亚洲成功成为罕见病临床试验地点的原因分析

中国香港——亚太地区具有竞争力的生物技术专业合同研究组织（CRO）Novotech本月在新举办的名为“了解亚洲如何成功开展罕见病临床试验”的ARENA网络研讨会上介绍其拥有的罕见病相关专业知识，并在2021年罕见病临床研究大会（9月14日举行，视频会议）上发表了主题演讲。

• 可点击此处观看“了解亚洲如何成功开展罕见病临床试验”网络研讨会：https://novotech-cro.com/webinars/accelerating-clinical-trials-rare-disease-understanding-asias-success-rare-disease。
• 在2021年罕见病临床试验大会中，Novotech技术团队首席客户运营Kirsten Kinsey介绍了亚太地区成功开展的罕见病项目。

世界上的罕见病多达8,000余种，约累及全球总人口的6%至8%。据估计，美国约有2500-3000万人罹患罕见病，而亚洲罕见病患者则超过4500万人，其中，仅中国就存在2000万例患者。

已知孤儿病的种类数量虽然庞大，但只有约5%的罕见病拥有经过审批认证的治疗方法。

本次网络研讨会将探讨亚洲的罕见病临床试验前景，以及中国成为越来越受欢迎的临床试验研究中心，以了解亚洲带来的区域优势。网络研讨会小组从临床试验操作角度讨论了他们在一系列罕见病项目上的第一手经验和见解。他们还分享了需要考虑的挑战和关键项目策略，为加速罕见病领域的临床项目开发提供支持。

2015年以来，获得孤儿药资格认定的药品中，约25%的药物都侧重于10个主要的适应症。对于上述大多数适应症而言，亚太地区的临床研究中心在罕见病试验患者招募时长的中位数上优于全球其他区域。

亚洲国家和地区也开始逐步实施类似于美国《孤儿药法案（Orphan Drug Act）》的法律框架，韩国、中国台湾、新加坡和菲律宾等众多地区都在鼓励临床试验。

这些新的法律框架在亚洲地区设定了加快罕见病治疗药物注册和审批的总体标准，并制定了关于健康保险覆盖范围、快速注册和生物制药公司排他性销售期的新规定。

此外，亚太经济合作组织启动了《罕见病行动计划》（Action Plan on Rare Diseases），有望通过各类支持性措施，促进公共服务、疾病登记的发展，帮助患者获得参与临床试验机会，并降低招募患者的用时。

罕见病临床研究需要CRO具备亚太地区监管、文化和临床流程方面的本地化知识，并与临床专家和组织建立成熟可靠的网络。

为了加快患者招募的效率，研究中心选择和获取患者注册登记资料的专业技能必不可少，此外，罕见病试验和孤儿病试验亦须了解全球各地对于其特定背景的监管政策。

亚太地区是全球CRO市场中增长迅速的地区，提供了接触广大患者群体、优质数据和快速监管流程的机会。

Novotech不久前荣膺“弗若斯特沙利文亚太地区年度合同研究组织2021年度企业”称号。这已是Novotech连续第五年荣获著名的CRO区域奖。