xalkori开发案例外,我们还通过我们开发的开发临床基因组数据平台与中国开展合作。目前,日本已经有200家医院加入了我们的平台,我们计划向中国25家医院推广这个平台。各位可能都了解,现在新型靶向治疗的开发需要复杂的基因组筛选和临床数据整理。在亚洲,这样的临床基因组平台能够高效率、高性价比地识别患者,因此变得非常重要。此外,这些平台还有助于加快临床开发和监管审批。通过此类特殊平台,我们可与制药公司和诊断公司开展合作。许多公司的总部设在美国或欧洲,它们为了更快且更有效的开发,也在寻求入驻中国的机会。

最近,我加入了旧金山的Kinnate生物制药公司创办的合资公司。Kinnate是一家老牌企业,拥有强有力的管线。它坚持的战略是:在早期发展阶段,让亚洲国家或地区,尤其是中国,参与试验。以往,人们都是在II期试验结束后,再到中国进行III期试验,现在的情况有所不同,我感觉越来越多的生物技术公司都在想办法早点入驻中国,我认为这样做是明智的,因为疾病差异、基因组差异、民族差异,以及研究中心的学习能力和质量确实推动中国成为全球关键临床开发国家。

我们几年前讨论过,在美国或欧洲在以自身方式开发……后,序贯决策将成为它们入驻中国的典型方式。现如今,越来越多公司采用旨在中国开展试验并允许平行开发的策略,也有的公司甚至在I期或临床前阶段就开始考虑如何将中国纳入总体开发方案。我很高兴今天有嘉宾强调了这个重点,还帮一些美国公司和欧洲公司梳理了应该在哪个开发阶段将中国纳入考虑范围、如何纳入、应该考虑的现实挑战和监管挑战有哪些,以及是否需要在当地寻找合作伙伴开展相关试验,还是可以独立开展试验。

我感觉还可以展开更多其他话题,不过,今天网络研讨会至少可以强调将中国纳入临床开发的重要性和关键性。我的发言到此为止。谢谢,Arsalan。

Arsalan Arif:非常感谢。非常精彩。非常精彩。接下来,我们请到PPC佳生的中国区总经理Andy Liu。Andy,接下来交给您了。

Andy Liu谢谢,Arsalan。大家好!接下来,我来讲讲如何加速入驻中国,想必大家对此都很感兴趣。中国已然成为领先生物技术公司的重要市场,在我看来,这不仅是因为它是全球第二大医药市场,还因为刚刚张剑提到的,它拥有庞大的患者人群。另外,中国庞大的合格研究中心网络和技艺精湛的临床试验专业人员队伍正在不断发展壮大,加上中国政府对国际伙伴关系的大力支持,以及对监管环境的改善,使得其他国家或地区,特别是西方的生物技术公司有更多的机会入驻中国。

接下来,我想大概分享一下我们的经验,供领先生物技术公司参考。我想讨论的是:如何加快入驻中国、如何充分利用中国最近的监管改革,以及如何改善大学试验开发的总体生态系统。首先,中国在2015年~2017年期间制定了药品上市许可持有人制度,解除了试验药品上市和生产之间的捆绑。因此,以研发为重点的生物技术公司如果入驻中国,无需在当地拥有自己的生产设施,过去,这个问题一直是一个很大的障碍。药品上市许可持有人制度不仅鼓励制药业的企业专注自身优势,例如,生物技术公司要专注研发、合同生产组织要专注生产,还帮助企业大大加快监管审查,以及后续的临床开发和商业化。

其次,中国积极参与全球临床试验已有10多年,已经发展了一大批经验丰富的本地生物技术公司、合同研究组织和研究机构。西方生物技术公司即使在中国没有什么业务,也可以与当地企业合作,在中国进行临床开发。这能节省大量的准备工作或学习时间,帮助西方生物技术公司在一个全新市场中顺利启航,避免踩雷。

第三,中国的监管机构,中国国家药监局,曾经的国家食品药品监督管理总局,接受将海外早期的临床数据用于后期试验或关键性试验,并可批准海外关键性试验的数据。我们刚刚提到,西方生物技术公司如果在全球产品开发计划中及早考虑到中国,则可通过多个切入点入驻中国。……这可能类似……我刚刚提到的……决策和序贯决策……生物技术公司可以在Ia/Ib期或Ia期研究期间入驻中国,结合可促进快速启动的国家,或者直接在澳大利亚等国家启动I期试验,并利用临床试验数据,获取相关审批,从而加快中国主管机关快速审批相关临床试验申请,并在中国启动后期临床试验。Novotech和PPC佳生有许多成功案例都是利用澳大利亚的优势,迅速取得首例患者入组里程碑,同时在中国申请研究,以便在几个月后在中国继续试验。这大大缩短了他们在中国的整体临床开发时间。

另外,海外企业的临床试验只要涉及……差异,并在需要时接受中国国家药监局的检查,那么他们在多个地区进行临床试验所获得的数据就可以用于新药上市申请。当然,理论上讲,如果大家的产品已经在中国以外的国家获得了批准,或者已经有III期临床数据,那么大家也可以在中国提交新药上市申请,但有一点需要注意。如果大家已经准备提交申请,那么请注意,可能只有罕见病或急需……的药物才能申请。大多数时候,中国都要求本地试验数据。

最后,但同样重要的是,我们可以利用“快速通道”加快药物审批。“快速通道”总共分为四种:突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序。大家可以为急需的药物申请适用以上快速审批程序……,如果申请成功,大家肯定能更快入驻中国。我的介绍到此结束。Arsalan,话筒交给您啦。

Arsalan Arif:非常感谢,Andy。现在我们聊一下观众的提问。Andy,您刚好结束介绍,我就先问您。您能给大家讲讲实施药品上市许可持有人制度的优势有哪些吗?您能不能介绍一下?

Andy Liu当然。我刚刚的幻灯片中有提到,药品上市许可持有人制度在2015年开始实施,只在大概10个或13个省份进行试点,直到2017年才正式在全国范围内实施。我觉得这个制度实施后有一个关键的变化,那就是药品上市许可持有人不再需要在中国建立生产设施,这曾经是一个巨大的负担。 按照这项新规则,制药公司、医学研究机构或甚至合同研究组织都可以成为……药品上市许可持有人,只要他们有能力控制质量,并制定了……或制度来控制药物治疗,保证药物的安全性和有效性,并控制药物在整个开发、生产和后续分销过程的质量。

我认为,这样的规定也可以使各方专注于各自的领域。就像我刚刚提到的,合同生产组织可以专注于生产,而生物技术公司,例如,西方的生物技术公司,可以将类似的工作分包给合同生产组织,这样,它们就可以专注于……能力和研发。另一个优势是,根据这个制度,国外的申办方甚至不需要在中国建立团队,他们只需要找中国企业的法人或甚至另一方帮忙执行药品注册过程。我觉得这也能大大缩短审查时间,并加快后续开发进程。我希望这能回答您的问题。

Arsalan Arif:当然。接下来,我想问一下Andy和张剑博士,中国、美国和欧洲在研究中心选择和总体管理方面的差异和相似之处,或者说中国和欧美国家的研究中心之间的差异?你们能稍微介绍一下吗?

Andy Liu张剑博士,您想先回答吗?对不起,请继续。

张剑博士:好的。这个问题问的好。其实,中国和欧美国家都同样愿意推动我们的研究,所以,研究中心在患者管理质量控制方面基本不分伯仲,只不过有的研究中心在某些方面管理的更好,我觉得。由于患者人数较多,医生的临床经验更加丰富,也更能处理部分突发事件。各国的研究中心普遍遵循《药物临床试验质量管理规范》(GCP)。当然,中国本土的创新药物企业并不多……我感觉,中国研究的新药越来越多,并因此建立了许多研究中心,以及培养了大量研究人员。所以,我觉得中国的研究中心和欧美的研究中心之间相差不大。这是我的回答。谢谢!

Arsalan Arif:Andy?

Andy Liu好的。对于这一点,我可能会支持张剑博士刚刚的解释。我认为,首先,中国在2017年加入了ICH,采用了ICH的《药物临床试验质量管理规范》,确保与全球标准接轨,并提升质量。而中国国家药监局从2015年开始,就开始通过基于研究的密集检查,严格把控质量。

Arsalan Arif:Let’s move on to the next question here.张剑博士,您能介绍一下复旦大学附属肿瘤医院如何为复旦大学附属肿瘤医院的临床研究提供便利,尤其是生物技术初创公司?

张剑博士:好的。我们已经建立了一个处方预处理程序,并且,我们的研究中心可以与负责审批新药临床试验申请的中国国家药监局磋商。与此同时,我们的研究机构能够加快一些行政程序,尤其在早期药物研究和国际市场中心研究方面。到目前为止,我们医院有60多项I期研究,20多个正在协商中的项目。我们都觉得这个过程很顺利,……存在。同时,我们经手的注册过程没有任何延误。我认为我们的组织,尤其是复旦大学附属肿瘤医院,已尽力促进临床研究过程,尤其是生物技术初创公司的临床研究过程。

Arsalan Arif:张剑博士,上海的新冠疫情情况如何?

张剑博士:上海现在几乎不受疫情影响了,已经几个月无本土新增确诊病例。现在的病例都是境外输入的。中国,特别是上海,在抗疫方面做得相当出色,我们全国90%的人口都接种了新冠疫苗。所以,我认为新冠疫情对中国的临床治疗活动和受试者招募工作的影响不大。

Arsalan Arif:非常好。Wenn Sun,我们谈一谈监管程序和差异。您能说说美国和中国的监管程序的区别是什么吗?

Wenn Sun:当然。我认为所有公司在中国都面临一些监管方面的挑战。我们最近在参与一项基因组药物开发项目,中国新颁布了一个关于人类基因组资源的条例,《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》。依据该条例,所有使用患者样本基因组信息的临床试验在获得审批前,都需要办理特别申请手续。不过,我认为,总的来说,中国在缩短开发时间方面已经取得了长足进步。我和前面的嘉宾都说到的加快审批,相当于突破性治疗药物程序,绝对可以适用于一些创新药物。

此外,一项试验在进入II期开发阶段之前,仍应获取中国患者、华裔患者的数据,不过,部分海外患者的数据也可用。我觉得这些监管要求有不同的替代方案,但我个人认为,在肿瘤学领域和癌症治疗领域,由于大多数新型创新药物需要基因组信息来识别患者,所以,目前我们在监管方面面临的挑战或理解将围绕《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》中,有关正在进行中的临床试验的要求。

Arsalan Arif:非常感谢。张剑博士,可以说说患者招募方面的障碍吗?你们医院在患者招募方面遇到了哪些障碍,你们怎么克服这些挑战呢?

张剑博士:我觉得几乎所有研究中心都会遇到这方面的障碍。我们……患者招募……罕见病患者招募也是,当有更具竞争力的项目时,……但我们医院将……通过一些癌症合作小组或研究小组的每个行动来招募更多的患者。还通过一些……公告招募患者。我们已经获得了可能对研究感兴趣的患者,这种操作目前相对……当有更多研究项目时,我们也认为我们……实际上作为患者,但当有更多项目时,在此项目中病情好转的患者在退出……组后,可以加入新的研究。所以,我认为研究小组多也是一件好事,特别是我们医院,我们目前还有50多项研究未完成。我的想法就这些。谢谢!

Arsalan Arif:Andy,我们谈谈中国国家药监局的特别审批程序。这个程序适用哪些药物?

Andy Liu这个问题问得非常好。国家药监局制定这个程序的目的是,支持我们所说的“好药”或“创新药”……,以满足……迫切需求和临床需求,例如,公共卫生或支持药物、罕见病药物,也就是所谓的孤儿药,儿科产品,以及支持在中国具有明显临床优势的产品。我说过,总共有四种程序,每种程序都有各自的特殊规则。例如,突破性治疗药物程序必须在临床试验期间申请,不得迟于III期试验启动之时。我觉得在提交新药上市申请之前,需要优先沟通,并与主管机关确认附条件批准,以及批准后的试验方案,如纵向时间表,以及通过优先审评审批的产品和通过国家紧缺药品清单的……因此,总的来说,这些程序可以支持中国患者的需求,并有助于加快被纳入的药品的试验过程和审批过程。

Arsalan Arif:谢谢您,Andy。听起来,与本地生物技术公司合作,以及与合同研究组织合作,之间似乎有区别,可以讲讲吗?

Andy Liu好的,我想大家都很想知道。特别是西方的生物技术公司,因为中国现在很吸引人,但也有像黑色……因为他们在中国没有什么业务,需要想办法进入当地市场。我觉得可以通过不同的模式中国当地生物技术公司合作,例如合资企业、大量的授权和许可协议,甚至只是营销协议。依我个人的经验,我觉得这对中小企业来说比较划算。他们早期产品已经提前经历过这些开发过程,不过,他们可能也喜欢这样的结果,包括资本、人力,也包括我前面提到的,自己开发的经历。我想,大家如果确实有这样的结果,特别是,资金……,可以和合同研究组织合作。我认为这就是区别,合作开展试验并经历监管过程。

但我认为大家需要考虑这个问题。以这种方式合作的风险可能更低,因为这节省了协商过程。如果与生物技术合作,可能会涉及到利润分成、权利共享、知识产权和商业权利等问题。这就是区别,但具体选择取决于每家生物技术公司自身的情况,他们可以根据自己的需求进行选择。我希望这能回答您的问题。

Arsalan Arif:当然。Wenn,我们聊聊中国试验得出的数据。您会担心其他地区的监管机构,比如美国或欧洲,不接受这些数据吗?投资者或大药厂合作伙伴是否也会担忧?

Andy Liu我想,我可以开始了吗?继续吧,Winn。您先开始,不好意思。

Winn Sun:这个问题问的好。我认为数据质量始终是所有临床试验需要面临的一个挑战,无论它在哪里开展,我感觉,现在许多注册试验在接受中国试验给出的数据。我在演示幻灯片时举了一个离子,就是我们与辉瑞公司共同参与的……Xalkori项目。实际上,这个项目的大部分数据都来自中国多年前开展的试验所得出的数据。我认为这些数据之所以能够被采纳不仅是因为它们获得了中国国家药监局的批准,还因为相关研究是一项区域研究,相关研究数据还曾用于在日本获取PMDA批准。我认为这个数据集对于以后在其他国家的审批也非常有价值。我认为,以后会有越来越多的中国主导的研究,在其他国家的监管审批过程中发挥发挥非常重要的作用。

Arsalan Arif:非常好。Andy,简要介绍一下?

Andy Liu好的,抱歉。我完全同意Winn Sun的观点。首先,我们刚刚提到过,中国国家药监局对质量很重视,他们在审批监管要求方面与美国或全球的研究中心同样严格。我们刚刚提到的生态系统和基础设施的总体改善,以及刚刚张剑博士提到的,中国行业经验累积……,肯定提高了中国试验数据的质量,以及人们对这些数据质量的信息。我们已经积累了很多经验,能够帮助生物科技公司在中国等国家开展试验,并帮助他们在国外也能申请成功。所以我对此很有信心。

Arsalan Arif:Andy,我们可以迅速启动一项研究,这个问题不大。如果现在要在中国开展研究,那么将会遇到的问题、挑战是什么?

Andy Liu我想,这涉及差异问题。从西方生物技术公司的角度来看,即使改革大大改善或缩短了时间、开始时间。以前,我记得大概是五六年前,即便是推进到CDA阶段,也需要18个月或24个月的时间。而现在只需要60个工作日或更短的时间。不过,我觉得西方公司入驻中国面临的第一个挑战就是语言障碍。在我看来,中国国家药监局需要简化中国文化,因为外国公司不仅仅是懂得汉语就够了,还要了解背后的文化,以及如何与合作伙伴共事。进入医院——我是说,您……PI,将是一个挑战。我说过,中国的监管时间虽然已经缩短,但仍然比美国和澳大利亚长,我认为中国在监管改革方面仍然很大进步空间。例如,他们的数据,比如《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》这个条例增加了试验启动和进口许可的审批时间,使西方生物技术公司需要耗费更多时间思考如何启动试验。

另外,……我认为另一个调整是定价政策。如果大家真的想要在中国市场出售产品……那就是几年前就开始推行的带量采购。这些都是西方公司计划入驻中国时需要考虑的问题,为他们造成了更多压力。我想,希望公司如果在中国有好的合作伙伴,可能可以让合作伙伴帮忙完成相关事宜,提供大量经验,推动试验顺利进行。

Arsalan Arif:谢谢!谢谢您,Andy。Wenn,帮忙回答下个问题。您现在和我一样都在美国,所以,从美国生物技术公司的角度来看,您觉得对于全球临床项目,在中国增加研究中心的优势是什么?

Wenn Sun:我认为,从开发和商业的角度来看,中国已经是一个重要的市场。就几乎好像已经入驻了中国,对吗?如果想开展一个全球性项目,而且重点是,入驻中国,那么我认为对于美国的生物技术公司来说,他们无论如何都得弄清楚入驻中国的最佳方式。刚刚讨论的时候有说过,大家可以在中国建立许可合作伙伴关系或实际上可以——像我们和Kinnate一样,成立一家合资企业。这意味着,大家将在中国本地留下足迹,对吧。然后我认为在这个微观或宏观的环境中,还有其他因素能够帮助其他国家的公司加快入驻中国,因为资本投资者非常愿意为美国生物技术公司提供必要的资金支持,使这些公司能够带领自身团队入驻中国。大家还可以委托合同研究组织解决监管方面的问题,同时保留项目的控制权,如此,大家仅可以将合作关系延续到下一个价值显著增长点。

我们可以看到,由于可用新资产、探索自身选择的意愿和可用资本,人们正在开发越来越多的商业交易,这为每个生物技术公司入驻中国创造了一个非常有活力的环境。

Arsalan Arif:谢谢!回答的太精彩了。时间就剩下几分钟了,我还有几个问题问一下在座的嘉宾。张剑博士,我想问您中国各地文化差异的问题。中国各地的公众对于临床研究的参与程度如何?我们是否需要特别注意某些关键城市的研究人员和患者?

张剑博士:我觉得,虽然中国是一个多民族国家,各个地方可能存在地区差异和文化差异,但在医疗等待名单方面,各地的差异不大。据我们的统计分析,大多数参与我们调查的患者,尤其是我们医院、附近省份和所有地理上接近的城市的患者,都没有文化差异。我们也没有发现,文化差异会导致患者参加研究的意愿出现显著差异。事实上,随着临床研究的推广,人们参与临床研究的意愿普遍提高,但研究人员在实地访问时仍需作更多的解释。

目前,关于研究人员和患者招募的主要研究的开展地点包括上海、北京、广州、成都和……以上就是我对……的看法。

Arsalan Arif:非常好。谢谢!Andy,我想问一下,如果西方生物技术公司希望与中国本地公司或合同研究组织合作,那么他们应该参考哪些标准?

Andy Liu当然。我认为,首要的是当地公司的专业知识和经验。我的意思是,他们应该很了解当地的情况,包括网络……、研究人员、PI、……与监管机构的关系和供应商。这很关键。其次,我认为西方生物技术公司需要找一个合作伙伴。他们可以说同一种语言。合作伙伴也需要有国际……因此,应该考虑对西方生物技术公司重要的因素,这也很重要。我刚刚说过,越来越多的中国人……他们在进行国际多区域临床试验前就已经加入,所以,这些都在逐步建立。

第三,肯定是专业知识,特别是……我的意思是,西方生物技术公司应该寻找经验丰富,并了解该生物技术公司的产品的合作伙伴。最后,我认为是整体的基础设施和流程。这能确保企业提供高标准的服务、确保质量,使相关试验数据不仅能够用于中国境内的申请,也能用于全球其他国家中的申请。这些都是西方生物技术公司在中国寻找合作伙伴或合同研究组织时需要考虑的因素。

Arsalan Arif:好的。好的,我想,今天的专家小组讨论会就到此为止。大家今天都给出了很精彩的回答,非常感激。接下来,我想问最后一个问题,希望大家都能发表自己的看法。Andy,我想从您开始,然后我再问其他嘉宾。如果要您给一家希望在中国开展试验的西方生物技术公司提供一个战略建议,您会提供什么建议?

Andy Liu这个问题简单。我觉得的是越早考虑中国越好。我刚刚也解释过了,大家开始作整体规划时,需要考虑很多事情,如果提早考虑,大家就能利用一些有利优势,加快进程,但如果考虑得太晚,大家可能会错过部分选项。尽早开始,这就是我的建议。

Arsalan Arif:尽早开始。好的。谢谢您,Andy。张剑博士,您呢?对于希望在中国开展试验的西方生物技术公司,您会提供什么战略建议?

张剑博士:我会问给大家看这些数据,问大家是否想要来中国做研究。请尽量早点来……我们将欢迎大家。当然,找一个企业合伙人,或者一个熟悉中国政策和研究中心的合同研究组织,我觉得也不错。

Arsalan Arif:尽早开始,找到一个合作伙伴。最后,Wenn Sun,对于希望在中国开展试验的西方生物技术公司,您会提供什么战略建议?Wenn?

Wenn Sun:我想说的是,美国公司现在应该真正着眼于竞争格局,而不仅仅是局限于美国。我们过去把美国公司看成是竞争对手,但我认为如果要分析、研究竞争格局,就应该考虑中国,因为中国也有很多本地公司从事创新研究、研发创新产品。所以,不要仅从美国自己开展的临床试验……我同意Andy和Zhang的观点,尽早入驻中国,这一点非常重要,就好像我刚刚提到的Kinnate的例子。另一点就是真正了解中国境内的竞争格局。

Arsalan Arif:好的。非常感谢。我们今天的专家小组讨论会就到此为止。非常感谢大家,感谢Wenn Sun、Andy Liu和Jian Zhang,也感谢亚太地区领先的生物技术专业合同研究组织Novotech。感谢大家参与本次讨论会。我是Endpoints News的Arsalan Arif,下次再见。谢谢大家!

阅读全文