由於我們治療致命性疾病的方式有可能完全轉變,細胞和基因療法處於現代醫學最重要的位置。這些創新的生物製劑療法已經隨著時間成為最有前景的醫學治療領域之一,作為對抗疾病藥物,其卓越能力可以駕馭我們自己身體的力量。從對抗癌症和中樞神經系統疾病到處理肌肉骨骼病痛,細胞和基因療法為經歷不治之症痛苦的患者提供了一線希望。近幾年已經見證了細胞和基因治療領域的顯著增加,同樣引起投資者、醫護專業人員和研究人員的關注。這些治療的巨大衝擊和變革潛力已經吸引來自全球各地可觀的創業投資,顯示全世界致力於推動醫學科學的創新。隨著全球醫療照護變革和解決未滿足的醫療需求,細胞和基因療法的科學家和先鋒者正在持續努力創造未來,讓先前的不治之症可以有效控制或甚至可能找到治癒方法。

從 2018 年到 2022 年,細胞和基因療法的概況正在顯著激增,全球已經推動大約 2,000 項臨床試驗。這些試驗旨在為罹患各種致命性疾病和罕見疾病的人研究新治療選項。亞太 (Asia-Pacific, APAC) 地區在推動這項努力的各地理區域之間表現出色,中國和北美的美國對於這些創新臨床試驗排名在首位。

 

腫瘤學(特別是血液腫瘤)已經成為關注焦點,是細胞和基因療法領域中最常研究的治療區域。特別重視意圖對抗癌症的細胞療法、基因療法或基因修飾細胞療法(特別是嵌合抗原受體 T 細胞 [car-t cell]),藉由活化身體的自然防禦系統以對抗這些惡性腫瘤。直至今日,超過五種 car-t 細胞治療已經核准,用於治療不同的血液惡性腫瘤,包括淋巴瘤和白血病。

這些臨床試驗大部分(超過 40%)涉及基因修飾細胞治療,患者的細胞經過基因修飾以瞄準和治療特定的疾病狀況。這些試驗絕大部分(幾乎 70%)是在單一地點進行,APAC 地區正在引領這個趨勢。APAC 地區已經額外展示出在試驗持續時間和招募效率方面的重要優勢,顯示尖端基因療法研究的步調正在加快。然而,對於細胞和基因療法之研究開發的創業投資增加並未局限於 APAC 地區。多項治療領域(特別著重在癌症療法)已經看到到資金籌措方面顯著增加,美國、中國和歐洲獲得這些大部分的資金資源。

自動化的興起成為在處理細胞和基因製造方面複雜事物的重要策略,從歷史角度上與高開發成本有相關性。藉由納入直覺性軟體和以人工智慧 (Artificial Intelligence, AI) 為基礎的解決方案,生產流程可能加速、成本縮減以及加快市場進入時間。 這些優勢讓自動化成為關鍵工具,推動細胞和基因領域,並讓未來有需求的患者更能夠得到這些療法。

整體而言,細胞和基因療法的研究開發在 2018 到 2022 年之間以史無前例的速度成長,APAC 地區在引導臨床試驗,而美國和中國正在努力推動資助。隨著技術進展,細胞和基因治療的未來一片光明,可望改善醫療照護和提供希望給全世界無數的患者。