지난 10년 동안 제약회사의 자산을 개발하는데 드는 비용이 거의 두 배로 증가하였습니다. 이토록 경쟁이 치열한 시장에서는 비용 효율적인 전략을 활용하여 신약 승인을 받아 소비자에게 제공하는 것이 핵심입니다. 정부 기관의 승인 비율은 전 세계적으로 변동이 있지만, 미국과 미국 식품의약국(FDA)은 매년 100개 이상의 신약을 승인하여 전 세계 다른 국가보다 훨씬 앞서고 있습니다. 오늘날까지도 미국은 FDA의 복잡한 승인 프레임워크를 통과할 수 있는 기업들에게 지속적으로 가장 큰 시장 개발의 기회를 제공하고 있습니다. .
원활한 승인 프로세스를 시작하고자 하는 기업이라면 명확한 전략을 수립하고, 전 세계적으로 바이오텍에 필요한 사항을 파악하는 것이 중요합니다. 특히 FDA의 경우 프레임워크와 가이드가 수시로 변경될 수 있다는 점을 고려해야 합니다.
FDA의 임상시험 경로
약물, 사용 목적 및 개발 단계에 따라 FDA 절차는 일반적으로 다음 단계를 따릅니다.
- 전임상 시험 - 실험실 및 동물 모델에서 광범위한 전임상 시험입니다.
- 임상시험계획신청(IND) – 사람을 대상으로 임상시험이 시작되기 전에 의뢰자는 IND 신청을 제출해야 합니다.
- 임상시험 – 제1 상, 제 2 상, 제 3 상 임상시험을 수행합니다.
- 신약허가신청(NDA) 또는 생물의약품허가신청(BLA) - 임상시험 결과가 긍정적인 경우 의뢰자는 기관에 NDA 또는 BLA를 제출할 수 있습니다.
- FDA 심사
- 승인 또는 거절 - 승인 거절된 제품은 추가적인 임상시험 데이터 또는 결과를 제공 할 수 있습니다.
- 시판 후 조사 - 승인된 제품의 안전성과 유효성을 지속적으로 모니터링합니다.
이들 단계가 일반적으로 FDA 승인을 위한 임상 경로였지만 지난 10년 동안 신약 승인 방법에 영향을 미치는 몇 가지 중요한 변화가 있었습니다.
- 2016년에 제정된「21세기 치료법 (21st Century Cures Act)」은 신약 개발 및 승인을 가속화하는 것을 목표로 합니다.
- 긴급한 미충족 의료수요가 있는 경우 신속 허가 지정이 있습니다.
- 접근성 확대 - FDA는 심각하거나 생명을 위협하는 질병 또는 질환을 가지고 있는 환자가 임상시험용 의약품 및 치료제에 대한 접근성 확보를 확대하고자 합니다.
- 디지털 헬스케어 - FDA는 승인 절차를 간소화하기 위해 디지털 헬스케어 기업용 규제 프레임워크를 개발하고 있습니다.
- 바이오시밀러 - 고유하지만 이미 승인 받은 생물학적제제와 임상적으로 거의 동일한 생물학적제제의 승인 경로입니다.
- 실사용증거(RWE) – FDA는 의사 결정을 뒷받침하기 위하여 실사용증거를 활용하고 있습니다.
- FDA는 분산형 임상시험(DCT)을 잠재적으로 환자와 의뢰자의 부담을 줄이고 보다 다양한 임상시험 대상자의 확보 및 유지시킬 수 있는 방법으로 보고 있습니다.
FDA의 이러한 규제 개선으로 인해 신약에 대한 승인 경로를 변경할 수 있는 특별한 규제 제도가 생겨났으며, 이는 희귀 또는 중증 질환에 대한 신약 개발을 장려하기 위한 것입니다. 특별한 규제 제도의 몇 가지 예는 다음과 같습니다: 패스트트랙(Fast Track)과 혁신신약 (Breakthrough Therapy) 지정은 개발 및 심사 프로세스를 신속하게 진행하고 FDA와의 보다 빈번한 의사소통 등의 혜택을 제공합니다. 희귀의약품 지정(ODD)은 세액 공제, FDA 수수료 면제, 시판승인 후 7년 간 독점권을 인정하고, 우선심사지정은 상당한 치료 혜택을 제공하는 제품을 대상으로 심사 일정을 단축합니다.
성공적인 임상시험 설계
FDA는 합리적인 과학적 방법과 정확한 연구 평가변수를 사용하여 연구 디자인을 철저하게 하여 임상시험이 수행되도록 하는 데에 항상 최우선 과제로 삼고 있습니다. 그러나 '체계적인 연구 디자인'의 개념은 과학적 발전과 규제 요건에 맞춰 시간이 지남에 따라 발전해왔습니다. 더욱 강조되는 환자 중심 결과, 새로운 임상시험 설계(예: 적응형플랫폼 임상시험), 웨어러블 기기 및 전자 건강 기록과 같은 기술 발전 및 규제 변화 등 모두 FDA가 체계적인 임상시험 설계에 대한 정의를 오늘날과 같이 내리는데 기여하였거나 영향을 미쳤습니다.
또한 시간이 지남에 따라 프레임워크가 변경되어, 이것이 향후 승인 경로에 어떤 영향을 미칠 수 있는지 이해하는 것이 중요합니다. 현재 FDA 자체적으로 여러 계획들을 시행하고 있으며, 이는 잠재적으로 기관의 승인 프레임워크에 변화를 가져올 수 있습니다. 예를 들어, FDA는 의사 결정 과정에서 더 많은 실사용증거(RWE)를 고려하고 있으며, 코로나19 팬데믹으로 인한 긴급사용승인(EUA)을 허용하고 있습니다.
장애물과 이를 피하는 방법
신약 또는 치료제에 대한 FDA 승인을 얻는 과정은 복잡할 수 있으며, 바이오텍 및 제약 회사는 몇 가지 일관된 장애물에 직면할 수 있습니다. 여기에는 성공적인 임상시험 설계 및 실행, 규정 준수, 안전성 문제, 효능 입증, 제조 문제, 경쟁, 비용 및 시간 등이 포함됩니다. 개발 프로세스 초기에 이러한 잠재적 장애물을 해결하는 것은 가장 일반적인 함정을 피하고 제품의 성공을 보장하는데 매우 중요합니다.
CRO가 승인 프로세스에서 바이오텍을 지원할 수 있는 방법
임상시험수탁기관(CRO)은 의뢰자가 임상시험을 설계하고 분석할 수 있도록 지원하며 바이오 기업들이 그들의 리소스를 효율적으로 활용하여 인허가에 성공률을 높이는 데 중요한 역할을 합니다. 이러한 사례에는 숙련된 인력 채용, 효과적인 프로젝트 관리, 위험 기반 모니터링, 기술 사용, 품질 관리 시스템, 규제 전문성 및 지속적인 성과 등이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다. 이와 같은 사례들을 통해 CRO는 임상시험의 효율성과 인허가 성공 가능성을 높일 수 있습니다. 신뢰할 수 있고 평판이 좋은 글로벌 CRO 파트너를 선정하는 것은 확실하며 규정을 준수하는 서류를 FDA에 제출하고 승인을 받는 데 있어 대단히 중요합니다.