细胞和基因疗法处于现代医学的前沿,有可能完全转变治疗危重疾病的方式。随着时间的推移,凭借利用自身物质来治疗疾病的非凡能力,这些突破性的生物疗法成为了较有前景的医疗领域之一。从对抗癌症和中枢神经系统疾病到解决肌肉骨骼疾病,细胞和基因疗法为患有不治之症的患者提供了一线希望。近年来,细胞和基因疗法领域显著发展,引起了投资者、医护人员和研究人员的兴趣。此类疗法的巨大影响和变革潜力吸引了全球相当大规模的风险投资,彰显了全球在推进医学创新领域的承诺。为了实现医疗变革和解决未尽医疗需求,细胞和基因疗法领域的科学家和先驱们不懈努力,目的是创造一个以前无法治愈的疾病可能被有效控制甚至找到治愈方法的未来。

从2018年到2022年,细胞和基因疗法领域经历了一轮明显的热潮,全球启动了约2000项临床试验。这些试验的目的是在患有各种危重疾病和罕见疾病患者中考察新的治疗选择。亚太地区(APAC)是推动这一全球努力的地理区域之一,而中国和北美则被列为此类突破性临床试验的高地。

肿瘤,尤其是血液肿瘤,已成为细胞和基因疗法领域研究最多的治疗领域。细胞、基因或基因修饰的细胞治疗(特别是 CAR-T 细胞)成为重心,旨在通过激活机体对恶性肿瘤的自然防御系统来对抗癌症。迄今为止,已有5种以上的 CAR-T 细胞疗法被批准用于治疗不同的血液恶性肿瘤(包括淋巴瘤和白血病)。

其中,大部分临床试验(超过40%)涉及基因修饰细胞治疗。基因修饰细胞治疗是指对患者的细胞进行基因修饰,以靶向治愈特定的疾病。其中绝大多数(几乎70%)试验为单一地区试验,而亚太地区引领了这一趋势。另外,亚太地区在试验周期和入组效率方面具备明显的优势,表明前沿基因疗法研究的速度更快。然而,细胞和基因疗法研发风险投资的增加并不局限于亚太地区。多个治疗领域(特别是癌症疗法)的融资大幅上升,美国、中国和欧洲获得了其中的大部分资金。

自动化正在成为解决细胞和基因制造复杂性问题(与传统开发成本昂贵有关)的一大重要策略。通过纳入直观的软件和基于人工智能(AI)解决方案可以加速生产过程、降低成本、加快进入市场的时间。这些优势让自动化成为推进细胞和基因领域的关键工具,有助于未来提高此类疗法在有需要的患者中的可及性。

总体而言,细胞和基因疗法研发在2018年至2022年间以前所未有的速度增长,而亚太地区在临床试验数量方面独占鳌头,美中两国在资金支持方面齐头并进。随着技术的进步,细胞和基因疗法的前景一片光明,有望改善医疗护理,为全世界无数患者带来希望。