Novotech 發布囊性纖維化臨床試驗現狀分析報吿，為生物技術研究規劃提供依據

波士頓, April 12, 2024 -- Novotech，一家與各大生物技術公司合作，在各個階段加速開發先進的新型療法的，提供全方位服務的國際性臨床合同研究組織 (CRO) 發布了一份題為囊性纖維化——全球臨床實驗現狀的綜合研究報吿。

報吿以數據為基礎，回顧了囊性纖維化 (CF) 的資金狀況、各地區的試驗密度和患者招募數據、標準療法和新興療法、近期美國食品藥品管理局的批准情況以及監管趨勢。重要的是，它還包括深入的 SWOT 分析，可為各大生物技術公司的戰略決策、研究機遇和挑戰提供指導。

據估計，全球約有 162,430 名囊性纖維化患者。

囊性纖維化是一種遺傳性常染色體隱性疾病，由 CFTR（囊性纖維化跨膜調節器）基因的突變引起，會破壞上皮細胞中氯化物和碳酸氫鹽的轉運。它會損害肺、胰腺和其他器官的上皮細胞的功能，從而導致嚴重的健康問題。

囊性纖維化——全球臨床實驗現狀報吿發現，在 20 世紀 80 年代之前，半數的囊性纖維化患者活不過 20 歲，但近來的治療進步大大延長了他們的預期壽命，預計到 2025 年，成年囊性纖維化患者人數將增加 75%。

囊性纖維化在全球的患病率各不相同：

• 在北美地區，美國的囊性纖維化患者數量最多，達 31,199 人，估計囊性纖維化患病率為每萬人 0.95 例。
• 加拿大的囊性纖維化患者人數較少，僅有 4,344 人，但患病率較高，為每萬人 1.17 例，這表明加拿大的人均患病率高於美國。
• 在歐洲地區，英國的囊性纖維化估計患病率最高，為每萬人 1.61 例，囊性纖維化患者數量為 10,509 人，僅次於美國，位居全球第二。
• 其他擁有大量囊性纖維化患者的歐洲國家還包括法國、德國和意大利。
• 比利時和瑞士的估計患病率較高，分別為每萬人 1.13 例和每萬人 1.18 例。
• 在亞太地區，澳洲的囊性纖維化患者人數較多，達到 3,151 人。該國報吿的患病率（每萬人 1.27 例）僅次於英國，位居第二。
• 緊隨其後的是新西蘭，儘管其囊性纖維化患者數量較少，但患病率為每萬人 1.04 例。
• 在世界其他地區 (ROW)，巴西的囊性纖維化患者人數較多，達 6,240 人，估計患病率為每萬人 0.29 例。

目前，囊性纖維化暫時無法根治，但本報吿重點介紹了能延長患者壽命和提高患者生活質量的多種新興治療方法，如營養支援、氣道清理技術以及旨在改善有缺陷的 CFTR 蛋白的功能和預防可能出現的後果的其他藥物。在某些情況下，可能需要呼吸支援或手術干預。

2018 年以來，生物技術和生物製藥行業在全球啟動了 450 多項囊性纖維化臨床試驗，具體情況如下：

• 歐洲和北美分別以 37% 和 35% 的佔比領先
• 其次是亞太地區，占 23%
• 世界其他地區 (ROW) 所佔份額不大，為 5%

報吿指出：「在歐洲，英國和德國的囊性纖維化試驗數量居於重要地位，分別占 13% 和 12%，彰顯了該地區在這一領域的努力和進步。在北美，美國佔據了 68% 的大部分試驗份額，而加拿大占 32%。在亞太地區，澳洲的試驗份額最高 (64%)，其次是新西蘭，為 21%在世界其他地區的國家中，以色列居所佔份額較多，而伊朗所佔的份額適中。」

報吿的其他主要內容包括：

• 風險投資大量湧入美國，投資總額達 9.191 億美元。荷蘭、以色列和意大利等國也為風險投資做出了貢獻，儘管程度較低。
• 與許多疾病一樣，精準醫療在囊性纖維化治療中也得到了發展，包括精確識別基因突變、旨在糾正突變導致的缺陷蛋白功能的藥物、基因治療替代物。 
• 目前有 30 余種囊性纖維化治療藥物處於臨床前階段，18 種處於 I 期試驗階段，10 種處於 I/II 期聯合研究階段。 
• 增加資金、新興療法和個性化醫療被認為是其中的一些重要機遇。
• 監管障礙、倫理問題和抗生素耐藥菌被認為是威脅。

Novotech 研究分析團隊每月免費提供這些專家報告。這些報告提供了對全球臨床試驗活動的新見解，揭示了哪些地區的試驗數量最高，以及這些趨勢背後的獨特因素。它們有助於解決生物技術公司在特定治療領域面臨的潛在和現實障礙，希望對臨床試驗決策產生正面影響並提供資訊，最終提高新療法的成功率。  

*本文僅作知識分享，不構成任何診斷或治療建議，如有診療需要，請咨詢和聯繫正規醫療機構。

此處下載報告