亚太地区正日渐成为全球肿瘤药物开发的核心区域。申办方如今不再将亚太地区仅视为受试者招募地，而是战略支点——在该地区，I期和II期临床试验中的概念验证与剂量探索可加速推进。这一转变意义深远，因为亚太地区临床试验现已能够产出符合监管要求的数据，足以支持全球多个国际与地区III期临床研究的拓展。
亚太地区的战略优势
- 试验速度与受试者招募：由于亚太地区拥有大量的肿瘤治疗中心及成熟的生物标志物检测能力，该地区的早期临床试验通常能更快完成受试者招募。
- 符合监管要求的试验方案：从项目伊始就根据全球终点指标和监管要求设计的临床试验，可以显著提高无缝拓展至美国/欧盟市场的可能性。
- 剂量探索与创新：亚太地区庞大的受试者群体使申办方能够检测多种剂量，包括基于生物标志物的亚组研究，从而提供更丰富的早期疗效和安全性数据。
申办方核心要点
借助亚太地区进行战略部署的申办方可加快概念验证并生成国际可信的数据集，而不仅仅是提升招募速度。
精准肿瘤学：机遇和风险
尽管基于生物标志物的临床试验能提高试验精准度，但同时也带来了运营挑战。强制性活检、严格的招募标准以及检测结果差异都可能增加筛选失败率并延长试验周期。尽早规划生物标志物的物流运输，并协调统一不同区域的检测方法，这一点至关重要。
申办方核心要点
尽早制定生物标志物可行性计划，将有助于降低运营风险并提升受试者招募效率。
构建国际通用的临床证据体系
申办方在亚太地区设计临床试验方案时，需兼顾全球通用性。其中涉及终点指标、生物标志物检测策略、监管协调以及运营可行性。设计不当将导致下游环节延误，使试验方案无法满足监管要求。
申办方核心要点
临床试验应从设计之初就以生成对全球监管机构具有可信度且具备商业价值的数据为目标。
深度解析亚太地区在肿瘤药物临床开发中的作用
亚太地区已成为全球肿瘤药物开发的核心区域，而非次要区域。深谙运营与监管细微差异的申办方能够加速试验进程、优化剂量选择、延伸至相关肿瘤类型，并获得全球多个国家和地区适用的数据。凭借在亚太地区的丰富执行经验，诺为泰可为申办方提供所需洞察与支持，助力其在复杂多变的环境中稳步前行。过去，许多企业将亚太地区视为III期临床试验的拓展区或仅限亚洲的晚期项目开展地。如今，随着亚太地区医疗体系与科研环境日趋完善，该地区正更早介入肿瘤临床研发项目的全生命周期，深度影响项目布局。该地区并非只提供受试者资源。它在助推决定项目能否从初步疗效信号迈向全球认可的临床进展的条件形成中，发挥着日益重要的作用。所取得的进展充分反映了亚太地区创新能力的显著提升，与此同时，临床开发阶段的候选药物数量也在增加。麦肯锡于2026年发布的报告显示，过去五年间，亚洲在全球创新管线中的占比由28%提升至43%；2024年，该地区对全球创新管线增长的贡献率逾85%[1]。
将重心转向亚太地区至关重要，因为肿瘤药物开发的容错空间正持续缩小。临床试验的成功，不能单纯地以快速启动或顺利招募作为衡量标准。当前，监管机构要求企业提供更翔实的剂量选择依据、开展多剂量探索、尽早深入了解药物风险与获益评估、完善生物标志物规范，并呈递明确证据，证明早期试验设计具备跨区域适用性，可为后续全球开发提供全方位支持。美国食品药品监督管理局 (FDA) 2024年发布《肿瘤药剂量优化定稿指南》，对该监管要求进行了明确界定。国际人用药品注册技术协调会E17指南从全球试验的视角重申了这一原则：多区域研究的设计应确保数据可在各监管区域获得认可，而非事后按区域整合数据[2]。
这对申办方的启示显而易见。亚太地区能够加速肿瘤药物开发进程，但前提是，应将其作为全球化策略的前沿阵地，而不是区域性补充。在临床实践中，亚太地区的真正风险几乎不在于地理位置本身。而在于前期设计不完善：终点指标无法跨区域通用、生物标志物流程落地可行性不足、国别入组顺序规划不合理导致频繁方案修订，以及启动方案未能预判现代肿瘤临床的实际研发需求。
战略层面的核心问题已从“亚太地区能否开展这项研究？”过渡到“亚太地区能否承担整个项目？”
多年来，全球生物制药行业重心持续东移，但这一转变的本质如今已截然不同。亚太地区已变得举足轻重，不仅因为该地区的试验活动日益活跃，更因为越来越多的试验活动正具备日益重要的科学价值与战略意义。
该变化在区域科学交流中已然显现。在香港举办的2025年欧洲肿瘤内科学会靶向抗癌治疗亚洲大会汇聚了产业界、学术界、临床医师及监管机构，围绕创新、早期临床试验及监管洞察展开深度交流。这明确印证，亚洲正逐渐摆脱单纯受试者招募区域的定位，日益成为积极制定抗癌药物开发战略的核心平台[3]。这一趋势在今年愈发明显：继美国本土举办的美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会后，美国临床肿瘤学会突破峰会 (ASCO Breakthrough) 便紧随其后，即将于新加坡召开[4]。
对于生物技术申办方而言，亚太地区不应仅以临床试验启动速度或受试者入组效率作为评判标准。其更具战略意义的价值在于尽早地解答成本高昂的关键问题：该生物学假设是否足够可靠？应答者群体的定义是否足够精准？给药剂量与给药方案是否合理？生物标志物检测模型是否具备可复现性？证据包能否应对全球多个国家和地区监管机构的审查？对上述问题的解答将有助于推动肿瘤学领域的加速临床开发、实现无缝衔接的后期开发与全球扩张。其意义不止于快速采纳先进生物标志物检测方式，更折射出全球同步开发正变得愈发关键。国家药品监督管理局 (NMPA) 2025年发布的文件指出，中国的审核与批准制度旨在为早期全球同步开发及国际多中心临床试验提供多维支持。这反映出，中国的重要性正在不断提升，不仅成为创新策源地，更是全球开发规划中不可或缺的关键组成部分，正与美国和欧盟的主要监管机构逐步接轨[5]。
韩国的重要性体现在其高度集聚的肿瘤学专业知识、功能强大的三级癌症中心，及其在早期临床试验和精准肿瘤学领域中所扮演的显著角色。新加坡则扮演着不同的角色。其重要性并非体现在试验规模上，而在于监管互联互通、基础设施质量，以及作为协调枢纽在规范推进区域执行方面的作用。新加坡卫生科学局 (HSA) 推出的ACCESS联盟框架和管线会议旨在推动成员机构之间尽早开展监管对话和工作分担机制[6]。
澳大利亚同样值得重点关注。凭借丰富的首次人体试验经验、深厚的转化研究实力以及优越的试验启动环境，澳大利亚仍是亚太地区战略意义较为重要的早期肿瘤学市场之一，可作为复杂临床项目的高效启动地。与此同时，日本在高价值肿瘤研究领域仍举足轻重，该领域尤其重视科学严谨性与证据质量。
重点并非让一个亚太市场取代另一个。关键在于，成熟完善的项目会为每个市场赋予明确的战略角色，而非将整个区域视为一个笼统增长赛道。
试验启动质量已成为科研质量不可或缺的一部分
肿瘤药物研发中一项最易被忽视的转变在于：试验启动策略已不再只是行政事务层面的工作。如今，其将直接影响科学层面的研发结果。
诺为泰2026年3月发布的一项首次人体转基因生物 (GMO) 肿瘤临床试验案例研究很好地印证了这一点。这项研究旨在系统评估研究药物在实体瘤中的安全性、耐受性、剂量递增、药代动力学、药效学以及初步抗肿瘤活性。所面临的挑战并非只有速度。其涉及多重GMO和生物安全监督途径、澳大利亚与美国同步进行的监管活动，以及同时具备早期肿瘤研究能力和GMO疗法处理经验的有限研究中心。诺为泰通过协同化监管策略、目标研究中心筛选、与审查同步开展的高风险启动工作及集中的跨区域集中式项目管理，最终于2025年12月2日完成了首例受试者首次给药[7]。
这一经验带来的广泛启示并不局限于该治疗模式。在现代肿瘤学领域，临床试验启动的启动序列会对科学价值产生影响。监管周期会影响研究中心启动。研究中心启动会影响受试者筛选。筛选可行性会影响生物标志物相关假设在实际应用中是否成立。样本物流则会影响检测周期，而检测周期直接决定符合条件的受试者能否长期保持入组资格。
在这种背景下，运营规划行动规划并非科学研究的下游环节，而是决定科学设想能否落地实践、或是最终失败的关键因素之一。其影响不仅限于早期试验，还波及II期和III期试验方案。早期阶段形成的高效模式与策略在此得到应用与拓展，使合作伙伴的能力变得至关重要，尤其是在先进生物标志物检测方面以及试验密度日益集中的区域。这也进一步说明，亚太地区不应被视作无差异的单一区域：中国提供了显著的规模优势和宝贵的基因组数据，韩国拥有强大的精准医疗功能，澳大利亚具备早期试验的敏捷性和转化深度，而日本则在高价值肿瘤研究领域展现出极致的严谨性。
但是，拥有实力并不意味着准备就绪。亚太医疗技术协会 (APACMed) 于2024年发布的亚太地区癌症新一代测序 (NGS) 白皮书强调，NGS技术的应用前景在亚太地区各国之间存在差异。自2024年起，肿瘤研究开始迅速推进，持续保持强势劲头。全基因组测序在标准肿瘤临床实践中的应用日益增多，这一趋势尤为引人注目，尤其是在中国，其于近期宣布将NGS技术扩展至1,300多家医院[8]。
对于申办方而言，这意味着生物标志物策略不能被视为次要检测流程。这是一项核心开发决策。哪些国家能够提供可靠的本地检测支持？哪些地区需要进行集中确认？若样本导出速度缓慢，筛选窗口期会受到哪些影响？若本地检测与集中式检测方案不完全统一，应如何协调二者？
这些是决定成败的关键要素，直接决定了试验结果的可解释性。在亚太地区，卓越的生物标志物驱动项目并非仅招募生物标志物阳性受试者的项目，而是那些生物标志物检测流程可在不同国家、研究中心及全球开发晚期阶段稳定落地的项目。合同研究组织 (CRO) 在该领域的丰富经验，是推动肿瘤药物从早期到晚期创新临床开发的重要驱动力。
剂量优化提高了亚太地区早期临床试验数据集需达到的标准。
由亚太地区主导或率先实施的药物开发项目，如今需要更多药物开发规范，因为人们对早期数据集的要求比以往更高。
FDA2024年发布的《肿瘤药剂量优化定稿指南》，折射出行业正逐渐摒弃“先获得疗效信号、后进行计量优化”这一传统逻辑。申办方需在药物开发过程中对剂量进行更严格的表征研究。
这一监管要求对亚太地区具有直接影响。若亚太地区产出早期有效数据，申办方必须思考：临床试验所收集的信息，是否既能回答第一个问题，也能为下一个问题提供正确依据。该研究能否构建可信的暴露‑反应关系关系论述？剂量递增设计是否为可论证的剂量扩展策略预留了空间？若管线资产开展联合用药或生物标志物富集队列研究，当前选定的治疗方案是否仍具备说服力？
因此，亚太地区应被视为提前提升药物开发质量的契机，而非捷径。仅快速获得疗效信号，但缺乏在全球监管认可的剂量与证据，并非真正的提速。这只是风险延后。
目前的有力证据表明，与亚太地区有关的管线资产已提交至主要监管机构
亚太地区能够引领具有国际可信的肿瘤药物开发格局，这一论断已不再是理论假设。这一点在那些已取得美国监管机构批准并产出成果的项目中可见一斑。
2024年10月，安斯泰来宣布，Vyloy（佐妥昔单抗）获美国FDA批准与化疗联合，用于作为一线治疗方案，治疗经FDA批准的检测方法确诊为罹患CLDN18.2阳性的局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管交界处腺癌成年患者[9]。2025年7月，FDA加速批准舒沃替尼片 (Sunvozertinib)，用于治疗经FDA批准的检测方法确诊为携带EGFR 20号外显子插入突变，且在铂类化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成年患者[10]。
这些并非只是获批案例。这些案例表明，只要试验设计严谨、生物标志物策略完善、证据包构建具备国际通用性，依托亚太地区开展的肿瘤药物开发创新便能产出符合全球主要监管机构要求的临床项目。
能从亚太地区受益良多的申办方，是那些在试验设计时注重全球通用性而非仅关注绩效的申办方
这正是当前肿瘤药物开发领域真正的分水岭。
部分申办方会策略性地利用亚太地区。他们拓展到该地区是为了招募受试者、加快研究中心启动，或获取主要研究中心的资源。这些理由固然成立，但已不再充分。实力较强的申办方从项目伊始，便利用亚太地区打造更具全球通用性的证据包。他们从临床项目早期便对给药剂量策略进行规划。他们尽早敲定生物标志物的物流安排。他们在研究中心启动前就预先确定了各国的角色分工。他们将试验启动架构视为科学设计的有机组成部分。并且，他们对成功的定义并非“研究已启动”，而是“数据集已国际通用”。
这也正是诺为泰能够在此发挥重要作用之处。市场并不需要又一句泛泛之谈，称亚太地区正在发展壮大。申办方需要的是更清晰的运营理论，明确如何将亚太地区的优势转化为具有全球价值的肿瘤药物开发成果。答案绝不是不惜一切代价在该地区加快步伐。关键在于打造早期证据可经受试验拓展、严格审查及规模化推进的开发项目。
亚太地区的核心价值，在于助力申办方尽早制定更优质的开发决策。
未来几年，较有可能脱颖而出的肿瘤研究申办方，并非那些提前布局亚太地区的申办方。而是善于依托亚太优势，更早做出更科学的研发决策的申办方：哪些受试者能界定生物学机制、哪种检测模型具有可扩展性、哪种剂量具有可持续性、哪些国家能搭建通往下一个里程碑的坚实桥梁，以及哪些启动决策能保护而非减弱推进势头。
这正是当下正在发生的行业变革。亚太地区已不再只是肿瘤研究项目单纯提速之地。该地区正日益成为决定肿瘤研究项目能否实现全球布局或是无端增加研究难度的关键所在。
总而言之，创新的持续推进、监管框架的不断变化、亚太地区核心市场差异化作用的日益凸显，以及该地区对全球药物开发贡献度的不断提升，正在共同推动临床开发变得更快、更高效。从早期到晚期临床项目，诺为泰始终在其未来格局的塑造中发挥着重要作用。
参考文献：
- 麦肯锡咨询公司。新兴中心：亚洲在生物制药未来中的作用。
https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/the-emerging-epicenter-asias-role-in-biopharmas-future - 美国食品药品监督管理局。治疗肿瘤疾病的人用处方药物和生物制品的剂量优化。
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/optimizing-dosage-human-prescription-drugs-and-biological-products-treatment-oncologic-diseases?eId=44444444-4444-4444-4444-444444444444&eType=EmailBlastContent - 欧洲肿瘤内科学会。2025年欧洲肿瘤内科学会靶向抗癌治疗亚洲大会。
https://www.esmo.org/meeting-calendar/esmo-targeted-anticancer-therapies-asia-congress-2025 - 美国临床肿瘤学会。关于美国临床肿瘤学会突破峰会。
https://www.asco.org/breakthrough/program/about - 国家药品监督管理局。国家药品监督管理局鼓励全球早期同步研发和国际多中心临床试验。
https://english.nmpa.gov.cn/2025-10/14/c_1138493.htm - 新加坡卫生科学局。ACCESS联盟。
https://www.hsa.gov.sg/therapeutic-products/international-collaboration/access - 诺为泰。加速启动复杂转基因生物 (GMO) 肿瘤临床试验的首次人体研究。
https://novotech-cro.com/case-studies/accelerating-first-human-start-complex-gmo-oncology-clinical-trial - Gene Solutions。Gene Solutions与拓普基因携手合作，共同推进中国精准肿瘤学的发展。
https://genesolutions.com/news/gene-solutions-and-topgen-join-forces-to-advance-precision-oncology-all-over-china - 安斯泰来制药。安斯泰来VYLOY™（佐妥昔单抗）获美国FDA批准用于治疗晚期胃和胃食管交界处腺癌。
https://newsroom.astellas.com/2024-10-21-Astellas-VYLOYTM-zolbetuximab-clzb-Approved-by-U-S-FDA-for-Treatment-of-Advanced-Gastric-and-GEJ-Cancer - 美国食品药品监督管理局。FDA加速批准舒沃替尼片 (sunvozertinib) 用于治疗携带EGFR 20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌。
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-sunvozertinib-metastatic-non-small-cell-lung-cancer-egfr-exon-20