노보텍, 임상을 준비하는 바이오텍을 위해 급성 골수성 백혈병 임상시험 환경에 관한 연구 보고서 발간

미국, 보스턴- 바이오텍과의 파트너십을 통해 임상의 모든 단계에서 혁신적이고 새로운 치료제 개발을 가속하는 데 주력하는 글로벌 full-service CRO인 노보텍(Novotech)이 급성 골수성 백혈병 - 글로벌 임상시험 환경이라는 연구 보고서를 발간했다.  

해당 보고서에는 급성 골수성 백혈병 연구의 최신 개발 동향과 관련해 데이터 기반의 핵심 분석 정보를 제공하고 있다.   

이 보고서는 급성 골수성 백혈병 연구 개발에 필요한 펀딩 상황, 지역별 임상시험의 밀도 및 환자 모집 데이터, 표준 치료 및 새로운 치료법, 최근 미국 FDA 승인 및 규제 동향 등을 종합적으로 조망한다. 무엇보다 전략적 의사결정을 가이드하고, 연구 분야의 우선순위를 정하고, 임상 단계의 바이오텍이 직면한 문제를 규명하는데 필요한 심층 SWOT 분석 정보도 포함하고 있다. 

급성 골수성 백혈병은 혈액을 형성하는 줄기세포에서 발생하는 악성 종양으로 분화 방해와 골수 구성 계열의 무제한 증식이 특징이며, 성인과 소아 모두에게 두 번째로 흔한 백혈병 유형이다.  

급성 골수성 백혈병 - 글로벌 임상시험 환경 보고서에 따르면, 2019년 이후로 글로벌 바이오텍과 제약바이오 업계에서는 1,000건 이상의 급성 골수성 백혈병 임상시험을 진행하고 있다.  

임상시험 데이터는 다음과 같은 사실을 보여준다. 

• 북미가 40%의 임상시험을 주도하고 있다. 
• 아시아 태평양은 33%로 2위를 기록했다. 
• 유럽은 22%로 3위를 기록했다. 
• 나머지 지역의 비율은 대략 5%에 그쳤다. 

“북미 중에서는 미국이 86%로 대부분의 임상시험을 주도하고 있으며, 유럽에서는 스페인, 프랑스, 독일, 이탈리아가 급성 골수성 백혈병 임상시험을 이끌면서 이 질환의 연구 발전에 노력하고 있음을 보여준다. 아시아 태평양에서는 중국과 호주가 65%의 임상시험 점유율로 가장 높다. 나머지 지역 중에서는 이스라엘이 55% 임상시험을 진행하고 있다.”라고 보고서는 밝히고 있다.  

이 보고서에는 연령, 성별, 화학물질 노출, 흡연, 암 치료 경험, 유전적 소인 등, 다양한 급성 골수성 백혈병 리스크 요인을 살피고 있다.  

또한 급성 골수성 백혈병 치료에 일반적으로 화학요법이 표적 약물요법과 함께 쓰이고 있으나, 치료의 패러다임이 분자 및 유전적 프로필을 고려한 개인 맞춤형 접근방식과 표적 요법을 통합하는 쪽으로 변화하고 있으며 목표는 진화하는 분자의 복잡성을 파악해 급성 골수성 백혈병을 위한 정밀 의학을 발전시키는 것임에 주목하고 있다.  

보고서는 “급성 골수성 백혈병에 관한 정밀 종양학 임상시험의 이니셔티브는 치료의 접근방식을 변화하고, 획기적인 발전을 이끌어 환자의 치료 결과를 개선하고 있다.”라고 설명한다.  

발병률은 지역에 따라 눈에 띄는 격차를 보인다. 아시아는 46.6%로 전 세계적으로 약 절반을 차지하고 있다. (유럽 22.1%, 북미 14.7%, 나머지 16.6%) 따라서 아시아의 의료 전문가들 사이에서 조기 진단을 촉진하고 지역 내 증가하는 이 질환에 대한 부담을 완화하기 위한 조치가 시행되고 있다.  

• 아시아에서 6만 8,000건이 넘는 급성 골수성 백혈병 사례가 보고되었으며, 중국, 인도, 일본이 아시아 태평양 전체 발병률의 약 30%를 차지한다. 
• 아시아 내 중국에서만 보고된 급성 골수성 백혈병 사례는 35% 이상이다 
• 유럽은 3만 2,000여 건이 넘는 급성 골수성 백혈병 사례를 기록했고, 이는 글로벌 발병률의 20% 이상을 차지하는 수치다. 
• 북미 국가들, 특히 미국과 캐나다는 2만 1,000건이 넘는 급성 골수성 백혈병 사례로 글로벌 발병률의 약 15%를 차지한다.  

보고서에서 다루는 기타 주요 내용은 다음과 같다. 

• 벤처 캐피털 자금을 주도하는 국가는 미국(17억 8,670만 달러)으로, 그 뒤를 중국이(12억 1,850만 달러)이 따르고 있으며, 이후 국가들과 격차는 큰 것으로 나타났다. 
• 급성 골수성 백혈병 연구를 위한 펀딩을 받은 주요 기업으로는 Opna Bio SA, Shorla Oncology, CytosinLab Therapeutics Co. Ltd., OncoVerity Inc. 등이 있다. 
• 분자 연구의 출현으로 급성 골수성 백혈병 진단 및 치료 환경이 혁신적으로 변화하고 있다. 
• 베네토클락스(venetoclax)와 젬투주맙 오조가마이신(gemtuzumab ozogamicin)과 같이 유전자 돌연변이와 무관한 약제와 더불어 FLT3, IDH1, IDH2 억제제를 포함한 FDA 승인 분자 표적 치료제는 급성 골수성 백혈병 관리의 정밀성에 초점을 두고 있다. 
• 급성 골수성 백혈병 치료제 개발 데이터에 따르면, 현재 105개 약물이 전임상 단계에 있고 113개 약물이 1상, 104개 약물이 2상, 22개 약물이 3상 단계에 있다. 
• 시판 중인 급성 골수성 백혈병 치료제는 다양한 분자 유형으로 구성되었다. 저분자가 치료제의 다수(>65%)를 구성하고 있으며, 단백질과 항체 약물 접합체가 나머지를 채우고 있다.  
• 주목할 주요 기회는 다음과 같다. 
• 현재 진행 중인 연구는 효능 개선과 독성 프로파일이 감소된 새로운 약제와 면역 요법을 개발하는 데 주력하고 있다. 
• 신뢰할 수 있는 바이오마커를 식별하면 치료 전략을 더욱 개인 맞춤화하고 특정 약제에 대한 반응을 예측할 수 있다. 
• 조기 발견 방법에 대한 연구는 예후 및 치료 결과를 개선할 수 있다. 

지난 2년간 급성 골수성 백혈병 치료제로 승인된 FDA 의약품 중에는 이보시데닙(ivosidenib)이 있다. 이 약물은 새로 진단된 민감성 IDH1 변이를 동반한 급성 골수성 백혈병 치료를 목적으로 아자시티딘(azacitidine)과 병용하도록 승인되었다. 올루타시테닙(Olutasidenib) 캡슐은 민감성 IDH1 변이를 동반한 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에게 사용되도록 승인되었다. 퀴자티닙(quizartinib)은 새로 진단된 성인 FLT3 ITD-양성 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 치료제로 승인되었다. 아울러 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay는 동반 진단 기기로 승인되었다. 

노보텍 리서치 애널리스트 팀은 이러한 전문 보고서를 매월 무료로 제공하고 있다. 이 보고서는 글로벌 임상시험에 대한 최신 인사이트를 제공하며 임상시험이 가장 많이 진행되는 지역과 이러한 흐름을 야기한 주요 원인을 살펴보고 있다. 또한 특정 치료 영역에서 바이오텍들이 직면한 잠재적이며 실질적인 장애물을 해결하여 향후 임상시험의 의사결정 과정에 긍정적 영향을 미칠 정보를 제공함으로써 결과적으로 새로운 치료법의 성공률을 더욱 향상시키고자 한다.    

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