Novotech 發布杜氏肌營養不良症前景報告支援生物技術研究計劃

波士頓, Feb. 29, 2024 -- Novotech提供國際全方位服務，與生物技術公司合作加速各階段進階和新穎療法開發的臨床合同研究組織 (CRO)，今天發布行業優秀的杜氏肌營養不良症臨床試驗前景報告。

報告包括新興基因療法、資金形式和一份 SWOT 分析，旨在為戰略性藥物開發決策提供資訊，並最終提高 DMD 治療成功的機會和影響力。Novotech 研究分析師團隊每月提供此類專家報告，且報告完全免費。這些報告提供了全球臨床試驗活動的新見解，揭示了哪些地區的試驗量最高以及這些趨勢背後的因素。他們解決生物技術公司在特定治療領域面臨的障礙，並討論治療和投資趨勢的未來路徑。

杜氏肌營養不良症臨床試驗前景報告檢測了 DMD 特性。該疾病是常見的肌肉營養不良症，男性發病率更高，抗肌萎縮蛋白的缺乏（突變引起）導致肌肉健康惡化，DMD 的發病年齡為 3-6 歲。每 5,000 名活產男嬰中就有 1 人患有該疾病，每年全球新增診斷病例約 20,000 例。該疾病通常透過母親遺傳，但也有 25% 的病例是在沒有任何家族史的情況下自發發生的。

報告還重點介紹了流行病學、治療挑戰和不斷變化的臨床試驗趨勢數據，包括治療方法和資金情況，為醫療保健專業人員和研究人員提供了寶貴的見解。 

目前，該疾病的治療主要集中於解決症狀和減緩疾病進展，然而目前的研究則更多地集中於治療方法，包括基因替代、細胞治療和膜穩定性方面。

這種複雜的遺傳性疾病的發病率在全球因地區而異。歐洲的發病率較高，其次是北美、亞太地區和世界其他地區 (ROW)。在歐洲，瑞典、挪威和愛沙尼亞等國的診斷率高於平均水平，分別為每 10 萬人 16.7 例、16.2 例和 12.8 例。在北美洲，加拿大和美國分別為每十萬人 10.6 例和 10.2 例。在亞太地區，中國以每 10 萬人 10.3 例位居前列。

Novotech 研究發現，自 2019 年以來，全球已啟動約 300 項 DMD 臨床試驗。北美地區在開展試驗的數量方面處於領先 (37%)，其次是亞太地區 (30%)、歐洲 (24%) 和世界其他地區 (9%)。 

主要收穫：

• 分析 2019 年以來單一國家/地區 DMD 臨床試驗的患者招募趨勢，與美國和亞太地區相比，歐洲的招募持續時間更短，招募速度更快。這可能歸因於其簡化的監管流程、更高的患者意識以及更集中的醫療保健系統。
• 針對 DMD 的公共資金和風險投資強勢結合，在美國尤為突出，但英國和韓國也有顯著的投資，大部分資金集中在臨床前階段。
• 目前針對 DMD 的研究主要探索基因和 RNA 療法，尤其將膜穩定技術和針對次級級聯的干預措施作為有前景的領域。
• DMD 藥物開發管線十分穩健，目前有 28 種藥物處於臨床前階段，14 種處於 I 期階段，14 種處於 II 期階段，9 種處於 III 期階段。

本綜合資料可為醫療保健專業人員、研究人員和機構提供指導，幫助其處理複雜的 DMD 臨床試驗環境。 

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