细胞和基因治疗一跃成为多种疾病的革命性疗法，包括癌症、遗传病和自身免疫性疾病。此类疗法旨在校正或置换患者的遗传基因或细胞，达到治疗或预防疾病的效果。
经认证的细胞和基因治疗合同研究组织（CRO）在管理和开展创新疗法的临床试验领域发挥着重要作用，可提供一系列专业服务，如监管咨询、药物研发计划、研究中心选择和数据管理等。
随着新型疗法的研发和现有疗法的完善，细胞和基因治疗的临床试验领域正在不断扩大。据GlobalData数据分析，全球各地区都在开展此类研究，美国、中国和欧洲开展的试验总数遥遥领先。
亚太地区的细胞和基因治疗试验增速比世界其他地区（ROW）快50%，因为世界其他地区的大多数研究均属于肿瘤试验，特别是血癌、病毒感染和实体瘤。仅次于肿瘤研究的是细胞和基因治疗试验，主要研究传染病、中枢神经系统和心血管疾病。
亚太地区开展的细胞和基因治疗试验活动已超全球的1/3，中国的增速比世界其他地区快15%。
此外，亚太地区是全球CAR-T试验的主要研究地，2015-2022年间，全球约60%的CAR-T试验在中国开展。
开展细胞和基因治疗临床试验的主要挑战是此类治疗自带的复杂属性。不同于传统疗法（通常是小分子或蛋白疗法），细胞和基因治疗包含复杂的生物工艺流程，需采用专门的生产和交付方式。因此，如要开展此类疗法的临床试验，高度专业的CRO专业知识和经验丰富的团队缺一不可。
在这一临床试验领域中，虚拟临床试验的发展前景巨大，与传统试验相比，虚拟临床试验具有以下几项优势：患者范围扩大、成本降低、患者招募流程改善、脱落率降低以及上市时间加快。虚拟临床试验可通过数字技术远程收集数据，患者可自由居家参与临床试验。CRO开展的虚拟临床试验项目正节节走高，包括虚拟现场监测、获取电子知情同意书和远程医疗。
虽然在开发实施细胞和基因治疗的临床试验方面存在挑战，但这种疗法的潜在获益较为显著。细胞和基因治疗有治愈多种疾病或显著改善多种疾病患者生活的潜力，其中许多疾病目前无法治愈或难以治疗。
Kymriah正是细胞和基因治疗的成功案例，这种疗法主要用于治疗某种白血病的儿童和年轻成人患者。作为一种CAR-T细胞疗法，Kymriah可对患者自身免疫细胞进行基因改造，识别和攻击癌细胞。经临床试验发现Kymriah对复发性或难治性白血病患者疗效显著，并且此疗法于2017年获得FDA批准。
另一则成功案例是Luxturna，这种基因疗法主要针对由基因突变引起的遗传性视网膜萎缩症。Luxturna是美国批准的第一种针对特定基因突变所致疾病的直接给药基因疗法，于2017年获得FDA批准。