由於診斷時經常已是晚期階段，GBC 帶來特殊的挑戰。儘管相對罕見，GBC 的侵襲特性需要不間斷的科學研究以發掘創新的治療方法。近幾年來，在理解疾病分子機制方面的突破已經為新藥和治療策略開創先機件。本問答集 (FAQ) 探究在 GBC 治療領域中具有前景的發展，著重於創新藥物、臨床試驗以及它們對於患者結果的可能影響。
什麼是 GBC？
惡性（癌症）細胞在膽囊中增生時會產生膽囊癌。GBC 發生在黏膜層（膽囊的最內層）並向外擴散。
GBC 是最常見的膽管癌，佔全球所有膽管癌的 80%-95%。這是第六常見的胃腸道癌症種類，女性比男性更常發生。產生膽結石最常見的二個原因是高雌性素濃度（女性比較常見）及異常胰臟阻塞（亞洲人比較常見）。
2020 年，全球 GBC 有超過 1 百萬名新案例及超過 80,000 例死亡。GBC 的全球年齡標準化發生率和死亡率分別為每 100,000 人有 1.20 人和 0.84 人。
針對 GBC 的臨床試驗正在哪裡進行？
生物製藥公司自 2016 年已經推出大約 250 項在 GBC 持續進行的臨床試驗，亞太地區參與超過 50% 的臨床試驗以及超過 40% 在歐美地區進行。
亞太地區由於試驗群體龐大且試驗量較低，競爭試驗風險比較低，試驗密度比美國低約 17 倍，比歐洲低約 4 倍。
GBC 最盛行的地方在哪裡？
根據記錄，亞洲的發生和死亡案例數最高，分別為 82,000 名和 62,300 名，佔全球發生事件的 70%。
直到 2030 年，預估亞洲的 GBC 發生和死亡案例數分別將達到 142,193 名和 109,122 名。
- 歐洲 2020 年發生和死亡案例數分別約為 12,570 名和 8,717 名。
- 美國報告 2020 年 GBC 發生案例數超過 4,600 件以及大約 2,300 例死亡。依據美國癌症學會 (American Cancer Society) 估計，美國在 2023 年將大約有 12,220 名新案例以及約 4,510 例因為 GBC 死亡。
- 加拿大報告 2020 年發生率超過 500 名案例，年齡標準化發生率 (Age-Standardized Incidence Rate, ASIR) 大約每 100,000 人有 0.66。 (4)
治療 GBC 的主要挑戰是什麼？
GBC 是一種膽管癌，發生於膽囊內襯的細胞，而膽囊是位在肝臟下面的小器官。GBC 通常在晚期階段才診斷出來，因為治療選項有限而引起相當多挑戰。標準治療（像是外科手術、放射療法及化療）已經是處置本疾病的主要支柱。但是預後仍然不佳，彰顯出需要有革命性的方法。
已發現哪些新藥？
近期的科學研究進展已經發現在治療 GBC 方面的可能突破點。其中一項發現為使用 MEK 抑制劑來治療晚期實體腫瘤，包括轉移性膽管癌。MEK 抑制劑以癌細胞內特定分子路徑為目標，顯示可望停止腫瘤生長和擴散。這些抑制劑正與化療藥物（例如 gemcitabine hydrochloride 和 nab paclitaxel）一起在臨床試驗中評估其有效性。
Nab Paclitaxel 和 Gemcitabine Hydrochloride 是什麼？
在膽管癌（包括 GBC）的治療方面，新興的 nab paclitaxel 和 gemcitabine hydrochloride 組合已成為值得注意的競爭者。Nab paclitaxel 是典型化療藥物 paclitaxel 的獨特配方，旨在提升藥物的傳遞和藥效強度。研究這項療程療效的臨床試驗已經顯現出具有前景的結果，特別是在局部晚期和轉移性疾病。整體存活率改善和無惡化存活間期延長，為正在對抗此侵襲性疾病的患者帶來康復的希望。
是否正在用標靶治療和免疫檢查點抑制劑治療 GBC？
標靶治療是現代腫瘤學的基石，在治療 GBC 方面有無限可能性。研究人員正在探尋治療，以破壞驅動癌症生長的異常路徑。此外，免疫檢查點抑制劑旨在釋放身體的免疫系統以對抗癌症細胞，目前正在探索可能的治療策略。這些藥物加上標準治療已經顯現出改善結果的初期跡象，但是正在進行進一步的研究。
未來會發生什麼事情？
在對抗 GBC 的路上，科學正在穩定拓展可能性。創新藥物、標靶治療和策略臨床試驗匯聚一堂，為診斷出此侵襲性疾病的患者描繪出有希望的願景。雖然前方道路可能充滿挑戰，研究人員、醫療專業人員和患者的共同努力正在緩慢前進，更靠近可以治療、甚至治癒 GBC 的未來。
由於科學界持續解開 GBC 的複雜謎團，有望實現個人化治療、存活率改善和生活品質提升的可能性。腫瘤學界堅定致力於嚴格科學研究和不動搖的奉獻，處之泰然地轉變 GBC 治療的概況，為全世界患者帶來希望和痊癒。