급성 골수성 백혈병은 주로 성인에게 발생하는 악성 혈액 질환으로, 생존율이 낮고 연령과 유전적 소인 등 다양한 위험 요인이 있습니다. 치료는 화학 요법과 표적 약물을 병용하며 개인 맞춤형 치료를 위한 분자 메커니즘을 밝히는 데 집중하여 연구가 진행되고 있습니다. 이 번 FAQ에서는 혁신 신약, 진행 중인 임상시험 및 환자 치료 결과에 미치는 잠재적 영향에 중점을 두고 급성 골수성 백혈병 치료의 발전 상황에 대해 살펴보고자 합니다.  

1. 급성 골수성 백혈병의 발병률은 전 세계적으로 어떻게 다르며, 이러한 차이에 영향을 미치는 요인은 무엇인가요?

급성 골수성 백혈병의 전 세계 발병률은 FLT3, NPM1, CEBPA와 같은 유전자 돌연변이와 환경적 요인을 포함한 다양한 위험 요인에 따라 달라집니다. 이러한 돌연변이로 인해 더 나은 결과를 얻기 위해 치료를 맞춤화하는 정밀화된 유전자 프로파일링이 필요합니다. 급성 골수성 백혈병은 전 세계적으로 약 150,000만 명의 환자들에게 영향을 미칩니다. 아시아, 특히 중국에서는 B형 간염 유병률과 같은 요인으로 인해 이 질병의 발병률이 높으며, 유럽이 그다음입니다. 그중에서도 독일과 프랑스에서 발병률이 높은 것으로 나타났습니다. 미국과 캐나다를 중심으로 한 북미에서도 급성 골수성 백혈병 발병률에 큰 영향을 미치고 있습니다. 또한, 기타 국가에서 발병률이 높은 곳은 이집트와 남아프리카공화국입니다.

2. 최근 급성 골수성 백혈병에 대해 연구되고 있는 획기적인 치료법과 향후 치료 옵션에는 어떤 것이 있나요?

급성 골수성 백혈병에 대한 정밀 의학의 발전에는 베네토클락스와 젬투주맙 오조가마이신 과 같은 약물과 함께 FLT3, IDH1, IDH2 억제제와 같은 표적 치료제를 포함하여 분자 프로파일에 따른 개인 맞춤형 치료가 포함됩니다. 미도스타우린, 길테리티닙, 베네토클락스와 같은 승인된 약물은 특정 돌연변이를 표적으로 하여 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병에 효과적인 치료 옵션으로 고려되고 있습니다. BiTE 항체 및 CAR-T 세포 치료와 같은 임상시험용 면역 요법은 CD33과 CD123을 표적으로 하는 유망한 치료법입니다. 이러한 표적 치료와 면역 요법은 급성 골수성 백혈병 돌연변이에 대한 이해를 높여 질병을 더 잘 관리할 수 있는 정밀 의학으로의 전환에 도움이 됩니다.

3. 급성 골수성 백혈병 치료를 위해 승인된 정밀 항암제의 주요 약물 유형은 무엇이며, 어떤 특정 돌연변이를 표적으로 삼고 있나요?

급성 골수성 백혈병에 대해 승인된 정밀 항암제는 작용 기전 및 표적 돌연변이에 따라 여러 유형으로 분류할 수 있습니다. 이러한 약물에는 FLT3 키나아제 억제제(FLT3 돌연변이), IDH1 억제제(IDH1 돌연변이), IDH2 억제제(IDH2 돌연변이)가 포함됩니다. 항 CD33 항체약물 접합체(CD33 양성 급성 골수성 백혈병), BCL-2 억제제(다양한 급성 골수성 백혈병 아형), 저메틸화제제(일반적으로 표적 치료와 함께 사용) 등이 있습니다. 이 범주에 속하는 각 약물은 급성 골수성 백혈병의 발병 및 진행과 관련된 특정 유전적 돌연변이 또는 경로를 구체적으로 표적화하여 억제하도록 설계되었습니다.

4. 최근 FDA에서 승인한 급성 골수성 백혈병 치료제에는 어떤 것이 있나요?

지난 2년 동안 여러 약물이 급성 골수성 백혈병 치료제로 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 2022년 5월 승인된 IDH1 억제제인 아이보시데닙은 아자시티딘과 병용하여 새로 진단된 급성 골수성 백혈병을 치료에 사용할 수 있습니다. 2022년 12월 승인된 올루타시데닙 캡슐은 IDH1 돌연변이가 있는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에게 특별히 사용됩니다. 2023년 7월에 승인된 FLT-3 표적항암제인 퀴자티닙은 성인 FLT3-ITD 변이 양성 급성 골수성 백혈병 치료제로 사용됩니다. 또한 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay는 퀴자티닙의 동반 진단법(CDx)으로 승인을 받았습니다.

5. 급성 골수성 백혈병 임상시험의 전 세계적 상황은 어떠하며, 모집 속도는 지역에 따라 어떻게 다른가요?

2019년 이후 전 세계 바이오텍 및 제약바이오 업계는 급성 골수성 백혈병에 대하여 1,000건 이상의 임상시험을 시작하였습니다. 북미가 가장 많은 임상시험을 수행하였으며, 아시아 태평양, 유럽 및 기타 지역이 그 뒤를 잇고 있습니다. 북미에서는 미국이 임상시험을 주도하고 있으며 아시아 태평양에서는 중국과 호주가 임상시험의 상당 부분을 차지하고 있습니다. 스페인과 프랑스는 유럽에서 급성 골수성 백혈병 임상시험을 주도하고 있으며, 이 지역에서 선구적인 연구 기여도를 보여줍니다. 또한, 이스라엘이 전 세계 기타 국가 중 급성 골수성 백혈병 임상시험 수행을 주도하고 있습니다. 아시아 태평양의 임상시험은 미국과 유럽에 비해 환자 모집 기간이 더 짧고 환자 모집 속도가 더 빠른 것으로 나타났는데, 이는 환자 모집단이 더 많고 다양하기 때문인 것으로 보고 있습니다.  

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