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囊性纤维化（CF）是一种由CFTR基因突变引起的遗传性疾病，影响细胞中氯化物和碳酸氢盐的转运。它会导致肺和胰腺等器官分泌大量粘液，阻塞呼吸和消化系统，导致多种并发症。在20世纪80年代之前，许多囊性纤维化患者无法活过20多岁。最近的治疗发展逐渐提高了预期寿命，预计到2025年成人囊性纤维化患者将增加75%。
虽然囊性纤维化无法治愈，但通过综合治疗，如营养支持、气道清除技术、CFTR调节剂等靶向药物，可以延长患者寿命。CFTR调节剂通过靶向有缺陷的CFTR蛋白，可以增强肺功能，但其有效性取决于基因突变。通过解决疾病的根本原因，已经改变了囊性纤维化的治疗方法。
从患病率来看，全球约有162,400例患者受到囊性纤维化困扰，主要发生在白人群体中。但最近的证据表明它也发于中东、亚洲和拉丁美洲等地区，但比例较低。在北美地区，美国的患者人数较多，而加拿大的囊性纤维化患病率较高。在欧洲差异较大。英国的患病率较为领先，比利时和瑞士的患病率紧随其后，但患者人数较少。在亚太地区，澳大利亚和新西兰报告了大量囊性纤维化病例，亟需有力的医疗举措。在世界其他地区，发病率差异较大：巴西发病率较高，南非和埃及紧随其后，但囊性纤维化病例数量适中。这些发现进一步表明，为了有效缓解全球囊性纤维化疾病的发展，个体化疗法和有力的医疗举措至关重要。
在临床试验方面，自2018年以来，生物技术和生物制药行业启动了450多项试验。欧洲和北美的试验数量较高，其次是亚太地区，而世界其他地区的贡献适中。在北美，美国较高；在欧洲，英国和德国表现突出。亚太地区的澳大利亚，世界其他地区的以色列等国家也开展了大量的研究工作。在患者招募方面，与美国和亚太地区相比，欧洲的招募持续时间更短，患者招募速度更快。
在治疗方面，Advanz Pharma、诺华、帕瑞、Pharmaxis、Vertex Pharmaceuticals等公司研发了多种药物来治疗囊性纤维化，涵盖小分子、酶、生物制剂和干细胞疗法。Vertex Pharmaceuticals正在进行针对CFTR蛋白的小分子疗法的III期试验，这表明囊性纤维化治疗的手段始终在不断被探索改善。这一研究以及其他几项研发举措表明相关公司正在尽全力研发囊性纤维化综合疗法，以提高患者疗效。
综上所述，囊性纤维化仍然是一个全球性挑战，但与前几年相比，最近的治疗进展已经改善了患者预后。全球患病率和医疗基础设施方面的差异表明，我们亟需定制化疗法和强有力的医疗举措。囊性纤维化临床试验持续开展，不同治疗方案相继问世，这些事实印证了囊性纤维化综合疗法正在研发，为提高患者福祉而持续努力。科研人员、医护人员以及制药行业通过全面协作，未来有望在囊性纤维化管理和护理方面取得重大进展。下载我们的综合疾病报告，了解更多关于囊性纤维化的研究。
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