RNA療法正在快速發展。這份簡明摘要概述了業界專家當前關注的重點,以及生物技術公司為更快達成里程碑可採取的實務措施。
報告要點
- mRNA、siRNA和反義寡核苷酸 (ASO) 的實際發展趨勢,以及其對近期研發決策的重要影響。
- 治療策略正從單純的遞送技術轉向遞送系統與化學修飾的協同作用,這一轉變對肝外標靶遞送具有重要意義。
- 將治療擴展至高盛行率疾病時需考量的核心要素包括:更智慧化的設計、成本曲線與生產因素。
- 如何透過良好的國際合作、監管途徑和試驗中心網絡降低全球開發風險。
- 專業合作夥伴為啟動加速、受試者招募及營運品質提升提供一臂之力。
及時掌握核心要點。