透過Novotech合約研究組織綜合疾病報告瞭解急性骨髓性白血病研究的新進展。瞭解急性骨髓性白血病的新興療法、正在進行的試驗和未來創新療法。
急性骨髓性白血病是一種惡性腫瘤，病變特徵性地表現為造血幹細胞中骨髓細胞異常生長。急性造血幹細胞髓性白血病是成人和兒童中第二盛行的白血病。主要影響成人，佔所有成人白血病病例的30%以上。在所有白血病中，這類白血病的存活率較低。正在針對此一疾病開發創新治療手段，旨在改善患者的預後和生存率。
從全球發病率來看，急性骨髓性白血病為全球造成了巨大負擔，估計有15萬例患者。在亞洲，特別是中國大陸，由於B型肝炎流行等因素，發病率較高。歐洲緊隨亞洲之後，其中德國和法國的患者較多。在北美，以美國和加拿大為主的國家，其急性骨髓性白血病患者較多。在世界其他地區，埃及和南非的發病率較高。急性骨髓性白血病的發展受各種風險因素的影響，如FLT3、NPM1、CEBPA等基因突變以及環境因素。世界衛生組織致力於急性骨髓性白血病的診斷，已根據臨床、形態和遺傳特徵進行了亞組分類。目前可以基於精確的基因圖譜制定治療方案，優先採用客製化療法，以改善患者預後。
應將焦點從急性骨髓性白血病的全球負擔轉移到其治療前景上來，瞭解客製化療法對這種疾病的基本作用。急性骨髓性白血病療法通常包括化療和標靶藥物治療，同時選擇性使用手術和放療。在分子研究領域，已經轉向基於基因組圖譜的個人化療法以及FDA批准的藥物（如FLT3、IDH1和IDH2抑制劑）。雙特異性抗體和CAR-T療法等新興免疫療法為難治性病例帶來了希望。隨著標靶治療和免疫治療的發展，對急性骨髓性白血病突變有了深入理解，致力於改善療效並降低死亡率。
在臨床試驗方面，自2019年以來，全球生物技術和生物製藥行業啟動了1000多項急性骨髓性白血病臨床試驗。北美地區的比例較高，其次是亞太地區、歐洲和世界其他地區。在北美，美國在試驗數量方面佔據重要地位；在亞太地區，中國和澳洲的試驗佔比較大。在歐洲，西班牙和法國的急性骨髓性白血病試驗處於重要地位，凸顯了歐洲對研究的開拓性貢獻。在世界其他國家，以色列在急性骨髓性白血病試驗數量較高。在患者招募方面，亞太地區試驗的招募速度較快，持續時間短，這主要歸因於較大、較多樣化的患者群體。
在急性骨髓性白血病上市藥物和產品線藥物方面，目前市場批准的藥物有小分子（吉列替尼）藥物、蛋白質（非格司亭）藥物和抗體藥物偶聯物（吉妥珠單抗奧唑米星）。目前可用的藥物包括GRAN、Xospata和Leukine。諸如apamistamab和romyelocel-L等III期產品線藥物正按部就班推進，治療選擇不斷發展。分子研究顛覆了急性骨髓性白血病的治療方法，實現了標準化化療向個人化治療的轉變。目前，FDA批准了FLT3、IDH1、IDH2抑制劑等標靶藥物，venetoclax等不依賴突變的藥物也相繼問世，這表明急性骨髓性白血病治療正走向精準治療。
綜上所述，急性骨髓性白血病在治療方面已經取得了重大進展，在分子研究指導下開創了標靶療法和個人化藥物。廣泛的科學研究和投資推動了多樣化藥物的發展和批准。傳統化療已經轉向了精準治療，急性骨髓性白血病療法有望獲得更好療效。科研人員、醫護人員以及製藥行業透過全面協作，未來有望在急性骨髓性白血病管理和照護方面取得重大進展。如需進一步瞭解急性骨髓性白血病研究，請造訪我們的綜合疾病報告。
Novotech是一家國際臨床合約研究組織（CRO），致力於提供優質的合約研究組織服務。我們已經展開了一百多項血液系統惡性腫瘤試驗，包括慢性淋巴細胞白血病、急性展髓性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、慢性粒單核細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤試驗。與Novotech攜手並進，在全球腫瘤學和血液腫瘤學臨床試驗領域獲得專家支持。
*本文僅作知識分享，不構成任何診斷或治療建議，如有診療需要，請諮詢和聯絡正規醫療機構。