概述
一家美国生物技术公司与诺为泰携手合作，在澳大利亚启动了两项首次人体mRNA肿瘤学试验，并在确保招募进度的前提下，将试验拓展至北亚地区。
此项目需跨多个司法管辖区协调监管执行，并能够在研究过程中纳入新增乳腺癌队列。
诺为泰设计了先在澳大利亚启动、再拓展至北亚的项目实施方案，以启动早期临床活动，并在研究推进过程中，保证项目的连续性。
挑战
早期肿瘤学研究较为复杂，在涉及多种监管环境时表现尤为突出。在此案例中，申办方需要：
- 在较短的时间内启动首例受试者给药
- 统筹应对亚太地区三个市场的监管及伦理审批要求
- 在确保受试者入组进度的前提下增加乳腺癌队列
- 在拓展至更多国家和地区的同时确保招募进度
要克服这些挑战，需制定明确的流程、具备丰富的本地监管经验，并进行跨区域的统一监管。
诺为泰的解决方案
诺为泰实施了分阶段区域策略，先在澳大利亚启动，继而拓展至北亚。
这一方式使澳大利亚的试验启动与北亚地区的监管审批得以并行推进，避免了因各个国家或地区依次启动项目而导致的延误。
- 在澳大利亚启用了六家试验中心，为早期受试者入组提供支持
- 通过本土团队完成澳大利亚人类研究伦理委员会(HREC)、韩国食品药品安全部(MFDS)和中国台湾卫生福利部食品药物管理署(TFDA)的伦理及监管申报
- 有序执行项目的跨区域扩展，在推进审批的过程中确保受试者入组进度
- 在不延误研究进度的前提下，启用了一家新的试验中心，为乳腺癌队列研究提供支持
- 在启动、入组以及数据交付阶段，维持各个区域之间的统一管理
在研究要求不断变化的情况下，维持项目的稳定推进。
成果
诺为泰在申办方规定的时间内完成了两项研究，并确保了各个区域的入组进度。
- 在澳大利亚达到88.9%的入组率（24/32例受试者）
- 在不影响招募的前提下增加乳腺癌队列
- 在六个月内通过韩国的监管审批
- 在约六周内通过了TFDA的审批（由于澳大利亚治疗用品管理局(TGA)的审批流程简化，TFDA的审批进度得以加速）
- 按照既定时间，在多个国家或地区启动了受试者给药
申办方在获取早期临床数据的同时，仍能保持后续开发策略的灵活性。
荣誉概览
- 临床阶段：I期，首次人体试验(FIH)，剂量递增和扩展
- 治疗领域：肿瘤学（实体瘤、乳腺癌、非一线肝细胞癌）
- 治疗方式：mRNA免疫疗法
- 地区：澳大利亚、韩国、中国台湾
- 试验中心：亚太地区已启用逾6家
- 入组进度：已达到88.9%（24/32例受试者）
- 研究扩展：在研究中期新增乳腺癌队列
- 监管里程碑：在约6周内通过TFDA的审批