在美国 1906 年通过《纯食品和药物法》，作为为联邦机构FDA（美国食品与药品管理局）成立。从那时起，他们通过确保药物、医疗设备和生物制品的安全性和有效性来保护美国人的健康。
关于临床试验，FDA评估研究药物的数据，并决定它是否足够安全到可供公众使用。要做到这一点，他们需要确保药物有效，并且益处超过可能的风险。
药物开发和FDA批准
新药的临床试验和审批过程可能是一个复杂而又漫长的过程。大多数在动物身上经过早期测试的药物甚至没有进入人体测试阶段和FDA的审查。
药物发现和临床前测试
科学家发现了一种有可能成为有效药物的新分子。该药物在动物身上进行测试。他们向FDA提供研究性新药（IND）申请，其中包括药物的化学成分，动物测试结果和临床试验计划。然后，FDA决定是否应该将其投放到公共市场上。FDA审查拟议的临床试验，一旦他们批准，临床试验就可以开始。
临床试验阶段和结果
临床试验通常分三个阶段进行，使临床试验人员能够收集足够的信息。
所有临床试验都设有衡量试验预期结果的终点。它们包括：
- 临床终点：测量药物使某人感觉更好、功能更久、寿命更长的能力。
- 替代终点：测量包括遗传特征在内的生物标志。
FDA审批流程
- 新药申请或生物制剂许可申请：公司提交新药申请（NDA）或生物制剂许可申请（BLA），其中包括对临床试验的深入分析，还有生产和标签信息。
- 验收和审查：
- FDA需要60天才能决定是否接受NDA或BLA申请。
- 10个月后，在治疗方面取得重大进展的药物会获得批准。
- 提供小改进的药物需要 6 个月才能获得批准。
3）设施检查：FDA会访问将要生产药物的设施并彻底检查它，以确保它符合标准。
4）批准：FDA进行最终审查并批准新药的标签，以确保它包含患者和医疗保健专业人员需要了解的所有重要信息。
如果药物是针对严重或罕见疾病的，FDA可以快速审批。步骤包括：
- 快速通道：旨在帮助缩短治疗严重疾病的药物的开发时间。FDA和制药公司之间需要有频繁的沟通。
- 突破性疗法：如果临床试验的证据表明，与其他可用疗法相比，该药物提供了显着的改善，FDA可以加快开发和审查。
- 优先审查：FDA在6个月内审查新药申请（NDA），而正常的10个月。
- 加速批准：FDA的制度允许提前批准满足医疗需求或治疗严重疾病的药物。
临床试验指导
FDA 已更新其 2022 年临床试验指南，其中包括关于临床试验申办者和制药公司应如何设计和开展临床试验的最新建议。更新后的指南包括：
研究药物（IND FDA）
这部分包括独特的临床试验方案设计。子研究可以有自己的目标，需要数据科学团队之间的协作来分析各种研究药物。
FDA描述了主方案在整个临床试验设计中的好处。这通过新技术和实践（包括电子数据采集（EDC））为临床试验申办者提供了灵活性。
临床试验设计
深入了解使用主方案时可能出现的潜在挑战。
缺乏不良事件报告清晰度都会影响研究药物的安全性。这会对监管机构所需的临床分析和FDA批准产生负面影响。
控制臂
FDA建议临床试验申办者在一种疾病中评估多种药物的情况下使用通用对照组。获得FDA批准后，护理标准（SOC）的变化也可以在试验期间进行调整。
新药
当临床试验使用子研究来评估多种药物时。FDA主张为药物组合提供彻底的理由。
数据监控
FDA建议成立一个独立的放射学审查委员会，其中包括为独立数据监测委员会（IDMC）提供章程的盲测。
IDMC为药物有效性和患者疗效提供指导，还可以推荐临床试验方案行动（样本量的变化等）。
临床试验法规和FDA
知情同意
自1981年起生效。FDA认为，每个参与者在知情同意参加临床试验之前都需要获得有关临床试验的充分信息，包括潜在风险。所有参与者必须给予符合所有要求的书面和具有法律效力的知情同意书，然后才能被允许加入临床试验。
机构审查委员会（IRB）
自1981年起生效。机构审查委员会（IRB）负责审查受FDA监管的临床试验，确保参与者的权利和福利始终受到保护并被放在首位。
电子记录；电子签名
自1997年起生效。简单来说就是FDA认为电子签名和记录可靠、可信且与手写签名和纸质记录相同的标准。
新药临床试验申请（IND申请）
成立于1987年。包含管理研究性新药使用所需的要求，包括提交并交由FDA 审查。
生物药效率和生物等效性要求
成立于1977年。声明任何向FDA提交新药申请的人都应提交包括测量药品生物药效率（药物进入体循环的速度）的证据，或研究药物与参考所列的药物生物等效（类似药物）的证据。生物等效性研究需要提交一份完整的报告。