노보텍 보고서, siRNA 연구의 변화를 밝히다 - 2020년부터 2024년까지 150건 이상의 임상시험 수행

2025년 3월, 시드니 - 글로벌 full-service CRO이자 임상 과학 자문 기업인 노보텍(Novotech)이 진화하는 작은 간섭 RNA (small interfering RNA, siRNA) 치료제 분야를 분석한 최신 전임상 보고서를 발표했다. 이번 보고서는 종양, 대사 질환, 희귀 유전 질환을 위한 차세대 치료제 개발에 RNA 기반 정밀 의학을 활용하는 바이오텍 및 제약 회사를 위한 심층 인사이트를 제공한다. 

신약 개발을 위한 siRNA의 가능성 조명 

siRNA 치료제는 질병을 유발하는 유전자를 정확하게 표적해 유전자 침묵을 가능하게 함으로써 표적 약물 개발의 패러다임을 바꾸고 있다. 온패트로™(ONPATTRO™, Patisiran)와 인클리시란(Inclisiran) 등 여러 siRNA 기반 치료제들이 FDA 승인을 획득하면서, 해당 분야는 전달 플랫폼, 안정성 향상, 조직 내 표적화 기술에서 빠르게 발전하고 있다. 이번 보고서는 현재의 연구 및 규제 환경을 포괄적으로 설명하며, siRNA 기술이 치료 가능한 유전체의 범위를 넓히고 기존에는 접근이 어려웠던 질환 타겟에 대한 새로운 가능성을 열고 있음을 강조한다. 

보고서 주요 하이라이트 

• 임상 및 규제 환경: 현재까지 FDA 승인을 받은 6개의 siRNA 치료제와 함께, 심혈관 질환, 간 질환, 희귀 유전 질환 등 적응증 확대에 대한 개요 제공
• siRNA 전달 기술의 진화: 지질 나노입자(LNP), GalNAc 접합체, 고분자 나노입자 등 면역 반응을 최소화하고 표적 전달 효율을 높이는 혁신 기술 소개
• 종양학에서의 활용 확대: 종양 유전자 침묵, 약물 내성 극복, 종양 미세환경 표적화 등에서 기존 암 치료의 한계를 보완하는 새로운 치료 대안으로 siRNA의 잠재력 조명
• 임상시험 증가와 미래 전망: 2020년부터 2024년까지 150건 이상의 siRNA 임상시험을 분석 결과, 연평균 성장률(CAGR) 79.5%를 기록하여 이 분야에 대한 업계의 높은 관심과 활발한 투자 반영 

성공적인 siRNA 임상 개발 위한 파트너십 

노보텍은 25년 이상의 임상시험 경험과 RNA 치료제 연구에 대한 전문성을 바탕으로, 바이오텍 및 제약사와의 긴밀한 협력을 통해 siRNA 치료제의 임상개발을 가속화하고 있다. 

전 세계에 걸친 임상시험 수행 역량과 종합적인 규제 전략, 전략적 임상시험기관 선정, 전문적인 임상시험 운영관리를 통해 노보텍은 siRNA 개발 과정에서 마주하는 다양한 과제를 해결하며, 모든 임상 단계에서 효율성과 규정 준수, 성공 가능성을 높이고 있다. 

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