Novotech（诺为泰）发布了一份颇具见地的白皮书，探讨RNA疗法的未来。下载白皮书，了解全球临床试验和创新洞察。
RNA疗法是现代医学中的前沿技术，是各种疾病治疗的重大进展。鉴于其最初在蛋白质合成中扮演的重要角色，RNA分子现在已成为调控基因表达和细胞过程的强大工具。这一多功能性促进了各种RNA疗法的开发，其中包括mRNA疫苗、反义寡核苷酸 (ASO)、RNA干扰 (RNAi)、适配体和CRISPR疗法。对于疑难杂症，如癌症、遗传紊乱和传染病，每种治疗方法均提供了新策略。在最新研究成果的鼓舞以及对创新疗法日益增长的需求的推动下，全球RNA疗法临床试验规模正在迅速扩大。这些试验并未局限于少数特定疾病，而是不断探索新的疾病领域，这反映出RNA疗法在现代医疗保健中的巨大潜力和适应性。
随着RNA研究的进展，了解监管框架、伦理考量和全球临床试验面临的挑战至关重要。该白皮书借助合同研究组织 (CRO) 诺为泰的专业知识，详细概述了全球RNA临床试验的现状和前景。诺为泰在肿瘤学、免疫肿瘤学、传染病、神经病学和罕见病等多个治疗领域积累了丰富的经验，巩固了其在RNA疗法领域举足轻重的地位。诺为泰有着强大的运营基础设施，在医学、科学和监管领域具备深厚的专业知识，是推进RNA疗法的重要合作伙伴。诺为泰的业务遍及全球多个国家和地区并专注于先进疗法，涵盖细胞和基因、精准医疗、mRNA疫苗和RNAi等领域，能够专业地指导生物技术申办方完成复杂的RNA临床试验。
mRNA疫苗在COVID-19大流行期间取得的成功使人们对RNA技术信心倍增，由此促进RNA疗法在癌症、代谢紊乱和心血管疾病等领域取得更多进展。RNA疗法因其个性化治疗和具有挑战性的靶向治疗的能力以及大规模生产的成本效益，在药物开发中越来越受到青睐。脂质体纳米颗粒技术等递送方法的创新加快了疗法的开发步伐，并拓宽了疗法的应用。RNA疗法试验的兴起，尤其是在亚太地区，凸显其在RNA研究中日益重要的作用。这得益于庞大的受试者群体、良好的监管和强劲的生物技术投资。
亚太地区的RNA治疗试验数量增长较为显著，过去五年（2019年至2023年）的复合年增长率 (CAGR) 超过26%。与北美和欧洲等其他地区相比，该地区的受试者招募效率较高、入组期较短，进一步凸显了该地区在全球RNA疗法领域的战略重要性。但是，美国在RNA临床试验总量上较为领先，其次是英国和其它作出突出贡献的地区，包括澳大利亚、西班牙、加拿大、德国和中国大陆。RNA试验的全球分布情况反映出人们普遍认识到了RNA疗法具有治疗多种人类疾病的潜力。而且，RNA试验的靶向治疗领域多种多样——从传染病到肿瘤学和代谢紊乱——表明RNA研究具有广泛的适用性和影响力。
尽管RNA疗法研究取得了进展，但是，要将这些疗法推向市场仍阻碍重重。主要挑战包括将RNA分子高效地递送到靶组织、管理免疫原性风险以及解决RNA分子固有的不稳定性和寿命短问题。此外，在技术成熟的现阶段，大规模RNA疗法生产的复杂性和费用是RNA疗法获得广泛采用的两大障碍。监管框架也在RNA疗法的开发和商业化中发挥至关重要的作用，因此，了解新药申请 (NDA) 和生物制剂许可申请 (BLA) 之间的区别尤为重要。该白皮书深入探讨了以上问题，为RNA疗法这一领域的利益相关者提供了战略见解和建议。
除了监管方面的挑战，RNA疗法的投资前景是该白皮书探讨的另一个重要领域。对于RNA疗法的兴趣和信心的激增吸引了大量投资，尤其是公共和风险投资基金。该白皮书探讨了RNA疗法的融资趋势，重点关注各公司为确保其在这一新兴市场中的地位而采取的战略举措。并购也在推动RNA疗法行业发展方面发挥了至关重要的作用，尤其是寡核苷酸和mRNA疫苗。随着全球范围内更多多样化RNA药物的开发，预计未来几年内合作伙伴和战略合作都会有所增加，特别是在亚太地区和北美地区，这两个地区在RNA研究和开发方面仍位居前列。
该白皮书对全球RNA疗法临床试验情况进行了深入分析，为RNA疗法的现在和未来提供了重要见解。此外，该白皮书还深入探讨了RNA研究的成就、挑战和新兴趋势，凸显了RNA疗法在全球医疗领域的变革性潜力。对于寻求驾驭RNA疗法复杂性并利用其潜力的利益相关者，该白皮书是重要资源。下载白皮书，获得战略见解，并在快速发展的RNA疗法领域位居前列。