作為蓬勃發展的臨床試驗市場，中國為臨床創新提供了大量機會。自 2015 年起，中國在臨床法規的架構和流程上有了重大轉變，此番徹底改革是對西方國家的生物科技公司敞開大門，吸引它們到中國來從事臨床藥物開發。
對於海外公司而言，新的中國臨床法規架構之優勢在於更快速的審查時間表、更容易進入市場以及政府的大力支援。在這樣前景極為光明的市場中，生技公司以靈活的經營手段採取各式可行做法，將能應對各種挑戰並充分利用該地區出現的機會。
讓西方國家的生技公司能加快其在中國的藥物開發流程之四大關鍵策略。
1.利用海外資料
法規改革透過建立起更為系統化及更高效率的審查流程，可大幅縮短審查的時間表，目前試驗用新藥 (IND)/臨床試驗批准 (CTA) 審查時間表設定為 60 天。
此外，西方國家的生物科技公司還有機會利用其他擁有簡單快速核准流程的國家（例如美國和澳洲）之試驗資料，在中國進行藥物開發。在其他國家獲得上市許可的產品可在中國直接送件審核新藥查驗登記 (NDA)，而中國亦可接受海外臨床試驗第 3 期的資料。1,2,3
因此，西方國家的生物科技公司可以充分把握最快時機，透過在海外進行的早期試驗，並利用這些臨床資料到中國進行後期試驗及 CTA 和 NDA 核准，來縮短整體臨床開發的時間表。
日本製藥公司武田 最近實行了此項策略，即利用全球第 3 期 HELP 試驗 4 的結果，於 2020 年 12 月獲得了中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 對 Takhzyro 的核准上市。
2.與西方國家同時開展試驗
另一項關鍵性策略是將中國納入「首次人體」藥物的多地區臨床試驗的國家之一，1,2,5,6 也就是讓中國與其他國家一起開展臨床試驗。這種方法的一大優點是它為該試驗期釋出大量的病患母體數量，進而加快試驗進展，並意味著當此藥物取得上市許可時，有很大的市場銷售空間。
例如，2017 年，包括中國在內的多個地區展開了以 retifanlimab（抗 PD-1 的單株抗體）來治療晚期腫瘤的全球性第 1 期臨床試驗。此後，Incyte 和 Sai Lab 這兩家生物科技公司宣布了該藥物在大中華區上市銷售的許可證協議。7
3.認識合作夥伴關係的力量
在中國經營的西方國家生技公司可能會面臨語言或文化上的障礙。溝通和文件紀錄通常需要使用當地語言，而經營者可能必須適應專案管理和業務方法上的差異。
與當地 CRO 一同合作可以幫助克服上述障礙。透過共同開發、合作行銷權或對外授權的方式，將臨床試驗管理進行部分或全部外包方式給 CRO，是簡化開發流程和輕鬆執行的有效策略。合作夥伴機構可以幫助進行臨床開發，並指導法規流程。
挑戰在於要確定正確的合作夥伴：合作夥伴應具備較高當地知名度和國際化思維，8,9 並擁有良好的業務記錄和全球經驗。
例如，2020 年 9 月，艾伯維 (AbbVie) 與中國的天境生物科技 (I-Mab) 合作開發了 lemzoparlimab，用於治療多種類型的癌症。該藥物目前正由中國的生物科技公司進行早期試驗。10
4.充分利用快速管道機會
繼最近的法規改革之後，中國提供了生物科技公司可充分利用的加速核准管道。
可透過四種途徑取得加速核准：藥品突破性治療認定、有條件的核准、優先審查和特別核准。1,3,6,11,12
2019 年 4 月，NMPA 將治療成人中度至重度異位性皮炎的 Dupixent列入「臨床急需境外新藥」名單，以加快審查與核准。2020 年 6 月 Dupixent 獲得臨床治療核准。13
在中國應該特別關注的一個治療領域是癌症。根據 GlobalData 的數據資料，中國在 2020 年有 450 萬例的新病例，是世界上癌症發生率最高的國家，這使得癌症成為該國的主要健康問題，成為高度未被滿足的治療需求。西方國家的生物科技公司有機會在這些藥物開發中扮演重要角色。
從挑戰到機會
儘管中國確實是一個具高度吸引力的市場，但西方國家的生物科技公司仍應意識到其他一些挑戰。
例如，試驗主持人所發起的試驗仍然具有複雜性，不能用於新藥查驗登記 (NDA) 的送件審核。這些試驗受到「國家衛生和計劃生育委員會」的管制，該委員會有不同的法規規定，可能會導致延誤。這意味著中國是最適合透過製藥公司和 CRO 來啟動試驗的地方。
在智慧財產權 (IP) 保護和法規審查資源方面仍存在著挑戰。進口海外藥品的生物科技公司應注意中國監管機構嚴格的監管法規要求，例如需要獲得中國的「人類遺傳資源管理辦公室」的核准，以及取得《進口藥品註冊證》所需要的額外時間。
經由瞭解在中國執行臨床試驗會面臨到的挑戰，生物科技公司可以製定有效的策略來應對這些挑戰。對於已製訂相關策略的公司而言，中國代表著推動臨床創新向前發展的大好機會。
參考資料
- ClinRegs – Aggregating clinical research regulations from around the globe - China
- Covington - China Promulgates Revised Drug Registration Regulation
- Lexology - China Accepts Overseas Clinical Trial Data to Expedite Drugs Registration in China
- Takeda Announces Approval of TAKHZYRO® (lanadelumab) subcutaneous injection in China for the Treatment of Hereditary Angioedema
- Applied Clinical Trials - The Regulatory Requirements and Key Points of Drug Clinical Trials Registration in China
- Medical Trend - Nature: China has approved 52 new anti-tumor drugs in 2016-2020
- Zai Lab Announces First Patient Dosed in China in a Potentially Registrational Study of Retifanlimab in Patients with Endometrial Cancer
- BioMed Central, Yun-Zhen Shi et al, 2014, Contract Research Organizations (CROs) in China: integrating Chinese research and development capabilities for global drug innovation
- 12. Clinical CRO Tigermed: The ‘Small and Beautiful’ – Equal Ocean
- AbbVie and I-Mab Enter Into Global Strategic Partnership for Differentiated Immuno-oncology Therapy
- Austrade - Insight - Fast-track approvals in China’s drugs market to unlock pharma prospects
- China’s National Reimbursement Drug List (NRDL) 2020: What Reward for Innovation?
- Dupixent® (dupilumab) approved in China for adults with moderate-to-severe atopic dermatitis