노보텍, 바이오텍 연구 계획 수립을 위한 듀센근이영양증 임상시험 환경 보고서 발간

미국 보스턴- 바이오텍과의 파트너십을 통해 임상시험 모든 단계에서 혁신적이고 새로운 치료제 개발을 가속화하는데 주력하는 글로벌 풀서비스 CRO인 노보텍(Novotech)이 듀센근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 임상시험 환경에 관한 업계 최신  보고서를 발표했다. 

이 보고서에는 새로운 유전자 치료법과 자금 지원 환경을 비롯해 전략적 신약 개발 의사 결정에 필요한 정보를 제공하고 궁극적으로는 DMD의 성공적이고 영향력 있는 치료 가능성을 높이기 위해 고안된 SWOT 분석이 포함되었다. 노보텍 리서치 애널리스트 팀은 이러한 전문 보고서를 매월 무료로 제공하고 있다. 이 보고서는 글로벌 임상시험에 대한 최신 인사이트를 제공하며 임상시험이 가장 많이 진행되는 지역과 이러한 흐름의 원인을 살펴보고 있다. 또한 특정 치료 영역에서 바이오텍들이 직면한 어려움들을 해결하고 향후 치료 방향 및 투자 동향에 대해서도 다루고 있다.  

듀센근이영양증 - 글로벌 임상시험 환경 보고서에서는 근이영양증의 가장 흔한 형태, 남성에게 유병률이 높고, 디스트로핀 단백질 부족(돌연변이로 인한)이 근육 건강 악화로 이어지고 발병 시기는 3-6세 사이라는 등의 특징을 살펴보고 있다. 이 질환은 남자 신생아 5,000명 중 1명 꼴로 발생하며 매년 전 세계적으로 약 2만 명이 진단을 받고 있다. 대개 모계 유전으로 발생하지만 25%는 가족력 없이 자연적으로 발생하기도 한다.  

이번 보고서는 역학, 치료에 대한 당면 과제는 물론, 치료법과 자금 지원 등을 포함한 변화하는 임상시험 데이터에도 초점을 맞춰 전문 의료 전문가와 연구자들에게 귀중한 인사이트를 제공하게 된다.  

현재 이 질환은 증상을 해결하고 질병 진행을 늦추는 데 초점을 맞추고 있으며, 현재 연구는 유전자 대체, 세포 치료, 멤브레인(생체막) 안정화 등의 치료적 접근에 더 집중하고 있다.  

DMD는 희귀 유전 질환으로 유병률은 전 세계적으로 다르게 나타나고 있다. 가장 높은 유병률을 보인 곳은 유럽이며 북미, 아시아 태평양, 기타 지역(ROW)이 그 뒤를 잇고 있다. 유럽 내에서는 스웨덴, 노르웨이, 에스토니아가 각각 10만 명당 16.7건과 16.2건, 12.8건으로 평균보다 높은 진단율을 보였다. 북미에서는 캐나다와 미국이 각각 10.6건, 10.2건을 기록했다. 아시아 태평양에서는 중국이 10만 명당 10.3건으로 가장 높은 진단율을 보였다. 

노보텍 조사에 따르면 2019년 이후 전 세계적으로 약 300건의 DMD 임상시험이 수행된 것으로 나타났다. 북미가 가장 많은 임상시험을 수행하며(37%) 선두로 나섰고 아시아 태평양(30%), 유럽(24%), 기타 지역(9%)이 그 뒤를 이었다. 

핵심 사항: 

• 2019년 이후 단일 국가의 DMD 임상시험 환자 모집 추세를 분석하면 미국, 아시아 태평양에 비해 지속적으로 유럽에서의 환자 모집 기간이 더 짧고 모집 속도도 더 빨랐다. 이러한 경향이 나타난 것은 간소화된 규제 절차, 환자 인식 제고, 중앙 집중화된 의료 시스템인 것으로 보인다.  
• 특히 미국에서 공공 및 벤처 기반 펀딩이 활발하게 이루어지고 있지만, 영국과 한국에서도 주목할 만한 투자가 이루어지고 있으며 대부분 전임상 단계에 자금이 집중되어 있다.  
• 현재 DMD 연구는 유전자 및 RNA 치료를 중심으로 이루어지는데, 특히 멤브레인 안정화 기법과 이차적 캐스케이드(secondary cascades)를 표적으로 하는 치료법이 탐구되고 있다. 전임상 28개, 임상 1상 14개, 2상 14개, 3상 9개의 탄탄한 DMD 신약 개발 파이프라인이 있다.  

이 종합적인 보고서는 의료 전문가, 연구자, 기관에게 현재의 복잡한 DMD 임상시험 환경을 살펴볼 수 있는 좋은 안내서가 될 것이다. 여기에서 보고서 다운로드 하세요.